Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pitolisantista potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä

maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: Harmony Biosciences Management, Inc.

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, pitolisantin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus, jota seurasi avoin jatkotutkimus potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä

Tämä on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, maailmanlaajuinen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan pitolisantin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida pitolisantin tehoa liiallisen päiväuneliaisuuden (EDS) hoidossa yli 6-vuotiailla potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu pitolisantin vaikutusten arviointi:

  • Ärsyttävä ja häiritsevä käytös
  • Hyperfagia
  • Muut käyttäytymisongelmat, mukaan lukien sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sääntelyn noudattamatta jättäminen ja sopimaton puhe

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu enintään 45 päivää kestävästä seulonta-/perusjaksosta, kaksoissokkohoitojaksosta ja valinnaisesta avoimesta jatkojaksosta.

Kun kaikki lähtötilanteen arvioinnit on suoritettu, potilaat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan 1:1 saamaan kerran päivässä pitolisanttia tai vastaavaa lumelääkettä. Kaksoissokkohoitojakson aikana henkilökohtaiset käynnit ovat päivinä 29, 57 ja 77. Potilaat, jotka eivät halua osallistua avoimeen jatkojaksoon, saavat seurantakäyntejä 15 päivää ja 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.

Valinnaisen avoimen laajennusjakson aikana henkilökohtaiset vierailut ovat päivinä 113, 260 ja 441. Potilaille tehdään seurantakäyntejä 15 päivää ja 30 päivää viimeisen pitolisanttiannoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

134

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Camperdown, Australia
        • Rekrytointi
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Päätutkija:
          • Tania Markovic
        • Ottaa yhteyttä:
      • Randwick, Australia
      • Westmead, Australia
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital at Westmead
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
      • Jette, Belgia
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Espanja
        • Rekrytointi
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Francisco Madueno Tinahones
      • Florence, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Päätutkija:
          • Stefano Stagi
        • Ottaa yhteyttä:
      • Genova, Italia
        • Rekrytointi
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Päätutkija:
          • Danilo Fintini, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Trieste, Italia
        • Rekrytointi
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Rekrytointi
        • University of Florence
        • Päätutkija:
          • Stefano Stagi, MD
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • AMNDX Inc.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Peruutettu
        • Jodha Tishon Inc.
      • Szczecin, Puola
        • Rekrytointi
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Puola
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Päätutkija:
          • Beata Wikiera, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Angers, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU d'Angers
        • Päätutkija:
          • Frederic Illouz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toulouse, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Päätutkija:
          • Gwenaëlle Diene
        • Ottaa yhteyttä:
      • Bucharest, Romania
        • Rekrytointi
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Romania
        • Rekrytointi
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Romania
        • Rekrytointi
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Otilia Marginean, MD
      • Solna, Ruotsi
      • Essen, Saksa
        • Rekrytointi
        • University Hospital Essen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cordula Kiewert, MD
      • Aarhus, Tanska
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stense Farholt, MD
    • England
      • Cambridge, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Fulbourn Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Hull Royal Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Hospital for Children and Young People
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Cox, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
        • Rekrytointi
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Päätutkija:
          • Daniel Norman, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821-2123
        • Rekrytointi
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Päätutkija:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Colorado Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Shawn McCandless, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803-3607
        • Rekrytointi
        • Nemours Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Peruutettu
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Peruutettu
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Päätutkija:
          • Priya Khanna, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Hospital
        • Päätutkija:
          • Ann Scheimann, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Päätutkija:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
        • Rekrytointi
        • Maimonides Medical Center
        • Päätutkija:
          • Edward Yi, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Center
        • Päätutkija:
          • Eric Hollander, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
        • Rekrytointi
        • Science 37
        • Päätutkija:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
        • Rekrytointi
        • Science 37 (at-home option)
        • Päätutkija:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
        • Peruutettu
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 441016
        • Rekrytointi
        • Center for Human Genetics
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78249-3539
        • Rekrytointi
        • Road Runner Research
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Yhdysvallat, 78596
        • Lopetettu
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Donald Basel, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu PWS-diagnoosi
  • Liiallinen uneliaisuus päivällä
  • Hänellä on johdonmukainen vanhempi/hoitaja (mieluiten sama henkilö koko tutkimuksen ajan), joka on halukas ja kykenevä suorittamaan vaaditut tutkimusarvioinnit.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan potilas/vanhempi(t)/hoitaja(t)/laillinen huoltaja(t) kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan suun kautta otettavan tutkimuslääkkeen protokollan ja annon vaatimukset.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on diagnosoitu uniapnea (OSA, CSA), jota ei ole saatu riittävästi hallintaan
  • Hänellä on diagnosoitu hypersomnia toisesta unihäiriöstä/sairaudesta
  • Osallistuminen interventiotutkimukseen, johon liittyy toinen tutkimuslääke, laite tai käyttäytymishoito 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tutkimuslääkkeestä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaksoissokkohoitojakson pitolisantti
Pitolisanttitabletit kerran vuorokaudessa aamulla herätessä
Pitolisant-tabletti
Muut nimet:
  • pitolisantti
Placebo Comparator: Kaksoissokkohoitojakso Plasebo
Vastaavat lumetabletit kerran päivässä aamulla heräämisen jälkeen
Placebo tabletti
Muut nimet:
  • plasebo
Muut: Open-Label Extension Period Pitolisant
Pitolisanttitabletit kerran vuorokaudessa aamulla herätessä
Pitolisant-tabletti
Muut nimet:
  • pitolisantti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos EDS:n vaikeusasteessa mitattuna Potilaiden ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmäpankin versiolla 1.0 – uneen liittyvän häiriön (PROMIS-SRI) T-pisteellä
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
PROMIS-SRI -kohdepankki koostuu 13 tuotteesta, joiden luokitusasteikko on 5.
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ärtyisyyden ja häiritsevän käyttäytymisen vakavuusasteessa mitattuna Aberrant Behaviour Checklist-Community, Toinen painos (ABC-C) Ärtyvyysalueella
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, joka on jaettu viiteen ala-asteikkoon (ärtyisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sopimattomuus ja sopimaton puhe).
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Muutos EDS:n yleisessä vaikeudessa mitattuna Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S for EDS) avulla.
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
EDS:n CaGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Muutos EDS:n yleisessä vaikeusasteessa mitattuna liiallisen päiväunisuuden vakavuuden kliinisellä globaalilla vaikutuksella (CGI-S EDS:lle)
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
EDS:n CGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Muutos ärtyvän ja häiritsevän käyttäytymisen yleisessä vakavuusasteessa mitattuna Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) -mittarilla ärtyneelle ja/tai häiritsevälle käytökselle
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Ärtyvän ja/tai häiritsevän käytöksen CaGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Hyperfagian vaikeusasteen muutos kliinisten kokeiden hyperfagiakyselyllä (HQ-CT) mitattuna yhdessä elintarviketurvallisuusvyöhykekyselyn (FSZQ) kanssa
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)

HQ-CT on 9-kohdan mitta ruokaan liittyvistä huolenaiheista ja ongelmista.

FSZQ on 20 kohteen ympäristökontrollimitta hyperfagian hallitsemiseksi.

Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Muutos EDS:n vaikeusasteessa mitattuna Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescent -asteikolla (ESS-CHAD [vanhemman/hoitajan versio]) kokonaispistemäärällä
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
ESS-CHAD (vanhempi/hoitajaversio) on 8 kohdan, 4 pisteen luokitusasteikko.
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
Muutos muiden käyttäytymisongelmien vakavuudessa mitattuna poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-yhteisön, toisen painoksen (ABC-C) -hyperaktiivisuuden/sääntelyn noudattamatta jättämisen, sopimattoman puheen, sosiaalisen vetäytymisen ja stereotyyppisen käyttäytymisen aloilla.
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, joka on jaettu viiteen ala-asteikkoon (ärtyisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sopimattomuus ja sopimaton puhe).
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
TEAE:stä ilmoittaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 441 asti
Hoidon aiheuttama haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on raportoitu ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja enintään 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa olevan tilan paheneminen, joka on raportoitu ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja enintään 30 päivää. päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Perustaso päivään 441 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa