Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af pitolisant hos patienter med Prader-Willi syndrom

13. marts 2026 opdateret af: Harmony Biosciences Management, Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsstudie af pitolisant efterfulgt af en åben udvidelse hos patienter med Prader-Willi syndrom

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, globalt klinisk studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​pitolisant hos patienter, der lever med Prader-Willi syndrom.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​pitolisant til behandling af overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) hos patienter ≥6 år med Prader-Willi syndrom.

Sekundære mål omfatter vurdering af virkningen af ​​pitolisant på:

  • Irritabel og forstyrrende adfærd
  • Hyperfagi
  • Andre adfærdsproblemer, herunder social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/manglende overholdelse og upassende tale

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil bestå af en op til 45-dages screening/baselineperiode, en dobbeltblind behandlingsperiode og en valgfri åben forlængelsesperiode.

Efter afslutning af alle baseline-vurderinger vil patienter, der opfylder alle berettigelseskriterier, blive randomiseret 1:1 til at modtage en gang dagligt pitolisant eller matchende placebo. I løbet af den dobbeltblindede behandlingsperiode vil personlige besøg være på dag 29, dag 57 og dag 77. Patienter, der ikke vælger at gå ind i den åbne forlængelsesperiode, vil have opfølgningsbesøg 15 dage og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

I løbet af den valgfri Open-Label forlængelsesperiode vil personlige besøg være på dag 113, dag 260 og dag 441. Patienterne vil have opfølgningsbesøg 15 dage og 30 dage efter den sidste dosis pitolisant.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

134

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Tania Markovic
        • Kontakt:
      • Randwick, Australien
      • Westmead, Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien
  • Belgien
  • Canada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • AMNDX Inc.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stense Farholt, MD
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Cambridge, England, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Fulbourn Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Hull Royal Infirmary
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • Rekruttering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821-2123
        • Rekruttering
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Ledende efterforsker:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Colorado Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Shawn McCandless, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803-3607
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Trukket tilbage
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Trukket tilbage
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Priya Khanna, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Ann Scheimann, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Brendan Lanpher, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Rekruttering
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Edward Yi, MD
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Hollander, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • Science 37 (at-home option)
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45212
        • Trukket tilbage
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 441016
        • Rekruttering
        • Center for Human Genetics
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249-3539
        • Rekruttering
        • Road Runner Research
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Forenede Stater, 78596
        • Afsluttet
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Donald Basel, MD
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU d'Angers
        • Ledende efterforsker:
          • Frederic Illouz, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Ledende efterforsker:
          • Gwenaëlle Diene
        • Kontakt:
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Ledende efterforsker:
          • Stefano Stagi
        • Kontakt:
      • Genova, Italien
        • Rekruttering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padua, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Ledende efterforsker:
          • Danilo Fintini, MD
        • Kontakt:
      • Trieste, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gianluca Tornese, MD
  • Polen
      • Szczecin, Polen
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Ledende efterforsker:
          • Beata Wikiera, MD
        • Kontakt:
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Rumænien
        • Rekruttering
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Otilia Marginean, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Spanien
        • Rekruttering
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Sverige
      • Solna, Sverige
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Hospital Essen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cordula Kiewert, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af PWS
  • Overdreven søvnighed i dagtimerne
  • Har en konsekvent forælder/plejer (helst den samme person gennem hele undersøgelsen), som er villig og i stand til at gennemføre de påkrævede undersøgelsesvurderinger.
  • Efter efterforskerens mening er patienten/forældrene/plejepersonalet/værgene i stand til at forstå og overholde kravene i protokollen og administration af oralt forsøgslægemiddel.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en diagnose søvnapnø (OSA, CSA), som ikke er tilstrækkeligt kontrolleret
  • Har diagnosen hypersomni på grund af en anden søvn/medicinsk lidelse
  • Deltagelse i en interventionel forskningsundersøgelse, der involverer en anden undersøgelsesmedicin, enhed eller adfærdsmæssig behandling inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) af forsøgsmedicinen før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dobbelt-blind behandlingsperiode Pitolisant
Pitolisant-tabletter indgivet en gang dagligt om morgenen, når du vågner
Medicin: Pitolisant tablet
Pitolisant tablet
Andre navne:
  • pitolisant
Placebo komparator: Dobbeltblind behandlingsperiode Placebo
Matchende placebo administrerede tabletter en gang dagligt om morgenen, når du vågner
Andet: Placebo tablet
Placebo tablet
Andre navne:
  • placebo
Andet: Open-Label forlængelsesperiode Pitolisant
Pitolisant-tabletter indgivet en gang dagligt om morgenen, når du vågner
Medicin: Pitolisant tablet
Pitolisant tablet
Andre navne:
  • pitolisant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sværhedsgraden af ​​EDS målt ved Patient-rapporterede resultater Måling Information System Bank v1.0 - Søvn-relateret svækkelse (PROMIS-SRI) T-score
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
PROMIS-SRI varebanken består af 13 poster med en 5-punkts ratingskala.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sværhedsgraden af ​​irritabel og forstyrrende adfærd målt ved afvigende adfærdstjekliste-fællesskab, anden udgave (ABC-C) Irritabilitetsdomæne
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, opdelt i 5 underskalaer (Irritabilitet, Social tilbagetrækning, Stereotypisk adfærd, Hyperaktiv/Noncompliance og Upassende Tale).
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i den samlede sværhedsgrad af EDS målt af Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S for EDS)
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
CaGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i den samlede sværhedsgrad af EDS målt ved det kliniske globale indtryk af sværhedsgrad for overdreven søvnighed i dagtimerne (CGI-S for EDS)
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
CGI-S for EDS er en 1-element, 5-punkts vurderingsskala.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i den samlede sværhedsgrad af irritabel og forstyrrende adfærd målt af Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) for irritabel og/eller forstyrrende adfærd
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
CaGI-S for irritabel og/eller forstyrrende adfærd er en 1-punkts, 5-punkts vurderingsskala.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i sværhedsgraden af ​​hyperfagi som målt ved Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), sammen med Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)

HQ-CT er et 9-element mål for madrelaterede bekymringer og problemer.

FSZQ er et 20-element mål for miljøkontrol til at håndtere hyperfagi.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i sværhedsgraden af ​​EDS målt ved Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [forældre/plejer version]) totalscore
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
ESS-CHAD (forældre/plejer-version) er en 8-punkts, 4-punkts vurderingsskala.
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Ændring i sværhedsgraden af ​​andre adfærdsproblemer målt ved afvigende adfærdstjekliste-fællesskab, anden udgave (ABC-C) hyperaktivitet/ikke-overholdelse, upassende tale, social tilbagetrækning og stereotypiske adfærdsdomæner
Tidsramme: Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, opdelt i 5 underskalaer (Irritabilitet, Social tilbagetrækning, Stereotypisk adfærd, Hyperaktiv/Noncompliance og Upassende Tale).
Baseline og afslutning af den dobbeltblindede behandlingsperiode (dag 77)
Procentdel af patienter, der rapporterer TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til dag 441
En behandlingsudløste bivirkninger er enhver bivirkning, der er rapporteret efter den første dosis af forsøgslægemidlet og op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, eller enhver forværring af en allerede eksisterende tilstand rapporteret efter første dosis af undersøgelseslægemidlet og op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline op til dag 441

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2024

Først opslået (Faktiske)

16. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HBS-101-CL-312

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Placebo tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner