Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Pitolisant bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

24 augustus 2026 bijgewerkt door: Harmony Biosciences Management, Inc.

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Pitolisant, gevolgd door een open-label uitbreiding bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Dit is een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische, wereldwijde klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van pitolisant te beoordelen bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van pitolisant bij de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij patiënten ≥6 jaar met het Prader-Willi-syndroom.

Secundaire doelstellingen zijn onder meer het beoordelen van de impact van pitolisant op:

  • Prikkelbaar en storend gedrag
  • Hyperfagie
  • Andere gedragsproblemen, waaronder sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit/niet-naleving en ongepaste spraak

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek zal bestaan ​​uit een screening/basislijnperiode van maximaal 45 dagen, een dubbelblinde behandelingsperiode en een optionele open-label verlengingsperiode.

Na voltooiing van alle baselinebeoordelingen worden patiënten die aan alle geschiktheidscriteria voldoen 1:1 gerandomiseerd om eenmaal daags pitolisant of een bijpassende placebo te krijgen. Tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode vinden persoonlijke bezoeken plaats op dag 29, dag 57 en dag 77. Patiënten die er niet voor kiezen om deel te nemen aan de Open-Label-verlengingsperiode, zullen 15 dagen en 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel vervolgbezoeken krijgen.

Tijdens de optionele Open-Label-verlengingsperiode vinden persoonlijke bezoeken plaats op dag 113, dag 260 en dag 441. Patiënten zullen 15 dagen en 30 dagen na de laatste dosis pitolisant vervolgbezoeken krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

134

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
  • België
  • Canada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canada
        • Werving
        • AMNDX Inc.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Ingetrokken
        • Jodha Tishon Inc.
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken
        • Werving
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Denemarken
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland
        • Werving
        • University Hospital Essen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Werving
        • CHU d'Angers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Frederic Illouz, MD
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gwenaëlle Diene
        • Contact:
  • Italië
      • Florence, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stefano Stagi
        • Contact:
      • Genova, Italië
      • Milan, Italië
        • Werving
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Hoofdonderzoeker:
          • Danilo Fintini, MD
        • Contact:
      • Trieste, Italië
        • Werving
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50139
        • Werving
        • University of Florence
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stefano Stagi, MD
  • Polen
      • Szczecin, Polen
        • Werving
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Hoofdonderzoeker:
          • Beata Wikiera, MD
        • Contact:
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Roemenië
        • Werving
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Otilia Marginean, MD
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Spanje
        • Werving
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Cambridge, England, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Fulbourn Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Hull Royal Infirmary
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90025
        • Werving
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Norman, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821-2123
        • Werving
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Contact:
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Colorado Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shawn McCandless, MD
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803-3607
        • Werving
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Contact:
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Ingetrokken
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Ingetrokken
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hoofdonderzoeker:
          • Priya Khanna, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
        • Werving
        • Johns Hopkins Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ann Scheimann, MD
        • Contact:
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11219
        • Werving
        • Maimonides Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Edward Yi, MD
        • Contact:
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Hollander, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Werving
        • Science 37
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Werving
        • Science 37 (at-home option)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45212
        • Ingetrokken
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 441016
        • Werving
        • Center for Human Genetics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249-3539
        • Werving
        • Road Runner Research
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Verenigde Staten, 78596
        • Beëindigd
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Donald Basel, MD
  • Zweden

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van PWS
  • Overmatige slaperigheid overdag
  • Heeft een consistente ouder/verzorger (bij voorkeur dezelfde persoon gedurende de hele studie) die bereid en in staat is om de vereiste studiebeoordelingen te voltooien.
  • Naar de mening van de onderzoeker zijn de patiënt/ouder(s)/verzorger(s)/wettelijke voogd(en) in staat de vereisten van het protocol en de toediening van het orale onderzoeksgeneesmiddel te begrijpen en eraan te voldoen.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een diagnose van slaapapneu (OSA, CSA) die niet voldoende onder controle is
  • Heeft de diagnose hypersomnie als gevolg van een andere slaap-/medische stoornis
  • Deelname aan een interventioneel onderzoek waarbij een ander onderzoeksmedicijn, apparaat of gedragsbehandeling betrokken is binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) van het onderzoeksmedicijn voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dubbelblinde behandelingsperiode Pitolisant
Pitolisant-tabletten, eenmaal daags 's morgens bij het ontwaken toegediend
Geneesmiddel: Pitolisant tablet
Pitolisant tablet
Andere namen:
  • pitolisant
Placebo-vergelijker: Dubbelblinde behandelingsperiode Placebo
Bijpassende, placebo toegediende tabletten eenmaal daags in de ochtend bij het ontwaken
Ander: Placebo-tablet
Placebo-tablet
Andere namen:
  • placebo
Ander: Open-label verlengingsperiode Pitolisant
Pitolisant-tabletten, eenmaal daags 's morgens bij het ontwaken toegediend
Geneesmiddel: Pitolisant tablet
Pitolisant tablet
Andere namen:
  • pitolisant

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de ernst van EDS zoals gemeten door de Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Bank v1.0 - Sleep-Related Impairment (PROMIS-SRI) T-score
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De PROMIS-SRI itembank bestaat uit 13 items met een 5-punts beoordelingsschaal.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de ernst van prikkelbaar en storend gedrag zoals gemeten door het domein Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C)
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De ABC-C is een vragenlijst met 58 items, verdeeld in vijf subschalen (prikkelbaarheid, sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactief/niet-naleving en ongepaste spraak).
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de algehele ernst van EDS zoals gemeten door de Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S voor EDS)
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De CaGI-S voor EDS is een beoordelingsschaal met 1 item en 5 punten.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de algehele ernst van EDS, zoals gemeten aan de hand van de Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S voor EDS)
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De CGI-S voor EDS is een beoordelingsschaal met 1 item en 5 punten.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de algehele ernst van prikkelbaar en storend gedrag, zoals gemeten door de Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) voor prikkelbaar en/of storend gedrag
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De CaGI-S voor prikkelbaar en/of storend gedrag is een beoordelingsschaal met 1 item en 5 punten.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de ernst van hyperfagie zoals gemeten door de Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), in combinatie met de Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)

De HQ-CT is een uit 9 items bestaande maatstaf voor voedselgerelateerde preoccupaties en problemen.

De FSZQ is een maatstaf van 20 items voor omgevingscontroles om hyperfagie te beheersen.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de ernst van EDS zoals gemeten aan de hand van de totale score van de Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [ouder/verzorgerversie])
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De ESS-CHAD (ouder/verzorgerversie) is een beoordelingsschaal met 8 items en 4 punten.
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Verandering in de ernst van andere gedragsproblemen zoals gemeten door de Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Hyperactiviteit/niet-naleving, ongepaste spraak, sociale terugtrekking en stereotype gedragsdomeinen
Tijdsspanne: Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
De ABC-C is een vragenlijst met 58 items, verdeeld in vijf subschalen (prikkelbaarheid, sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactief/niet-naleving en ongepaste spraak).
Basislijn en einde van de dubbelblinde behandelingsperiode (dag 77)
Percentage patiënten dat TEAE's rapporteert
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 441
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking is elke bijwerking die wordt gemeld na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of elke verslechtering van een reeds bestaande aandoening die wordt gemeld na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn tot dag 441

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HBS-101-CL-312

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren