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Um estudo de Pitolisant em pacientes com síndrome de Prader-Willi

24 de agosto de 2026 atualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de eficácia e segurança de pitolisant seguido por uma extensão aberta em pacientes com síndrome de Prader-Willi

Este é um estudo clínico global de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, para avaliar a eficácia e segurança do pitolisant em pacientes que vivem com síndrome de Prader-Willi.

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia do pitolisant no tratamento da sonolência diurna excessiva (SDE) em pacientes ≥6 anos de idade com síndrome de Prader-Willi.

Os objetivos secundários incluem avaliar o impacto do pitolisant em:

  • Comportamentos irritáveis ​​e perturbadores
  • Hiperfagia
  • Outros problemas comportamentais, incluindo retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade/descumprimento e fala inadequada

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consistirá em um período de triagem/linha de base de até 45 dias, um período de tratamento duplo-cego e um período de extensão aberto opcional.

Após a conclusão de todas as avaliações iniciais, os pacientes que atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão randomizados 1:1 para receber pitolisant uma vez ao dia ou placebo correspondente. Durante o período de tratamento duplo-cego, as visitas presenciais serão no dia 29, no dia 57 e no dia 77. Os pacientes que não optarem por entrar no período de extensão aberto terão consultas de acompanhamento 15 dias e 30 dias após a dose final do medicamento do estudo.

Durante o período opcional de extensão de rótulo aberto, as visitas presenciais ocorrerão no dia 113, no dia 260 e no dia 441. Os pacientes terão consultas de acompanhamento 15 dias e 30 dias após a dose final de pitolisant.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

134

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha
        • Recrutamento
        • University Hospital Essen
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Austrália
      • Camperdown, Austrália
        • Recrutamento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Investigador principal:
          • Tania Markovic
        • Contato:
      • Randwick, Austrália
      • Westmead, Austrália
        • Recrutamento
        • Children's Hospital at Westmead
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália
  • Bélgica
      • Jette, Bélgica
  • Canadá
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canadá
        • Recrutamento
        • AMNDX Inc.
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Retirado
        • Jodha Tishon Inc.
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stense Farholt, MD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Espanha
        • Recrutamento
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90025
        • Recrutamento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Daniel Norman, MD
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821-2123
        • Recrutamento
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Investigador principal:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Contato:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Colorado Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Shawn McCandless, MD
        • Contato:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803-3607
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Contato:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Retirado
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Retirado
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Priya Khanna, MD
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigador principal:
          • Ann Scheimann, MD
        • Contato:
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Recrutamento
        • Maimonides Medical Center
        • Investigador principal:
          • Edward Yi, MD
        • Contato:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Eric Hollander, MD
        • Contato:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Recrutamento
        • Science 37
        • Investigador principal:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
        • Recrutamento
        • Science 37 (at-home option)
        • Investigador principal:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
        • Retirado
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 441016
        • Recrutamento
        • Center for Human Genetics
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249-3539
        • Recrutamento
        • Road Runner Research
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Estados Unidos, 78596
        • Rescindido
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Donald Basel, MD
  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • CHU d'Angers
        • Investigador principal:
          • Frederic Illouz, MD
        • Contato:
      • Toulouse, França
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Investigador principal:
          • Gwenaëlle Diene
        • Contato:
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Investigador principal:
          • Stefano Stagi
        • Contato:
      • Genova, Itália
        • Recrutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Investigador principal:
          • Danilo Fintini, MD
        • Contato:
      • Trieste, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • University of Florence
        • Investigador principal:
          • Stefano Stagi, MD
  • Polônia
      • Szczecin, Polônia
        • Recrutamento
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polônia
        • Recrutamento
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Investigador principal:
          • Beata Wikiera, MD
        • Contato:
  • Reino Unido
    • England
      • Cambridge, England, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Fulbourn Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Hull Royal Infirmary
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Reino Unido
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
        • Recrutamento
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Romênia
        • Recrutamento
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Romênia
        • Recrutamento
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Otilia Marginean, MD
  • Suécia
      • Solna, Suécia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de SPW
  • Sonolência diurna excessiva
  • Tenha um pai/responsável consistente (de preferência a mesma pessoa durante todo o estudo) que esteja disposto e seja capaz de concluir as avaliações exigidas do estudo.
  • Na opinião do Investigador, o(s) paciente/pai(s)/cuidador(es)/responsável(is) legal(is) é capaz de compreender e cumprir os requisitos do protocolo e administração do medicamento oral do estudo.

Critério de exclusão:

  • Tem um diagnóstico de apneia do sono (AOS, ACS) que não está adequadamente controlado
  • Tem diagnóstico de hipersonia devido a outro distúrbio médico/do sono
  • Participação em um estudo de pesquisa intervencionista envolvendo outro medicamento, dispositivo ou tratamento comportamental experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) do medicamento experimental antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Período de tratamento duplo-cego Pitolisant
Comprimidos de pitolisant administrados uma vez ao dia pela manhã ao acordar
Medicamento: Comprimido de pitolisante
Comprimido de pitolisante
Outros nomes:
  • pitolisant
Comparador de Placebo: Placebo com período de tratamento duplo-cego
Comprimidos correspondentes administrados com placebo uma vez ao dia pela manhã ao acordar
Outro: Comprimido placebo
Comprimido placebo
Outros nomes:
  • placebo
Outro: Período de extensão de rótulo aberto Pitolisant
Comprimidos de pitolisant administrados uma vez ao dia pela manhã ao acordar
Medicamento: Comprimido de pitolisante
Comprimido de pitolisante
Outros nomes:
  • pitolisant

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na gravidade da SDE conforme medida pelo Banco do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente v1.0 - Pontuação T de Deficiência Relacionada ao Sono (PROMIS-SRI)
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O banco de itens PROMIS-SRI é composto por 13 itens com escala de avaliação de 5 pontos.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na gravidade dos comportamentos irritáveis ​​e perturbadores, conforme medido pelo domínio Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Irritabilidade
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O ABC-C é um questionário de 58 itens, divididos em 5 subescalas (irritabilidade, retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade/descumprimento e fala inadequada).
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Mudança na gravidade geral da SDE, conforme medida pela Impressão Global do Cuidador de Gravidade para Sonolência Diurna Excessiva (CaGI-S para SDE)
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O CaGI-S para EDS é uma escala de avaliação de 1 item e 5 pontos.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Alteração na gravidade geral da SDE, conforme medida pela Impressão Clínica Global de Gravidade da Sonolência Diurna Excessiva (CGI-S para SDE)
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O CGI-S para EDS é uma escala de avaliação de 1 item e 5 pontos.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Mudança na gravidade geral de comportamentos irritáveis ​​e perturbadores, conforme medido pela Impressão Global de Gravidade do Cuidador (CaGI-S) para Comportamentos Irritáveis ​​e/ou Disruptivos
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O CaGI-S para Comportamentos Irritáveis ​​e/ou Disruptivos é uma escala de avaliação de 1 item e 5 pontos.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Alteração na gravidade da hiperfagia medida pelo Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQ-CT), em conjunto com o Questionário de Zona Segura de Alimentos (FSZQ)
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)

O HQ-CT é uma medida de 9 itens de preocupações e problemas relacionados com a alimentação.

O FSZQ é uma medida de 20 itens de controles ambientais para controlar a hiperfagia.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Mudança na gravidade da SDE medida pela pontuação total da Escala de Sonolência de Epworth para Crianças e Adolescentes (ESS-CHAD [versão para pais/cuidadores])
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
A ESS-CHAD (versão para pais/cuidadores) é uma escala de avaliação de 8 itens e 4 pontos.
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Mudança na gravidade de outros problemas comportamentais, conforme medido pela Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Comunidade, Segunda Edição (ABC-C) Hiperatividade/Descumprimento, Fala Inapropriada, Retraimento Social e Domínios de Comportamento Estereotipado
Prazo: Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
O ABC-C é um questionário de 58 itens, divididos em 5 subescalas (irritabilidade, retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade/descumprimento e fala inadequada).
Linha de base e fim do período de tratamento duplo-cego (dia 77)
Porcentagem de pacientes que relatam TEAEs
Prazo: Linha de base até o dia 441
Um evento adverso emergente do tratamento é qualquer evento adverso relatado após a primeira dose do medicamento em estudo e até 30 dias após a dose final do medicamento em estudo, ou qualquer piora de uma condição pré-existente relatada após a primeira dose do medicamento em estudo e até 30 dias após a dose final do medicamento em estudo. dias após a dose final do medicamento do estudo.
Linha de base até o dia 441

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

16 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HBS-101-CL-312

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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