Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu Pitolisant bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

12. April 2024 aktualisiert von: Harmony Biosciences, LLC

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pitolisant, gefolgt von einer offenen Verlängerung bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, globale klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pitolisant bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von Pitolisant bei der Behandlung übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) bei Patienten ab 6 Jahren mit Prader-Willi-Syndrom zu bewerten.

Zu den sekundären Zielen gehört die Bewertung der Auswirkungen von Pitolisant auf:

  • Gereiztes und störendes Verhalten
  • Hyperphagie
  • Andere Verhaltensprobleme, einschließlich sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Nichteinhaltung und unangemessene Sprache

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einem bis zu 45-tägigen Screening-/Baseline-Zeitraum, einem doppelblinden Behandlungszeitraum und einem optionalen offenen Verlängerungszeitraum.

Nach Abschluss aller Basisbewertungen werden Patienten, die alle Zulassungskriterien erfüllen, 1:1 randomisiert und erhalten einmal täglich Pitolisant oder ein passendes Placebo. Während der doppelblinden Behandlungsphase finden persönliche Besuche am 29., 57. und 77. Tag statt. Patienten, die sich nicht dafür entscheiden, an der Open-Label-Verlängerungsperiode teilzunehmen, werden 15 Tage und 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments Nachuntersuchungen erhalten.

Während des optionalen Open-Label-Verlängerungszeitraums finden persönliche Besuche an Tag 113, Tag 260 und Tag 441 statt. Die Patienten werden 15 Tage und 30 Tage nach der letzten Pitolisant-Dosis Nachuntersuchungen durchführen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

134

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90025
        • Rekrutierung
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Kontakt:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rekrutierung
        • Atlanta Diabetes Associates
        • Kontakt:
          • David G. Robertson, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von PWS
  • Exzessive Tagesschläfrigkeit
  • Hat einen festen Elternteil/Betreuer (vorzugsweise dieselbe Person während der gesamten Studie), der bereit und in der Lage ist, die erforderlichen Studienbewertungen durchzuführen.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes sind der/die Patient/Eltern/Betreuer/Erziehungsberechtigte in der Lage, die Anforderungen des Protokolls und der Verabreichung des oralen Studienmedikaments zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Diagnose von Schlafapnoe (OSA, CSA), die nicht ausreichend kontrolliert wird
  • Hat eine Diagnose von Hypersomnie aufgrund einer anderen Schlaf-/medizinischen Störung
  • Teilnahme an einer interventionellen Forschungsstudie mit einem anderen Prüfmedikament, -gerät oder einer Verhaltensbehandlung innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) des Prüfmedikaments vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doppelblind-Behandlungszeitraum Pitolisant
Pitolisant-Tabletten werden einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht
Arzneimittel: Pitolisant-Tablette
Pitolisant-Tablette
Placebo-Komparator: Doppelblinde Behandlungsperiode mit Placebo
Passende Placebo-Tabletten werden einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht
Sonstiges: Placebo-Tablette
Placebo-Tablette
Sonstiges: Open-Label-Verlängerungszeitraum Pitolisant
Pitolisant-Tabletten werden einmal täglich morgens nach dem Aufwachen verabreicht
Arzneimittel: Pitolisant-Tablette
Pitolisant-Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Schweregrads von EDS, gemessen anhand des T-Scores der Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Bank v1.0 – Sleep-Related Impairment (PROMIS-SRI).
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Die PROMIS-SRI-Artikelbank besteht aus 13 Artikeln mit einer 5-stufigen Bewertungsskala.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Schweregrads von reizbarem und störendem Verhalten, gemessen anhand der Reizbarkeitsdomäne der Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C).
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der ABC-C ist ein Fragebogen mit 58 Punkten, der in fünf Unterskalen unterteilt ist (Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Nichteinhaltung und unangemessene Sprache).
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung des Gesamtschweregrads von EDS, gemessen anhand des Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S für EDS)
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der CaGI-S für EDS ist eine 1-Punkte-5-Punkte-Bewertungsskala.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung des Gesamtschweregrads von EDS, gemessen anhand des Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S für EDS)
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der CGI-S für EDS ist eine 1-Punkte-5-Punkte-Bewertungsskala.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung des Gesamtschweregrads von reizbarem und störendem Verhalten, gemessen anhand des Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) für reizbares und/oder störendes Verhalten
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der CaGI-S für reizbares und/oder störendes Verhalten ist eine 1-Punkte-Bewertungsskala mit 5 Punkten.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung des Schweregrads der Hyperphagie, gemessen mit dem Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) in Verbindung mit dem Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)

Der HQ-CT ist ein 9-Punkte-Maß für ernährungsbezogene Sorgen und Probleme.

Der FSZQ ist ein 20-Punkte-Maß für Umgebungskontrollen zur Behandlung von Hyperphagie.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung des Schweregrads von EDS, gemessen anhand der Gesamtpunktzahl der Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [Eltern-/Betreuerversion]).
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der ESS-CHAD (Eltern-/Betreuerversion) ist eine 8-Punkte-4-Punkte-Bewertungsskala.
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Änderung der Schwere anderer Verhaltensprobleme, gemessen anhand der Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Hyperaktivität/Nichteinhaltung, unangemessene Sprache, sozialer Rückzug und stereotypische Verhaltensbereiche
Zeitfenster: Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Der ABC-C ist ein Fragebogen mit 58 Punkten, der in fünf Unterskalen unterteilt ist (Reizbarkeit, sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität/Nichteinhaltung und unangemessene Sprache).
Ausgangswert und Ende des Doppelblindbehandlungszeitraums (Tag 77)
Prozentsatz der Patienten, die über TEAEs berichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 441
Als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse gelten alle unerwünschten Ereignisse, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments gemeldet werden, oder jede Verschlechterung einer bereits bestehenden Erkrankung, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments gemeldet wird Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.
Ausgangswert bis Tag 441

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Harmony Biosciences, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HBS-101-CL-312

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Prader-Willi-Syndrom

Klinische Studien zur Placebo-Tablette

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Suriname

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren