Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av pitolisant hos pasienter med Prader-Willi syndrom

24. august 2026 oppdatert av: Harmony Biosciences Management, Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av Pitolisant etterfulgt av en åpen utvidelse hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, global klinisk studie for å vurdere effekten og sikkerheten til pitolisant hos pasienter som lever med Prader-Willi syndrom.

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av pitolisant ved behandling av overdreven søvnighet på dagtid (EDS) hos pasienter ≥6 år med Prader-Willi syndrom.

Sekundære mål inkluderer å vurdere virkningen av pitolisant på:

Irritabel og forstyrrende oppførsel
Hyperfagi
Andre atferdsproblemer, inkludert sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet/mislighold og upassende tale

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Prader-Willi syndrom

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil bestå av en opptil 45-dagers screening/baselineperiode, en dobbeltblind behandlingsperiode og en valgfri åpen utvidelsesperiode.

Etter fullføring av alle baseline-vurderinger, vil pasienter som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, randomiseres 1:1 for å få en gang daglig pitolisant eller matchende placebo. I løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden vil personlige besøk være på dag 29, dag 57 og dag 77. Pasienter som ikke velger å gå inn i den åpne utvidelsesperioden vil ha oppfølgingsbesøk 15 dager og 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.

I løpet av den valgfrie Open-Label-utvidelsesperioden vil personlige besøk være på dag 113, dag 260 og dag 441. Pasientene vil ha oppfølgingsbesøk 15 dager og 30 dager etter siste dose pitolisant.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

134

Fase

Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Ann Adee
Telefonnummer: 773-383-6258
E-post: clinicaltrials@harmonybiosciences.com

Studer Kontakt Backup

Navn: Linnea Ryan
E-post: clinicaltrials@harmonybiosciences.com

Studiesteder

Australia
- - Camperdown, Australia
    - Rekruttering
    - Royal Prince Alfred Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Tania Markovic
    - Ta kontakt med:
      
      Tania Markovic
      
      E-post: tania.markovic@sydney.edu.au
  - Randwick, Australia
    - Rekruttering
    - Sydney Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Ohn Nyunt
      
      E-post: schn-schclinicaltrials@health.nsw.gov.au
    - Hovedetterforsker:
      
      Ohn Nyunt
  - Westmead, Australia
    - Rekruttering
    - Children's Hospital at Westmead
    - Ta kontakt med:
      
      Yoon Hi Cho
      
      E-post: yoonhi.cho@health.nsw.gov.au
    - Hovedetterforsker:
      
      Yoon Hi Cho
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia
    - Rekruttering
    - Queensland Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Megan Angliss
      
      E-post: chq_pwsresearch@health.qld.gov.au
    - Hovedetterforsker:
      
      Dr. Vikas Goyal
Belgia
- - Jette, Belgia
    - Rekruttering
    - UZ Brussels
    - Ta kontakt med:
      
      Tessa Wassenberg
      
      E-post: tessa.wassenberg@uzbrussel.be
    - Hovedetterforsker:
      
      Tessa Wassenberg
Canada
- Ontario
  - Thornhill, Ontario, Canada
    - Rekruttering
    - AMNDX Inc.
    - Ta kontakt med:
      
      Urszula Lamoureux
      
      Telefonnummer: 416-435-6244
      
      E-post: urszula.research@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Alan Lowe, MD
  - Toronto, Ontario, Canada
    - Tilbaketrukket
    - Jodha Tishon Inc.
Danmark
- - Aarhus, Danmark
    - Rekruttering
    - Aarhus University Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Cecilie Ejerskov
      
      E-post: ceej@clin.au.dk
    - Hovedetterforsker:
      
      Cecilie Ejerskov
  - Copenhagen, Danmark
    - Rekruttering
    - Rigshospitalet
    - Ta kontakt med:
      
      Stense Farholt, MD
      
      E-post: stense.farholt@regionh.dk
    - Hovedetterforsker:
      
      Stense Farholt, MD
Forente stater
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90025
    - Rekruttering
    - Santa Monica Clinical Trials
    - Hovedetterforsker:
      
      Daniel Norman, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Samantha Montenez
      
      Telefonnummer: 310-586-0843
      
      E-post: e. smontanez@smclinicaltrials.com
  - Sacramento, California, Forente stater, 95821-2123
    - Rekruttering
    - Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
    - Hovedetterforsker:
      
      Gnanagurudasan Prakasam, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Natalie Marlen
      
      Telefonnummer: 279-210-9814
      
      E-post: marlenn@sutterhealth.org
  - San Diego, California, Forente stater, 92123
    - Rekruttering
    - Rady Children's Hospital - Scan Diego
    - Ta kontakt med:
      
      Megan Warner
      
      E-post: mwarner2@rchsd.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Rakesh Bhattacharjee, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Rekruttering
    - Colorado Children's Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Shawn McCandless, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Nathan Holly
      
      Telefonnummer: 920-264-4742
      
      E-post: nathan.holly@childrenscolorado.org
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803-3607
    - Rekruttering
    - Nemours Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Kimberly Renner
      
      Telefonnummer: 302-651-6400
      
      E-post: kimberly.renner@nemours.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Aaron Chidekel, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Rekruttering
    - Emory University School of Medicine
    - Hovedetterforsker:
      
      Michael Gambello, MD, PhD
    - Ta kontakt med:
      
      Gwendolyn Gunn
      
      Telefonnummer: 404-778-8552
      
      E-post: gwendolyn.gisiner.gunn@emory.edu
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
    - Tilbaketrukket
    - Atlanta Diabetes Associates
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    - Tilbaketrukket
    - Rare Disease Research
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Rekruttering
    - Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Hovedetterforsker:
      
      Priya Khanna, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Sarayu Ratnam, PhD
      
      Telefonnummer: 312-227-6617
      
      E-post: sratnam@luriechildrens.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Rekruttering
    - Riley Children's Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Hasnaa Jalou, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Julia Meyer
      
      Telefonnummer: 317-278-7118
      
      E-post: meyerj@iupui.edu
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Ann Scheimann, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Ann Scheimann
      
      Telefonnummer: 410-955-8769
      
      E-post: ascheima@jhmi.edu,
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Anne Scheimann, MD, MBA
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Rekruttering
    - Mayo Clinic-PPDS
    - Ta kontakt med:
      
      Brittany Kehoe
      
      Telefonnummer: 507-293-2316
      
      E-post: kehoe.brittany@mayo.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Queenie Tan, MD
- New York
  - Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
    - Rekruttering
    - Maimonides Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Edward Yi, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Hasan Mustafic
      
      Telefonnummer: 718-283-8170
      
      E-post: HMustafic@maimo.org,
  - The Bronx, New York, Forente stater, 10467
    - Rekruttering
    - Montefiore Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Eric Hollander, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Eric Hollander, MD
      
      E-post: eholland@montefiore.org
- North Carolina
  - Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
    - Rekruttering
    - Science 37
    - Hovedetterforsker:
      
      Sara Trepanier, MD
  - Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
    - Rekruttering
    - Science 37 (at-home option)
    - Hovedetterforsker:
      
      Dr. Sara Trepanier
    - Ta kontakt med:
      
      Dr. Sara Trepanier
      
      Telefonnummer: 310-929-8473
      
      E-post: HarmonyPWS@science37.com
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45212
    - Tilbaketrukket
    - CTI Clinical Research Center
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 441016
    - Rekruttering
    - Center for Human Genetics
    - Ta kontakt med:
      
      Mehjabeen Hossain
      
      Telefonnummer: 216-869-9202
      
      E-post: mehjabeen.hossain@uhhospitals.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Anna Mitchell, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Texas Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Paushpala Sen
      
      Telefonnummer: 832-822-1343
      
      E-post: pxsen3@texaschildrens.org
    - Ta kontakt med:
      
      Ifeoma Ibekwe
      
      E-post: icibekwe@texaschildrens.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Amee Revana, DO
  - San Antonio, Texas, Forente stater, 78249-3539
    - Rekruttering
    - Road Runner Research
    - Ta kontakt med:
      
      Nancy Lopez
      
      Telefonnummer: 210-949-0505
      
      E-post: nlopez@rrresearchsa.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Tarak Patel, MD
  - Weslaco, Texas, Forente stater, 78596
    - Avsluttet
    - Texas Valley Clinical Research
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Rekruttering
    - Childrens Hospital of Wisconsin
    - Ta kontakt med:
      
      Paula Engelking
      
      Telefonnummer: 414-266-3289
      
      E-post: pengelki@mcw.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Donald Basel, MD
Frankrike
- - Angers, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU d'Angers
    - Hovedetterforsker:
      
      Frederic Illouz, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Frederic Illouz, MD
      
      E-post: frillouz@chu-angers.fr
  - Toulouse, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
    - Hovedetterforsker:
      
      Gwenaëlle Diene
    - Ta kontakt med:
      
      Gwenaëlle Diene
      
      E-post: diene.g@chu-toulouse.fr
Italia
- - Florence, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
    - Hovedetterforsker:
      
      Stefano Stagi
    - Ta kontakt med:
      
      Stefano Stagi
      
      E-post: stefano.stagi@unifi.it
  - Genova, Italia
    - Rekruttering
    - Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
    - Ta kontakt med:
      
      Mohamad Maghnie, MD
      
      E-post: mohamadmaghnie@ospedale-gaslini.ge.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Mohamad Maghnie, MD
  - Milan, Italia
    - Rekruttering
    - Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
    - Ta kontakt med:
      
      Roberta Pajno, MD
      
      E-post: pajno.roberta@hsr.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Roberta Pajno, MD
  - Padova, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
    - Ta kontakt med:
      
      Laura Guazzarotti, MD
      
      E-post: guazza@yahoo.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Laura Guazzarotti, MD
  - Roma, Italia
    - Rekruttering
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
    - Hovedetterforsker:
      
      Danilo Fintini, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Danilo Fintini, MD
      
      E-post: danilo.fintini@opbg.net
  - Trieste, Italia
    - Rekruttering
    - IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
    - Ta kontakt med:
      
      Gianluca Tornese, MD
      
      E-post: gianluca.tornese@burlo.trieste.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Gianluca Tornese, MD
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50139
    - Rekruttering
    - University of Florence
    - Hovedetterforsker:
      
      Stefano Stagi, MD
Polen
- - Szczecin, Polen
    - Rekruttering
    - Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
    - Ta kontakt med:
      
      Elzbieta Petriczko
      
      E-post: elzbietapetriczko@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Elzbieta Petriczko
  - Wroclaw, Polen
    - Rekruttering
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
    - Hovedetterforsker:
      
      Beata Wikiera, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Beata Wikiera, MD
      
      E-post: wikierab@wp.pl
Romania
- - Bucharest, Romania
    - Rekruttering
    - Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
    - Ta kontakt med:
      
      Iuliana Gherlan, MD
      
      E-post: iuliana.gherlan77@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Iuliana Gherlan
  - Bucharest, Romania
    - Rekruttering
    - National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
    - Ta kontakt med:
      
      Madalina Leanca, MD
      
      E-post: mada_mada332@yahoo.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Madalina Leanca, MD
  - Timișoara, Romania
    - Rekruttering
    - Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
    - Ta kontakt med:
      
      Otilia Marginean, MD
      
      E-post: omarginean@ymail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Otilia Marginean, MD
Spania
- - Barcelona, Spania
    - Rekruttering
    - Hospital Sant Joan de Déu
    - Ta kontakt med:
      
      Oscar Sans Capdevila
      
      E-post: oscarramon.sans@sjd.es
    - Hovedetterforsker:
      
      Oscar Sans Capdevila
  - Barcelona, Spania
    - Rekruttering
    - Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
    - Ta kontakt med:
      
      Raquel Corripio Collado
      
      E-post: rcorripio@tauli.cat
    - Hovedetterforsker:
      
      Raquel Corripio Collado
  - Madrid, Spania
    - Rekruttering
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
    - Ta kontakt med:
      
      Irene Lazaro Rodriguez
      
      E-post: irene.lazaro@salud.madrid.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Irene Lazaro Rodriguez
  - Málaga, Spania
    - Rekruttering
    - Universitario Virgen de la Victoria
    - Ta kontakt med:
      
      Francisco Madueno Tinahones
      
      E-post: fjtinahones@hotmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Francisco Madueno Tinahones
Storbritannia
- England
  - Cambridge, England, Storbritannia
    - Rekruttering
    - Fulbourn Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Shahid Zaman, MD
      
      E-post: shahid.zaman@cpft.nhs.uk
    - Hovedetterforsker:
      
      Shahid Zaman, MD
  - Hull, England, Storbritannia
    - Rekruttering
    - Hull Royal Infirmary
    - Ta kontakt med:
      
      Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
      
      E-post: thozhukat.sathyapalan@hyms.ac.uk
    - Hovedetterforsker:
      
      Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
- Scotland
  - Dundee, Scotland, Storbritannia
    - Rekruttering
    - Ninewells Hospital - PPDS
    - Ta kontakt med:
      
      Clare Webster, MD
      
      E-post: clare.webster@nhs.scot
    - Hovedetterforsker:
      
      Clare Webster, MD
  - Edinburgh, Scotland, Storbritannia
    - Rekruttering
    - Royal Hospital for Children and Young People
    - Ta kontakt med:
      
      Kathryn Cox, MD
      
      E-post: kathryn.cox@nhslothian.scot.nhs.uk
    - Hovedetterforsker:
      
      Kathryn Cox, MD
Sverige
- - Solna, Sverige
    - Rekruttering
    - Karolinska Universitetssjukhuset Solna
    - Ta kontakt med:
      
      Charlotte Höybye
      
      E-post: charlotte.hoybye@regionstockholm.se
    - Hovedetterforsker:
      
      Charlotte Höybye
Tyskland
- - Essen, Tyskland
    - Rekruttering
    - University Hospital Essen
    - Ta kontakt med:
      
      Cordula Kiewert, MD
      
      E-post: cordula.kiewert@uk-essen.de
    - Hovedetterforsker:
      
      Cordula Kiewert, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Genetisk bekreftet diagnose av PWS
Overdreven søvnighet på dagtid
Har en konsekvent forelder/omsorgsperson (helst samme person gjennom hele studiet) som er villig og i stand til å gjennomføre de nødvendige studievurderingene.
Etter etterforskerens oppfatning er pasienten/foreldrene/omsorgspersonen(e)/vergen(e) i stand til å forstå og overholde kravene i protokollen og administrering av oralt studiemedikament.

Ekskluderingskriterier:

Har en diagnose søvnapné (OSA, CSA) som ikke er tilstrekkelig kontrollert
Har diagnosen hypersomni på grunn av annen søvn/medisinsk lidelse
Deltakelse i en intervensjonsforskningsstudie som involverer en annen undersøkelsesmedisin, enhet eller atferdsbehandling innen 30 dager eller 5 halveringstider (det som er lengst) av undersøkelsesmedisinen før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomisert
Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
Masking: Firemannsrom

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dobbeltblind behandlingsperiode Pitolisant Pitolisant-tabletter administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning	Legemiddel: Pitolisant tablett Pitolisant tablett Andre navn: pitolisant
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode Placebo Matchende placebo administrerte tabletter en gang daglig om morgenen ved oppvåkning	Annen: Placebo tablett Placebo tablett Andre navn: placebo
Annen: Open-Label Extension Period Pitolisant Pitolisant-tabletter administrert én gang daglig om morgenen ved oppvåkning	Legemiddel: Pitolisant tablett Pitolisant tablett Andre navn: pitolisant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i alvorlighetsgraden av EDS målt ved pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystembank v1.0 - Søvnrelatert svekkelse (PROMIS-SRI) T-score Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	PROMIS-SRI varebank består av 13 varer med en 5-punkts vurderingsskala.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i alvorlighetsgraden av irritabel og forstyrrende atferd målt ved avvikende oppførsel Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Irritability-domenet Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer, delt inn i 5 underskalaer (irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypisk atferd, hyperaktiv/avvik og upassende tale).	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i generell alvorlighetsgrad av EDS målt av Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S for EDS) Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	CaGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i den generelle alvorlighetsgraden av EDS målt ved Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S for EDS) Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	CGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i generell alvorlighetsgrad av irritabel og forstyrrende atferd målt av Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) for irritabel og/eller forstyrrende atferd Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	CaGI-S for irritabel og/eller forstyrrende atferd er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgrad av hyperfagi som målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), i forbindelse med Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ) Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	HQ-CT er et 9-element mål for matrelaterte bekymringer og problemer. FSZQ er et 20-elements mål for miljøkontroller for å håndtere hyperfagi.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgrad av EDS målt ved Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [versjon av foreldre/omsorgspersoner]) totalpoengsum Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	ESS-CHAD (foreldre/omsorgsgiver-versjon) er en 8-punkts, 4-punkts vurderingsskala.	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Endring i alvorlighetsgraden av andre atferdsproblemer målt ved avvikende atferdssjekkliste-fellesskap, andre utgave (ABC-C) hyperaktivitet/mislighold, upassende tale, sosial tilbaketrekning og stereotypiske atferdsdomener Tidsramme: Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)	ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer, delt inn i 5 underskalaer (irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotypisk atferd, hyperaktiv/avvik og upassende tale).	Grunnlinje og slutten av den dobbeltblindede behandlingsperioden (dag 77)
Prosentandel av pasienter som rapporterer TEAE Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 441	En behandlingsutløste uønskede hendelser er enhver bivirkning rapportert etter den første dosen av studiemedikamentet og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, eller enhver forverring av en allerede eksisterende tilstand rapportert etter første dose av studiemedikamentet og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.	Grunnlinje frem til dag 441

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Etterforskere

Studieleder: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

HBS-101-CL-312

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

En studie av pitolisant hos pasienter med Prader-Willi syndrom

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av Pitolisant etterfulgt av en åpen utvidelse hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Studieoversikt

Status

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studietype

Registrering (Antatt)

Fase

Kontakter og plasseringer

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Tar imot friske frivillige

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Intervensjon / Behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Samarbeidspartnere og etterforskere

Sponsor

Etterforskere

Studierekorddatoer

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Primær fullføring (Antatt)

Studiet fullført (Antatt)

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først lagt ut (Faktiske)

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Sist bekreftet

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

produkt produsert i og eksportert fra USA