- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06366464
Tutkimus pitolisantista potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, pitolisantin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus, jota seurasi avoin jatkotutkimus potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä
Tämä on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskus, maailmanlaajuinen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan pitolisantin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida pitolisantin tehoa liiallisen päiväuneliaisuuden (EDS) hoidossa yli 6-vuotiailla potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.
Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu pitolisantin vaikutusten arviointi:
- Ärsyttävä ja häiritsevä käytös
- Hyperfagia
- Muut käyttäytymisongelmat, mukaan lukien sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sääntelyn noudattamatta jättäminen ja sopimaton puhe
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu enintään 45 päivää kestävästä seulonta-/perusjaksosta, kaksoissokkohoitojaksosta ja valinnaisesta avoimesta jatkojaksosta.
Kun kaikki lähtötilanteen arvioinnit on suoritettu, potilaat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan 1:1 saamaan kerran päivässä pitolisanttia tai vastaavaa lumelääkettä. Kaksoissokkohoitojakson aikana henkilökohtaiset käynnit ovat päivinä 29, 57 ja 77. Potilaat, jotka eivät halua osallistua avoimeen jatkojaksoon, saavat seurantakäyntejä 15 päivää ja 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
Valinnaisen avoimen laajennusjakson aikana henkilökohtaiset vierailut ovat päivinä 113, 260 ja 441. Potilaille tehdään seurantakäyntejä 15 päivää ja 30 päivää viimeisen pitolisanttiannoksen jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ann Adee
- Puhelinnumero: 773-383-6258
- Sähköposti: clinicaltrials@harmonybiosciences.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Linnea Ryan
- Sähköposti: clinicaltrials@harmonybiosciences.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Camperdown, Australia
- Rekrytointi
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Päätutkija:
- Tania Markovic
-
Ottaa yhteyttä:
- Tania Markovic
- Sähköposti: tania.markovic@sydney.edu.au
-
Randwick, Australia
- Rekrytointi
- Sydney Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ohn Nyunt
- Sähköposti: schn-schclinicaltrials@health.nsw.gov.au
-
Päätutkija:
- Ohn Nyunt
-
Westmead, Australia
- Rekrytointi
- Children's Hospital at Westmead
-
Ottaa yhteyttä:
- Yoon Hi Cho
- Sähköposti: yoonhi.cho@health.nsw.gov.au
-
Päätutkija:
- Yoon Hi Cho
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia
- Rekrytointi
- Queensland Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Megan Angliss
- Sähköposti: chq_pwsresearch@health.qld.gov.au
-
Päätutkija:
- Dr. Vikas Goyal
-
-
-
-
-
Jette, Belgia
- Rekrytointi
- UZ Brussels
-
Ottaa yhteyttä:
- Tessa Wassenberg
- Sähköposti: tessa.wassenberg@uzbrussel.be
-
Päätutkija:
- Tessa Wassenberg
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Ottaa yhteyttä:
- Oscar Sans Capdevila
- Sähköposti: oscarramon.sans@sjd.es
-
Päätutkija:
- Oscar Sans Capdevila
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
-
Ottaa yhteyttä:
- Raquel Corripio Collado
- Sähköposti: rcorripio@tauli.cat
-
Päätutkija:
- Raquel Corripio Collado
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Ottaa yhteyttä:
- Irene Lazaro Rodriguez
- Sähköposti: irene.lazaro@salud.madrid.org
-
Päätutkija:
- Irene Lazaro Rodriguez
-
Málaga, Espanja
- Rekrytointi
- Universitario Virgen de la Victoria
-
Ottaa yhteyttä:
- Francisco Madueno Tinahones
- Sähköposti: fjtinahones@hotmail.com
-
Päätutkija:
- Francisco Madueno Tinahones
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
-
Päätutkija:
- Stefano Stagi
-
Ottaa yhteyttä:
- Stefano Stagi
- Sähköposti: stefano.stagi@unifi.it
-
Genova, Italia
- Rekrytointi
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Mohamad Maghnie, MD
- Sähköposti: mohamadmaghnie@ospedale-gaslini.ge.it
-
Päätutkija:
- Mohamad Maghnie, MD
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
-
Ottaa yhteyttä:
- Roberta Pajno, MD
- Sähköposti: pajno.roberta@hsr.it
-
Päätutkija:
- Roberta Pajno, MD
-
Padova, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Guazzarotti, MD
- Sähköposti: guazza@yahoo.com
-
Päätutkija:
- Laura Guazzarotti, MD
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
Päätutkija:
- Danilo Fintini, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Danilo Fintini, MD
- Sähköposti: danilo.fintini@opbg.net
-
Trieste, Italia
- Rekrytointi
- IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
-
Ottaa yhteyttä:
- Gianluca Tornese, MD
- Sähköposti: gianluca.tornese@burlo.trieste.it
-
Päätutkija:
- Gianluca Tornese, MD
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Rekrytointi
- University of Florence
-
Päätutkija:
- Stefano Stagi, MD
-
-
-
-
Ontario
-
Thornhill, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- AMNDX Inc.
-
Ottaa yhteyttä:
- Urszula Lamoureux
- Puhelinnumero: 416-435-6244
- Sähköposti: urszula.research@gmail.com
-
Päätutkija:
- Alan Lowe, MD
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Peruutettu
- Jodha Tishon Inc.
-
-
-
-
-
Szczecin, Puola
- Rekrytointi
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
-
Ottaa yhteyttä:
- Elzbieta Petriczko
- Sähköposti: elzbietapetriczko@gmail.com
-
Päätutkija:
- Elzbieta Petriczko
-
Wroclaw, Puola
- Rekrytointi
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
-
Päätutkija:
- Beata Wikiera, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Beata Wikiera, MD
- Sähköposti: wikierab@wp.pl
-
-
-
-
-
Angers, Ranska
- Rekrytointi
- CHU d'Angers
-
Päätutkija:
- Frederic Illouz, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Frederic Illouz, MD
- Sähköposti: frillouz@chu-angers.fr
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
-
Päätutkija:
- Gwenaëlle Diene
-
Ottaa yhteyttä:
- Gwenaëlle Diene
- Sähköposti: diene.g@chu-toulouse.fr
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Rekrytointi
- Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
-
Ottaa yhteyttä:
- Iuliana Gherlan, MD
- Sähköposti: iuliana.gherlan77@gmail.com
-
Päätutkija:
- Iuliana Gherlan
-
Bucharest, Romania
- Rekrytointi
- National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
-
Ottaa yhteyttä:
- Madalina Leanca, MD
- Sähköposti: mada_mada332@yahoo.com
-
Päätutkija:
- Madalina Leanca, MD
-
Timișoara, Romania
- Rekrytointi
- Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Otilia Marginean, MD
- Sähköposti: omarginean@ymail.com
-
Päätutkija:
- Otilia Marginean, MD
-
-
-
-
-
Solna, Ruotsi
- Rekrytointi
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna
-
Ottaa yhteyttä:
- Charlotte Höybye
- Sähköposti: charlotte.hoybye@regionstockholm.se
-
Päätutkija:
- Charlotte Höybye
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Rekrytointi
- University Hospital Essen
-
Ottaa yhteyttä:
- Cordula Kiewert, MD
- Sähköposti: cordula.kiewert@uk-essen.de
-
Päätutkija:
- Cordula Kiewert, MD
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Rekrytointi
- Aarhus University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Cecilie Ejerskov
- Sähköposti: ceej@clin.au.dk
-
Päätutkija:
- Cecilie Ejerskov
-
Copenhagen, Tanska
- Rekrytointi
- Rigshospitalet
-
Ottaa yhteyttä:
- Stense Farholt, MD
- Sähköposti: stense.farholt@regionh.dk
-
Päätutkija:
- Stense Farholt, MD
-
-
-
-
England
-
Cambridge, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Fulbourn Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Shahid Zaman, MD
- Sähköposti: shahid.zaman@cpft.nhs.uk
-
Päätutkija:
- Shahid Zaman, MD
-
Hull, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Hull Royal Infirmary
-
Ottaa yhteyttä:
- Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
- Sähköposti: thozhukat.sathyapalan@hyms.ac.uk
-
Päätutkija:
- Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Ninewells Hospital - PPDS
-
Ottaa yhteyttä:
- Clare Webster, MD
- Sähköposti: clare.webster@nhs.scot
-
Päätutkija:
- Clare Webster, MD
-
Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Hospital for Children and Young People
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathryn Cox, MD
- Sähköposti: kathryn.cox@nhslothian.scot.nhs.uk
-
Päätutkija:
- Kathryn Cox, MD
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
- Rekrytointi
- Santa Monica Clinical Trials
-
Päätutkija:
- Daniel Norman, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Samantha Montenez
- Puhelinnumero: 310-586-0843
- Sähköposti: e. smontanez@smclinicaltrials.com
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821-2123
- Rekrytointi
- Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
-
Päätutkija:
- Gnanagurudasan Prakasam, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Marlen
- Puhelinnumero: 279-210-9814
- Sähköposti: marlenn@sutterhealth.org
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rekrytointi
- Rady Children's Hospital - Scan Diego
-
Ottaa yhteyttä:
- Megan Warner
- Sähköposti: mwarner2@rchsd.org
-
Päätutkija:
- Rakesh Bhattacharjee, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Colorado Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Shawn McCandless, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Nathan Holly
- Puhelinnumero: 920-264-4742
- Sähköposti: nathan.holly@childrenscolorado.org
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803-3607
- Rekrytointi
- Nemours Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kimberly Renner
- Puhelinnumero: 302-651-6400
- Sähköposti: kimberly.renner@nemours.org
-
Päätutkija:
- Aaron Chidekel, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University School of Medicine
-
Päätutkija:
- Michael Gambello, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Gwendolyn Gunn
- Puhelinnumero: 404-778-8552
- Sähköposti: gwendolyn.gisiner.gunn@emory.edu
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Peruutettu
- Atlanta Diabetes Associates
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Peruutettu
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Päätutkija:
- Priya Khanna, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarayu Ratnam, PhD
- Puhelinnumero: 312-227-6617
- Sähköposti: sratnam@luriechildrens.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Hasnaa Jalou, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Julia Meyer
- Puhelinnumero: 317-278-7118
- Sähköposti: meyerj@iupui.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- Rekrytointi
- Johns Hopkins Hospital
-
Päätutkija:
- Ann Scheimann, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Ann Scheimann
- Puhelinnumero: 410-955-8769
- Sähköposti: ascheima@jhmi.edu,
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University Hospital
-
Päätutkija:
- Anne Scheimann, MD, MBA
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic-PPDS
-
Ottaa yhteyttä:
- Brittany Kehoe
- Puhelinnumero: 507-293-2316
- Sähköposti: kehoe.brittany@mayo.edu
-
Päätutkija:
- Queenie Tan, MD
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11219
- Rekrytointi
- Maimonides Medical Center
-
Päätutkija:
- Edward Yi, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Hasan Mustafic
- Puhelinnumero: 718-283-8170
- Sähköposti: HMustafic@maimo.org,
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Rekrytointi
- Montefiore Medical Center
-
Päätutkija:
- Eric Hollander, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Eric Hollander, MD
- Sähköposti: eholland@montefiore.org
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Rekrytointi
- Science 37
-
Päätutkija:
- Sara Trepanier, MD
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Rekrytointi
- Science 37 (at-home option)
-
Päätutkija:
- Dr. Sara Trepanier
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr. Sara Trepanier
- Puhelinnumero: 310-929-8473
- Sähköposti: HarmonyPWS@science37.com
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
- Peruutettu
- CTI Clinical Research Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 441016
- Rekrytointi
- Center for Human Genetics
-
Ottaa yhteyttä:
- Mehjabeen Hossain
- Puhelinnumero: 216-869-9202
- Sähköposti: mehjabeen.hossain@uhhospitals.org
-
Päätutkija:
- Anna Mitchell, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Paushpala Sen
- Puhelinnumero: 832-822-1343
- Sähköposti: pxsen3@texaschildrens.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Ifeoma Ibekwe
- Sähköposti: icibekwe@texaschildrens.org
-
Päätutkija:
- Amee Revana, DO
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78249-3539
- Rekrytointi
- Road Runner Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Nancy Lopez
- Puhelinnumero: 210-949-0505
- Sähköposti: nlopez@rrresearchsa.com
-
Päätutkija:
- Tarak Patel, MD
-
Weslaco, Texas, Yhdysvallat, 78596
- Lopetettu
- Texas Valley Clinical Research
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
Ottaa yhteyttä:
- Paula Engelking
- Puhelinnumero: 414-266-3289
- Sähköposti: pengelki@mcw.edu
-
Päätutkija:
- Donald Basel, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu PWS-diagnoosi
- Liiallinen uneliaisuus päivällä
- Hänellä on johdonmukainen vanhempi/hoitaja (mieluiten sama henkilö koko tutkimuksen ajan), joka on halukas ja kykenevä suorittamaan vaaditut tutkimusarvioinnit.
- Tutkijan näkemyksen mukaan potilas/vanhempi(t)/hoitaja(t)/laillinen huoltaja(t) kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan suun kautta otettavan tutkimuslääkkeen protokollan ja annon vaatimukset.
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on diagnosoitu uniapnea (OSA, CSA), jota ei ole saatu riittävästi hallintaan
- Hänellä on diagnosoitu hypersomnia toisesta unihäiriöstä/sairaudesta
- Osallistuminen interventiotutkimukseen, johon liittyy toinen tutkimuslääke, laite tai käyttäytymishoito 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tutkimuslääkkeestä ennen seulontaa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkohoitojakson pitolisantti
Pitolisanttitabletit kerran vuorokaudessa aamulla herätessä
|
Pitolisant-tabletti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Kaksoissokkohoitojakso Plasebo
Vastaavat lumetabletit kerran päivässä aamulla heräämisen jälkeen
|
Placebo tabletti
Muut nimet:
|
|
Muut: Open-Label Extension Period Pitolisant
Pitolisanttitabletit kerran vuorokaudessa aamulla herätessä
|
Pitolisant-tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos EDS:n vaikeusasteessa mitattuna Potilaiden ilmoittamien tulosten mittaustietojärjestelmäpankin versiolla 1.0 – uneen liittyvän häiriön (PROMIS-SRI) T-pisteellä
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
PROMIS-SRI -kohdepankki koostuu 13 tuotteesta, joiden luokitusasteikko on 5.
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ärtyisyyden ja häiritsevän käyttäytymisen vakavuusasteessa mitattuna Aberrant Behaviour Checklist-Community, Toinen painos (ABC-C) Ärtyvyysalueella
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, joka on jaettu viiteen ala-asteikkoon (ärtyisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sopimattomuus ja sopimaton puhe).
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Muutos EDS:n yleisessä vaikeudessa mitattuna Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S for EDS) avulla.
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
EDS:n CaGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Muutos EDS:n yleisessä vaikeusasteessa mitattuna liiallisen päiväunisuuden vakavuuden kliinisellä globaalilla vaikutuksella (CGI-S EDS:lle)
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
EDS:n CGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Muutos ärtyvän ja häiritsevän käyttäytymisen yleisessä vakavuusasteessa mitattuna Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) -mittarilla ärtyneelle ja/tai häiritsevälle käytökselle
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
Ärtyvän ja/tai häiritsevän käytöksen CaGI-S on 1-pisteinen, 5-pisteinen luokitusasteikko.
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Hyperfagian vaikeusasteen muutos kliinisten kokeiden hyperfagiakyselyllä (HQ-CT) mitattuna yhdessä elintarviketurvallisuusvyöhykekyselyn (FSZQ) kanssa
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
HQ-CT on 9-kohdan mitta ruokaan liittyvistä huolenaiheista ja ongelmista. FSZQ on 20 kohteen ympäristökontrollimitta hyperfagian hallitsemiseksi. |
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Muutos EDS:n vaikeusasteessa mitattuna Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescent -asteikolla (ESS-CHAD [vanhemman/hoitajan versio]) kokonaispistemäärällä
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
ESS-CHAD (vanhempi/hoitajaversio) on 8 kohdan, 4 pisteen luokitusasteikko.
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
Muutos muiden käyttäytymisongelmien vakavuudessa mitattuna poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-yhteisön, toisen painoksen (ABC-C) -hyperaktiivisuuden/sääntelyn noudattamatta jättämisen, sopimattoman puheen, sosiaalisen vetäytymisen ja stereotyyppisen käyttäytymisen aloilla.
Aikaikkuna: Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, joka on jaettu viiteen ala-asteikkoon (ärtyisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sopimattomuus ja sopimaton puhe).
|
Perustilanne ja kaksoissokkohoitojakson loppu (päivä 77)
|
|
TEAE:stä ilmoittaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 441 asti
|
Hoidon aiheuttama haittatapahtuma on mikä tahansa haittatapahtuma, joka on raportoitu ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja enintään 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa olevan tilan paheneminen, joka on raportoitu ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja enintään 30 päivää. päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
|
Perustaso päivään 441 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Harmony Biosciences Inc
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Imprinting häiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Yliravitsemus
- Käyttäytymisoireet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Uniherätyshäiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ylipainoinen
- Unihäiriöt, luontaiset
- Dyssomniat
- Henkinen vamma
- Lihavuus
- Kromosomihäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Käyttäytyminen
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lapsen käyttäytyminen
- Ongelmakäyttäytyminen
- Liiallisen uneliaisuuden häiriöt
- Prader-Willin oireyhtymä
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- polvenantti
Muut tutkimustunnusnumerot
- HBS-101-CL-312
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .