Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av pitolisant hos pasienter med Prader-Willi syndrom

12. april 2024 oppdatert av: Harmony Biosciences, LLC

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av Pitolisant etterfulgt av en åpen utvidelse hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, global klinisk studie for å vurdere effekten og sikkerheten til pitolisant hos pasienter som lever med Prader-Willi syndrom.

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av pitolisant ved behandling av overdreven søvnighet på dagtid (EDS) hos pasienter ≥6 år med Prader-Willi syndrom.

Sekundære mål inkluderer å vurdere virkningen av pitolisant på:

  • Irritabel og forstyrrende oppførsel
  • Hyperfagi
  • Andre atferdsproblemer, inkludert sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet/mislighold og upassende tale

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil bestå av en opptil 45-dagers screening/baselineperiode, en dobbeltblind behandlingsperiode og en valgfri åpen utvidelsesperiode.

Etter fullføring av alle baseline-vurderinger, vil pasienter som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, randomiseres 1:1 for å få en gang daglig pitolisant eller matchende placebo. I løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden vil personlige besøk være på dag 29, dag 57 og dag 77. Pasienter som ikke velger å gå inn i den åpne utvidelsesperioden vil ha oppfølgingsbesøk 15 dager og 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.

I løpet av den valgfrie Open-Label-utvidelsesperioden vil personlige besøk være på dag 113, dag 260 og dag 441. Pasientene vil ha oppfølgingsbesøk 15 dager og 30 dager etter siste dose pitolisant.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

134

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90025
        • Rekruttering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Ta kontakt med:
          • Daniel Norman, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rekruttering
        • Atlanta Diabetes Associates
        • Ta kontakt med:
          • David G. Robertson, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av PWS
  • Overdreven søvnighet på dagtid
  • Har en konsekvent forelder/omsorgsperson (helst samme person gjennom hele studiet) som er villig og i stand til å gjennomføre de nødvendige studievurderingene.
  • Etter etterforskerens oppfatning er pasienten/foreldrene/omsorgspersonen(e)/vergen(e) i stand til å forstå og overholde kravene i protokollen og administrering av oralt studiemedikament.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose søvnapné (OSA, CSA) som ikke er tilstrekkelig kontrollert
  • Har diagnosen hypersomni på grunn av annen søvn/medisinsk lidelse
  • Deltakelse i en intervensjonsforskningsstudie som involverer en annen undersøkelsesmedisin, enhet eller atferdsbehandling innen 30 dager eller 5 halveringstider (det som er lengst) av undersøkelsesmedisinen før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dobbeltblind behandlingsperiode Pitolisant
Pitolisant-tabletter administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning
Legemiddel: Pitolisant tablett
Pitolisant tablett
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode Placebo
Matchende placebo administrerte tabletter en gang daglig om morgenen ved oppvåkning
Annen: Placebo tablett
Placebo tablett
Annen: Open-Label Extension Period Pitolisant
Pitolisant-tabletter administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning
Legemiddel: Pitolisant tablett
Pitolisant tablett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i alvorlighetsgraden av EDS målt ved pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystembank v1.0 - Søvnrelatert svekkelse (PROMIS-SRI) T-score
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
PROMIS-SRI varebank består av 13 varer med en 5-punkts vurderingsskala.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i alvorlighetsgraden av irritabel og forstyrrende atferd målt ved avvikende oppførsel Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Irritability-domenet
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer, delt inn i 5 underskalaer (irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypisk atferd, hyperaktiv/avvik og upassende tale).
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i generell alvorlighetsgrad av EDS målt av Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S for EDS)
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
CaGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i den generelle alvorlighetsgraden av EDS målt ved Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S for EDS)
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
CGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i generell alvorlighetsgrad av irritabel og forstyrrende atferd målt av Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) for irritabel og/eller forstyrrende atferd
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
CaGI-S for irritabel og/eller forstyrrende atferd er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgrad av hyperfagi som målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), i forbindelse med Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)

HQ-CT er et 9-element mål for matrelaterte bekymringer og problemer.

FSZQ er et 20-elements mål for miljøkontroller for å håndtere hyperfagi.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgrad av EDS målt ved Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [versjon av foreldre/omsorgspersoner]) totalpoengsum
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
ESS-CHAD (foreldre/omsorgsgiver-versjon) er en 8-punkts, 4-punkts vurderingsskala.
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgraden av andre atferdsproblemer målt ved avvikende atferdssjekkliste-fellesskap, andre utgave (ABC-C) hyperaktivitet/mislighold, upassende tale, sosial tilbaketrekning og stereotypiske atferdsdomener
Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer, delt inn i 5 underskalaer (irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypisk atferd, hyperaktiv/avvik og upassende tale).
Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Prosentandel av pasienter som rapporterer TEAE
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 441
En behandlingsutløste uønskede hendelser er enhver bivirkning rapportert etter den første dosen av studiemedikamentet og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, eller enhver forverring av en allerede eksisterende tilstand rapportert etter første dose av studiemedikamentet og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Grunnlinje frem til dag 441

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Harmony Biosciences, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HBS-101-CL-312

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på Placebo tablett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere