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Une étude sur le pitolisant chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

24 août 2026 mis à jour par: Harmony Biosciences Management, Inc.

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'efficacité et l'innocuité du pitolisant suivie d'une extension en ouvert chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Il s'agit d'une étude clinique mondiale multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du pitolisant chez les patients vivant avec le syndrome de Prader-Willi.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du pitolisant dans le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) chez les patients ≥ 6 ans atteints du syndrome de Prader-Willi.

Les objectifs secondaires comprennent l'évaluation de l'impact du pitolisant sur :

  • Comportements irritables et perturbateurs
  • Hyperphagie
  • Autres problèmes de comportement, notamment retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité/non-conformité et discours inapproprié

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprendra une période de dépistage/de référence pouvant aller jusqu'à 45 jours, une période de traitement en double aveugle et une période de prolongation facultative en ouvert.

Une fois toutes les évaluations de base terminées, les patients qui répondent à tous les critères d'éligibilité seront randomisés 1 : 1 pour recevoir du pitolisant une fois par jour ou un placebo correspondant. Pendant la période de traitement en double aveugle, les visites en personne auront lieu aux jours 29, 57 et 77. Les patients qui ne choisissent pas d'entrer dans la période de prolongation ouverte auront des visites de suivi 15 jours et 30 jours après la dose finale du médicament à l'étude.

Pendant la période de prolongation facultative en ouvert, les visites en personne auront lieu au jour 113, au jour 260 et au jour 441. Les patients auront des visites de suivi 15 jours et 30 jours après la dernière dose de pitolisant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

134

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne
        • Recrutement
        • University Hospital Essen
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie
  • Belgique
  • Canada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canada
        • Recrutement
        • AMNDX Inc.
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Retiré
        • Jodha Tishon Inc.
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Recrutement
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Danemark
        • Recrutement
        • Rigshospitalet
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stense Farholt, MD
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Espagne
        • Recrutement
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • France
      • Angers, France
        • Recrutement
        • CHU d'Angers
        • Chercheur principal:
          • Frederic Illouz, MD
        • Contact:
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Chercheur principal:
          • Gwenaëlle Diene
        • Contact:
  • Italie
      • Florence, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Chercheur principal:
          • Stefano Stagi
        • Contact:
      • Genova, Italie
        • Recrutement
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italie
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Chercheur principal:
          • Danilo Fintini, MD
        • Contact:
      • Trieste, Italie
        • Recrutement
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italie, 50139
        • Recrutement
        • University of Florence
        • Chercheur principal:
          • Stefano Stagi, MD
  • Pologne
      • Szczecin, Pologne
        • Recrutement
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Pologne
        • Recrutement
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Chercheur principal:
          • Beata Wikiera, MD
        • Contact:
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Roumanie
        • Recrutement
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Otilia Marginean, MD
  • Royaume-Uni
    • England
      • Cambridge, England, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Fulbourn Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Hull Royal Infirmary
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Royaume-Uni
  • Suède
      • Solna, Suède
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90025
        • Recrutement
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Chercheur principal:
          • Daniel Norman, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821-2123
        • Recrutement
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Chercheur principal:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Contact:
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Colorado Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Shawn McCandless, MD
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803-3607
        • Recrutement
        • Nemours Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Contact:
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Retiré
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Retiré
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Chercheur principal:
          • Priya Khanna, MD
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Hospital
        • Chercheur principal:
          • Ann Scheimann, MD
        • Contact:
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11219
        • Recrutement
        • Maimonides Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Edward Yi, MD
        • Contact:
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Eric Hollander, MD
        • Contact:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
        • Recrutement
        • Science 37
        • Chercheur principal:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
        • Recrutement
        • Science 37 (at-home option)
        • Chercheur principal:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45212
        • Retiré
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 441016
        • Recrutement
        • Center for Human Genetics
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78249-3539
        • Recrutement
        • Road Runner Research
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, États-Unis, 78596
        • Résilié
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Donald Basel, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé du PWS
  • Somnolence diurne excessive
  • A un parent/tuteur constant (de préférence la même personne tout au long de l'étude) qui est disposé et capable de réaliser les évaluations requises de l'étude.
  • De l'avis de l'enquêteur, le patient/parent(s)/soignant(s)/tuteur(s) légal(s) sont capables de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole et de l'administration du médicament à l'étude par voie orale.

Critère d'exclusion:

  • A un diagnostic d’apnée du sommeil (AOS, CSA) qui n’est pas adéquatement contrôlé
  • A un diagnostic d'hypersomnie due à un autre trouble du sommeil/médical
  • Participation à une étude de recherche interventionnelle impliquant un autre médicament expérimental, un dispositif ou un traitement comportemental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue des deux) du médicament expérimental avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Période de traitement en double aveugle Pitolisant
Comprimés de pitolisant administrés une fois par jour le matin au réveil
Médicament: Comprimé de Pitolisant
Comprimé de Pitolisant
Autres noms:
  • pitolisant
Comparateur placebo: Période de traitement en double aveugle Placebo
Comprimés correspondant à un placebo administrés une fois par jour le matin au réveil
Autre: Comprimé placebo
Comprimé placebo
Autres noms:
  • placebo
Autre: Période de prolongation en ouvert Pitolisant
Comprimés de pitolisant administrés une fois par jour le matin au réveil
Médicament: Comprimé de Pitolisant
Comprimé de Pitolisant
Autres noms:
  • pitolisant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la gravité de l'EDS telle que mesurée par la banque du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients v1.0 - Troubles liés au sommeil (PROMIS-SRI) T-score
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
La banque d'items PROMIS-SRI est composée de 13 items avec une échelle de notation de 5 points.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la gravité des comportements irritables et perturbateurs, tel que mesuré par le domaine d'irritabilité Aberrant Behaviour Checklist-Community, deuxième édition (ABC-C)
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
L'ABC-C est un questionnaire de 58 éléments, divisés en 5 sous-échelles (irritabilité, retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité/non-conformité et discours inapproprié).
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Modification de la gravité globale de l'EDS telle que mesurée par l'impression globale de gravité de la somnolence diurne excessive par le soignant (CaGI-S pour l'EDS)
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Le CaGI-S pour EDS est une échelle d’évaluation à 1 élément sur 5 points.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Modification de la gravité globale de l'EDS telle que mesurée par l'impression clinique globale de gravité de la somnolence diurne excessive (CGI-S pour l'EDS)
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Le CGI-S pour EDS est une échelle d’évaluation à 1 élément sur 5 points.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Modification de la gravité globale des comportements irritables et perturbateurs, telle que mesurée par l'impression globale de gravité du soignant (CaGI-S) pour les comportements irritables et/ou perturbateurs.
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Le CaGI-S pour les comportements irritables et/ou perturbateurs est une échelle d’évaluation à 1 élément sur 5 points.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Modification de la gravité de l'hyperphagie telle que mesurée par le questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), en conjonction avec le questionnaire sur les zones de sécurité alimentaire (FSZQ)
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)

Le HQ-CT est une mesure en 9 éléments des préoccupations et des problèmes liés à l'alimentation.

Le FSZQ est une mesure de 20 éléments de contrôles environnementaux pour gérer l’hyperphagie.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Modification de la gravité de l'EDS telle que mesurée par le score total de l'Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [version parent/tuteur])
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
L'ESS-CHAD (version parent/tuteur) est une échelle d'évaluation de 8 éléments sur 4 points.
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Changement dans la gravité d'autres problèmes de comportement, tel que mesuré par les domaines d'hyperactivité/non-conformité, de discours inapproprié, de retrait social et de comportement stéréotypé de la liste de contrôle des comportements aberrants-Community, deuxième édition (ABC-C)
Délai: Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
L'ABC-C est un questionnaire de 58 éléments, divisés en 5 sous-échelles (irritabilité, retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité/non-conformité et discours inapproprié).
Base de référence et fin de la période de traitement en double aveugle (jour 77)
Pourcentage de patients signalant des EIIT
Délai: Référence jusqu'au jour 441
Un événement indésirable survenu pendant le traitement est tout événement indésirable signalé après la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, ou toute aggravation d'une affection préexistante signalée après la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
Référence jusqu'au jour 441

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Harmony Biosciences Management, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2024

Première publication (Réel)

16 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HBS-101-CL-312

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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