En fas I/II klinisk prövning med SENS-501 hos barn som lider från svår till djup hörselnedsättning på grund av Otoferlin (OTOF) mutationer (AUDIOGENE)
7 juli 2026 uppdaterad av: Sensorion
En fas I/II, öppen, adaptiv, öppen dosupptrappning och expansionsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av unilateral intrakokleär injektion av SENS-501 med användning av ett injektionssystem hos barn med svår till djup hörselnedsättning på grund av Otoferlin-genen Mutationer
Denna studie avser att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt av SENS-501 hos barn mellan 6-31 månader med prelingual hörselnedsättning på grund av en mutation i Otoferlin-genen.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det är en multicenter, adaptiv öppen, icke-randomiserad, dosöknings- och expansionsstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt efter intracochleär administrering av SENS-501.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Westmead, Australien, NSW 2145
- Childrens Hospital Westmead
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn (man eller kvinna) ≥ 6 till ≤ 31 månader vid tidpunkten för inkluderingen
- Svår till djup hörselnedsättning bedömd med auditiv hjärnstammsrespons (ABR)
- Biallel mutation i Otoferlin-genen
- Förekomst av otoakustiska utsläpp (OAE)
- Dokumenterad normal cochlea och inre hörselgångar
- Patienter med intakt vestibulär funktion
Exklusions kriterier:
- Historik av kronisk, akut eller allvarlig sjukdom, eller ospecificerade orsaker, som enligt utredarens uppfattning gör deltagaren olämplig för att delta i studien eller utgör en oacceptabel risk.
- Har doserats i en tidigare klinisk prövning av genterapi
- Patienter med ett tidigare eller pågående cochleaimplantat
- Alla kontraindikationer för operationen som fastställts av kirurgen eller anestesi som fastställts av narkosläkaren, eller utsedd, eller tidigare behandling som kallas ototoxisk (t.ex. cisplatin, hög dos och lång behandling med aminoglykosider, etc.) under en längre period (mer än 2 Veckor).
- Deltagande i någon annan interventionell klinisk prövning
- Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra deltagarens säkerhet eller följsamhet eller skulle hindra deltagaren från framgångsrikt slutförande av studien eller kan störa utvärderingen av studiebehandlingen
- Förväntad bristande efterlevnad av protokollkraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dosökning - Lågdosgrupp
Intrakokleär administrering av en låg dos av SENS-501 i ett öra, med ett dedikerat administreringssystem
|
Administration av SENS-501 med ett dedikerat administrationssystem
|
|
Experimentell: Dosökning - Högdosgrupp
Intrakokleär administrering av en hög dos av SENS-501 i ett öra, med ett dedikerat administreringssystem
|
Administration av SENS-501 med ett dedikerat administrationssystem
|
|
Experimentell: Dosexpansionsgrupp
Intrakokleär administrering av SENS-501 i ett öra, med ett dedikerat administreringssystem, i den dos som rekommenderas efter Doseskaleringsfasen
|
Administration av SENS-501 med ett dedikerat administrationssystem
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för SENS-501
Tidsram: 5 år
|
Antal studierelaterade biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
|
5 år
|
|
Effekten av SENS-501 bedömd av ABR
Tidsram: 5 år
|
Förbättring av hörtröskel mätt med auditiv hjärnstammsrespons (ABR)
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för SENS-501
Tidsram: 5 år
|
Antal studierelaterade biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE).
|
5 år
|
|
Effekten av SENS-501 bedömd av ABR
Tidsram: 5 år
|
Förbättring av hörtröskel mätt med auditiv hjärnstammsrespons (ABR)
|
5 år
|
|
Administrationssystemets kliniska prestanda
Tidsram: 1 dag
|
Administrationsframgång ; Användarnas feedback frågeformulär om administration och användning av enheterna
|
1 dag
|
|
Säkerhet för administrationssystemet
Tidsram: 5 år
|
Skadliga anordningseffekter och anordningsbrister, Procedurkomplikationer
|
5 år
|
|
Användbarhet av administrationssystemet
Tidsram: 1 dag
|
Användbarhet frågeformulär
|
1 dag
|
|
Effekten av SENS-501 bedömd av PTA
Tidsram: 5 år
|
Förbättring av hörtröskel mätt med Pure-tone audiometri (PTA)
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 april 2024
Första postat (Faktisk)
17 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .