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프라더-윌리 증후군 환자의 피톨리산트에 대한 연구

2026년 8월 24일 업데이트: Harmony Biosciences Management, Inc.

프라더-윌리 증후군 환자를 대상으로 한 피톨리산트의 제3상 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 효능 및 안전성 연구와 그에 따른 공개 라벨 확장

이는 프라더-윌리 증후군 환자를 대상으로 피톨리산트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관, 글로벌 임상 연구입니다.

이 연구의 일차 목적은 프라더-윌리 증후군을 앓고 있는 6세 이상 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 치료에 있어 피톨리산트의 효능을 평가하는 것입니다.

이차 목표에는 다음에 대한 피톨리산트의 영향을 평가하는 것이 포함됩니다.

  • 짜증나고 파괴적인 행동
  • 과다증
  • 사회적 위축, 고정관념적 행동, 과잉행동/비순응, 부적절한 언어 등을 포함한 기타 행동 문제

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구는 최대 45일의 스크리닝/기준 기간, 이중 맹검 치료 기간 및 선택적인 공개 라벨 연장 기간으로 구성됩니다.

모든 기본 평가가 완료된 후, 모든 적격 기준을 충족하는 환자는 1:1로 무작위 배정되어 1일 1회 피톨리제나 상응하는 위약을 투여받게 됩니다. 이중맹검 치료 기간 동안 29일차, 57일차, 77일차에 직접 방문이 이루어집니다. 공개 라벨 연장 기간을 시작하기로 선택하지 않은 환자는 연구 약물의 최종 투여 후 15일 및 30일에 후속 방문을 받게 됩니다.

선택적 오픈 라벨 연장 기간 동안 직접 방문은 113일, 260일, 441일에 이루어집니다. 환자는 피톨리산트 최종 투여 후 15일 및 30일에 후속 방문을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

134

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크
        • 모병
        • Aarhus University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, 덴마크
        • 모병
        • Rigshospitalet
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stense Farholt, MD
  • 독일
      • Essen, 독일
        • 모병
        • University Hospital Essen
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cordula Kiewert, MD
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아
        • 모병
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, 루마니아
        • 모병
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, 루마니아
        • 모병
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Otilia Marginean, MD
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90025
        • 모병
        • Santa Monica Clinical Trials
        • 수석 연구원:
          • Daniel Norman, MD
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95821-2123
        • 모병
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • 수석 연구원:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • 연락하다:
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Colorado Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Shawn McCandless, MD
        • 연락하다:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803-3607
        • 모병
        • Nemours Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Emory University School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • 연락하다:
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • 빼는
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 빼는
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 수석 연구원:
          • Priya Khanna, MD
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21224
        • 모병
        • Johns Hopkins Hospital
        • 수석 연구원:
          • Ann Scheimann, MD
        • 연락하다:
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Johns Hopkins University Hospital
        • 수석 연구원:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic-PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, 미국, 11219
        • 모병
        • Maimonides Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Edward Yi, MD
        • 연락하다:
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Montefiore Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Eric Hollander, MD
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
        • 모병
        • Science 37
        • 수석 연구원:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
        • 모병
        • Science 37 (at-home option)
        • 수석 연구원:
          • Dr. Sara Trepanier
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45212
        • 빼는
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 441016
        • 모병
        • Center for Human Genetics
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
      • San Antonio, Texas, 미국, 78249-3539
        • 모병
        • Road Runner Research
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, 미국, 78596
        • 종료됨
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Donald Basel, MD
  • 벨기에
  • 스웨덴
      • Solna, 스웨덴
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Hospital Sant Joan De Deu
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, 스페인
        • 모병
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • 영국
    • England
      • Cambridge, England, 영국
        • 모병
        • Fulbourn Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, 영국
        • 모병
        • Hull Royal Infirmary
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, 영국
        • 모병
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, 영국
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • 수석 연구원:
          • Stefano Stagi
        • 연락하다:
      • Genova, 이탈리아
        • 모병
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, 이탈리아
        • 모병
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • 수석 연구원:
          • Danilo Fintini, MD
        • 연락하다:
      • Trieste, 이탈리아
        • 모병
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • University of Florence
        • 수석 연구원:
          • Stefano Stagi, MD
  • 캐나다
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, 캐나다
        • 모병
        • AMNDX Inc.
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • 빼는
        • Jodha Tishon Inc.
  • 폴란드
      • Szczecin, 폴란드
        • 모병
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, 폴란드
        • 모병
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • 수석 연구원:
          • Beata Wikiera, MD
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스
        • 모병
        • CHU d'Angers
        • 수석 연구원:
          • Frederic Illouz, MD
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스
        • 모병
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • 수석 연구원:
          • Gwenaëlle Diene
        • 연락하다:
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • PWS의 유전적으로 확인된 진단
  • 주간 수면 과다
  • 필수 연구 평가를 완료할 의향과 능력이 있는 일관된 부모/보호자(연구 전반에 걸쳐 동일한 사람이 바람직함)가 있어야 합니다.
  • 연구자의 의견에 따르면, 환자/부모/간병인/법적 보호자는 경구 연구 약물의 프로토콜 및 투여 요건을 이해하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 적절하게 조절되지 않는 수면 무호흡증(OSA, CSA) 진단을 받은 경우
  • 다른 수면/의학적 장애로 인해 과다수면증 진단을 받은 경우
  • 스크리닝 전 시험 약물의 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 다른 시험 약물, 장치 또는 행동 치료를 포함하는 중재적 연구에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중맹검 치료기간 피톨리산트
피톨리산정은 아침에 일어나자마자 1일 1회 투여합니다.
의약품: 피톨리산트 정제
피톨리산트 정제
다른 이름들:
  • 피톨리제트
위약 비교기: 이중 맹검 치료 기간 위약
아침에 일어나자마자 위약을 1일 1회 투여합니다.
다른: 위약 태블릿
위약 태블릿
다른 이름들:
  • 위약
다른: 오픈 라벨 연장 기간 피톨리산트
피톨리산정은 아침에 일어나자마자 1일 1회 투여합니다.
의약품: 피톨리산트 정제
피톨리산트 정제
다른 이름들:
  • 피톨리제트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
환자 보고 결과 측정 정보 시스템 은행 v1.0 - 수면 관련 장애(PROMIS-SRI) T-점수로 측정한 EDS의 중증도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
PROMIS-SRI 항목 은행은 5점 평가 척도의 13개 항목으로 구성됩니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상 행동 체크리스트-커뮤니티, 제2판(ABC-C) 과민성 영역에 의해 측정된 과민하고 파괴적인 행동의 심각도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
ABC-C는 5개 하위 척도(과민성, 사회적 위축, 고정관념적 행동, 과잉행동/비순응, 부적절한 언어)로 분류된 58개 항목 설문지입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
과도한 주간 졸림에 대한 심각도에 대한 간병인의 전반적인 인상(EDS의 경우 CaGI-S)으로 측정된 EDS의 전반적인 심각도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
EDS용 CaGI-S는 1항목, 5점 평가 척도입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
과도한 주간 졸음에 대한 심각도에 대한 임상적 전반적 인상으로 측정된 EDS의 전반적인 심각도 변화(EDS에 대한 CGI-S)
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
EDS용 CGI-S는 1항목, 5점 평가 척도입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
과민성 및/또는 파괴적인 행동에 대한 CaGI-S(간병인의 심각도에 대한 전반적인 인상)로 측정된 과민하고 파괴적인 행동의 전반적인 심각도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
과민성 및/또는 파괴적인 행동에 대한 CaGI-S는 1항목, 5점 평가 척도입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
식품 안전 지대 설문지(FSZQ)와 함께 임상 시험용 과다증 설문지(HQ-CT)로 측정된 과다증 중증도의 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)

HQ-CT는 식품과 관련된 선입견과 문제를 측정하는 9개 항목으로 구성됩니다.

FSZQ는 과다증을 관리하기 위한 환경 통제에 대한 20개 항목 측정값입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
아동 및 청소년을 위한 Epworth 졸음 척도(ESS-CHAD [부모/보호자 버전]) 총점으로 측정한 EDS의 중증도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
ESS-CHAD(부모/보호자 버전)는 8개 항목, 4점 평가 척도입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
이상 행동 체크리스트-커뮤니티, 제2판(ABC-C) 과다 활동/비순응, 부적절한 언어, 사회적 위축 및 고정관념 행동 영역으로 측정된 기타 행동 문제의 심각도 변화
기간: 이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
ABC-C는 5개 하위 척도(과민성, 사회적 위축, 고정관념적 행동, 과잉행동/비순응, 부적절한 언어)로 분류된 58개 항목 설문지입니다.
이중 맹검 치료 기간의 기준선 및 종료(77일차)
TEAE를 보고한 환자의 비율
기간: 441일까지의 기준
치료로 인한 이상반응은 연구 약물의 첫 번째 투여 후 및 연구 약물의 최종 투여 후 최대 30일까지 보고된 모든 이상반응, 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 최대 30일까지 보고된 기존 상태의 악화입니다. 연구 약물의 최종 투여 후 며칠.
441일까지의 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Harmony Biosciences Management, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 5월 28일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 10월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 12일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HBS-101-CL-312

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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