オトフェリン（OTOF）変異による重度から重度の難聴に苦しむ小児を対象としたSENS-501の第I/II相臨床試験 (AUDIOGENE)
2026年7月7日 更新者：Sensorion
オトフェリン遺伝子による重度から重度の難聴を患う小児を対象とした、注射システムを使用したSENS-501の片側蝸牛内注射の有効性と安全性を評価する第I/II相、オープンエンド、適応、オープンラベルの用量漸増および拡張臨床試験突然変異
この研究は、オトフェリン遺伝子の変異による舌前難聴のある生後6～31か月の小児を対象に、SENS-501の安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
これは、SENS-501 の蝸牛内投与後の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、多施設共同、適応的非盲検、非ランダム化、用量漸増および拡張研究です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加時点で生後6ヵ月以上、31ヵ月以下の小児（男性または女性）
- 聴性脳幹反応（ABR）によって評価される重度から重度の難聴
- オトフェリン遺伝子の両対立遺伝子変異
- 耳音響放射（OAE）の存在
- 正常な蝸牛と内耳道の記録
- 前庭機能が正常な患者
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、参加者を研究への参加に不適当にする、または許容できないリスクを構成する慢性、急性、または重大な疾患の病歴、または不特定の理由。
- 以前の遺伝子治療臨床試験で投与されたことがある
- 以前または現在人工内耳を装着している患者
- 外科医が決定した手術、または麻酔科医または指定者が決定した麻酔に対する禁忌、または長期間（2日以上）の耳毒性として知られる治療歴（シスプラチン、アミノグリコシドによる高用量および長期治療など）週間）。
- 他の介入臨床試験への参加
- 治験責任医師の意見において、参加者の安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、または参加者が研究を正常に完了することを妨げる可能性がある、または研究治療の評価を妨げる可能性があるその他の状態
- プロトコル要件への違反が予想される
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：用量漸増 - 低用量グループ
専用の投与システムを使用した片耳への低用量の SENS-501 の蝸牛内投与
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専用管理システムによるSENS-501の管理
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実験的：用量漸増 - 高用量グループ
専用の投与システムを使用した片耳への高用量の SENS-501 の蝸牛内投与
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専用管理システムによるSENS-501の管理
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実験的：用量拡張グループ
用量漸増段階後に推奨される用量で、専用の投与システムを使用した片耳への SENS-501 の蝸牛内投与
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専用管理システムによるSENS-501の管理
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SENS-501の安全性と忍容性
時間枠：5年
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研究関連の有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の数。
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5年
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ABRによって評価されたSENS-501の有効性
時間枠：5年
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聴性脳幹反応（ABR）によって測定される聴力閾値の改善
|
5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
SENS-501の安全性と忍容性
時間枠：5年
|
研究関連の有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の数。
|
5年
|
|
ABRによって評価されたSENS-501の有効性
時間枠：5年
|
聴性脳幹反応（ABR）によって測定される聴力閾値の改善
|
5年
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投与システムの臨床成績
時間枠：1日
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管理の成功。デバイスの管理および使用に関するユーザーのフィードバック アンケート
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1日
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管理システムの安全性
時間枠：5年
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デバイスの悪影響とデバイスの欠陥、処置の複雑さ
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5年
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管理システムの使いやすさ
時間枠：1日
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ユーザビリティアンケート
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1日
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SENS-501の有効性をPTAが評価
時間枠：5年
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純音聴力検査 (PTA) によって測定される聴力閾値の改善
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Natalie LOUNDON, Pr、Hôpital Necker Enfants malades
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月21日
一次修了 (推定)
2027年7月1日
研究の完了 (推定)
2031年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月12日
最初の投稿 (実際)
2024年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月7日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。