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Un estudio de pitolisant en pacientes con síndrome de Prader-Willi

24 de agosto de 2026 actualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de pitolisant seguido de una extensión abierta en pacientes con síndrome de Prader-Willi

Este es un estudio clínico global multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de pitolisant en pacientes que viven con el síndrome de Prader-Willi.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de pitolisant en el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes ≥6 años con síndrome de Prader-Willi.

Los objetivos secundarios incluyen evaluar el impacto del pitolisant en:

  • Comportamientos irritables y disruptivos.
  • hiperfagia
  • Otros problemas de conducta que incluyen retraimiento social, conducta estereotipada, hiperactividad/incumplimiento y habla inapropiada.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio constará de un período de evaluación/valor inicial de hasta 45 días, un período de tratamiento doble ciego y un período de extensión abierto opcional.

Después de completar todas las evaluaciones iniciales, los pacientes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán asignados al azar 1:1 para recibir pitolisant una vez al día o un placebo equivalente. Durante el Período de tratamiento doble ciego, las visitas en persona serán los días 29, 57 y 77. Los pacientes que no opten por ingresar al Período de extensión de etiqueta abierta tendrán visitas de seguimiento 15 días y 30 días después de la dosis final del fármaco del estudio.

Durante el Período de extensión opcional de etiqueta abierta, las visitas en persona se realizarán el día 113, el día 260 y el día 441. Los pacientes tendrán visitas de seguimiento 15 días y 30 días después de la dosis final de pitolisant.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

134

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Reclutamiento
        • University Hospital Essen
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Investigador principal:
          • Tania Markovic
        • Contacto:
      • Randwick, Australia
      • Westmead, Australia
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Westmead
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
        • Reclutamiento
        • Queensland Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Vikas Goyal
  • Bélgica
      • Jette, Bélgica
        • Reclutamiento
        • UZ Brussels
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tessa Wassenberg
  • Canadá
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • AMNDX Inc.
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Retirado
        • Jodha Tishon Inc.
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Aarhus University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stense Farholt, MD
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, España
        • Reclutamiento
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Reclutamiento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Daniel Norman, MD
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821-2123
        • Reclutamiento
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Investigador principal:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Colorado Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Shawn McCandless, MD
        • Contacto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803-3607
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Contacto:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Retirado
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Retirado
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Priya Khanna, MD
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Contacto:
          • Julia Meyer
          • Número de teléfono: 317-278-7118
          • Correo electrónico: meyerj@iupui.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigador principal:
          • Ann Scheimann, MD
        • Contacto:
          • Ann Scheimann
          • Número de teléfono: 410-955-8769
          • Correo electrónico: ascheima@jhmi.edu,
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Reclutamiento
        • Maimonides Medical Center
        • Investigador principal:
          • Edward Yi, MD
        • Contacto:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Eric Hollander, MD
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Reclutamiento
        • Science 37
        • Investigador principal:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Reclutamiento
        • Science 37 (at-home option)
        • Investigador principal:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
        • Retirado
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 441016
        • Reclutamiento
        • Center for Human Genetics
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amee Revana, DO
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249-3539
        • Reclutamiento
        • Road Runner Research
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
        • Terminado
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Contacto:
          • Paula Engelking
          • Número de teléfono: 414-266-3289
          • Correo electrónico: pengelki@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Donald Basel, MD
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU d'Angers
        • Investigador principal:
          • Frederic Illouz, MD
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Investigador principal:
          • Gwenaëlle Diene
        • Contacto:
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Investigador principal:
          • Stefano Stagi
        • Contacto:
      • Genova, Italia
        • Reclutamiento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Italia
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italia
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Investigador principal:
          • Danilo Fintini, MD
        • Contacto:
      • Trieste, Italia
        • Reclutamiento
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • University of Florence
        • Investigador principal:
          • Stefano Stagi, MD
  • Polonia
      • Szczecin, Polonia
        • Reclutamiento
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Investigador principal:
          • Beata Wikiera, MD
        • Contacto:
  • Reino Unido
    • England
      • Cambridge, England, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Fulbourn Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Hull Royal Infirmary
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Royal Hospital for Children and Young People
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathryn Cox, MD
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Rumania
        • Reclutamiento
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Otilia Marginean, MD
  • Suecia
      • Solna, Suecia
        • Reclutamiento
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Charlotte Höybye

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de SPW
  • Somnolencia diurna excesiva
  • Tiene un padre/cuidador consistente (preferiblemente la misma persona durante todo el estudio) que esté dispuesto y sea capaz de completar las evaluaciones requeridas del estudio.
  • En opinión del investigador, el paciente/padres/cuidadores/tutores legales son capaces de comprender y cumplir con los requisitos del protocolo y la administración del fármaco del estudio oral.

Criterio de exclusión:

  • Tiene un diagnóstico de apnea del sueño (AOS, CSA) que no se controla adecuadamente
  • Tiene un diagnóstico de hipersomnia debido a otro trastorno médico o del sueño.
  • Participación en un estudio de investigación intervencionista que involucre otro medicamento, dispositivo o tratamiento conductual en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) del medicamento en investigación antes de la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período de tratamiento doble ciego Pitolisant
Tabletas de Pitolisant administradas una vez al día por la mañana al despertar.
Droga: Tableta de pitolisante
Tableta de pitolisante
Otros nombres:
  • pitolisant
Comparador de placebos: Placebo del período de tratamiento doble ciego
Tabletas equivalentes administradas con placebo una vez al día por la mañana al despertar
Otro: Tableta de placebo
Tableta de placebo
Otros nombres:
  • placebo
Otro: Pitolisant de período de extensión de etiqueta abierta
Tabletas de Pitolisant administradas una vez al día por la mañana al despertar.
Droga: Tableta de pitolisante
Tableta de pitolisante
Otros nombres:
  • pitolisant

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la gravedad de la EDS según lo medido por el Banco del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente v1.0 - Puntuación T de deterioro relacionado con el sueño (PROMIS-SRI)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El banco de ítems de PROMIS-SRI consta de 13 ítems con una escala de calificación de 5 puntos.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la gravedad de las conductas irritables y disruptivas según lo medido por el dominio de irritabilidad de la comunidad de lista de verificación de conductas aberrantes, segunda edición (ABC-C)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El ABC-C es un cuestionario de 58 ítems, divididos en 5 subescalas (irritabilidad, retraimiento social, comportamiento estereotipado, hiperactividad/incumplimiento y habla inapropiada).
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad general del EDS según lo medido por la Impresión global del cuidador de la gravedad de la somnolencia diurna excesiva (CaGI-S para EDS)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El CaGI-S para EDS es una escala de calificación de 1 ítem y 5 puntos.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad general del EDS medido por la Impresión Clínica Global de la Gravedad de la Somnolencia Diurna Excesiva (CGI-S para EDS)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El CGI-S para EDS es una escala de calificación de 1 ítem y 5 puntos.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad general de las conductas irritables y perturbadoras, medida por la Impresión global de gravedad del cuidador (CaGI-S) para conductas irritables y/o perturbadoras.
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El CaGI-S para conductas irritables y/o disruptivas es una escala de calificación de 1 ítem y 5 puntos.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad de la hiperfagia medida por el Cuestionario de hiperfagia para ensayos clínicos (HQ-CT), junto con el Cuestionario de zona segura de alimentos (FSZQ)
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)

El HQ-CT es una medida de 9 ítems de preocupaciones y problemas relacionados con los alimentos.

El FSZQ es una medida de 20 ítems de controles ambientales para controlar la hiperfagia.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad del SED medido mediante la puntuación total de la Escala de somnolencia de Epworth para niños y adolescentes (ESS-CHAD [versión para padres/cuidadores])
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
La ESS-CHAD (versión para padres/cuidadores) es una escala de calificación de 8 ítems y 4 puntos.
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Cambio en la gravedad de otros problemas de conducta medidos por la Lista de verificación de conductas aberrantes-Comunidad, segunda edición (ABC-C) Hiperactividad/incumplimiento, habla inapropiada, retraimiento social y dominios de conducta estereotipada
Periodo de tiempo: Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
El ABC-C es un cuestionario de 58 ítems, divididos en 5 subescalas (irritabilidad, retraimiento social, comportamiento estereotipado, hiperactividad/incumplimiento y habla inapropiada).
Valor inicial y final del período de tratamiento doble ciego (día 77)
Porcentaje de pacientes que informaron TEAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 441
Un evento adverso emergente del tratamiento es cualquier evento adverso informado después de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 30 días después de la dosis final del fármaco del estudio, o cualquier empeoramiento de una condición preexistente informado después de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 30 días. días después de la dosis final del fármaco del estudio.
Línea de base hasta el día 441

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HBS-101-CL-312

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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