Клинические испытания I/II фазы SENS-501 у детей, страдающих от тяжелой и глубокой потери слуха из-за мутации отоферлина (OTOF) (AUDIOGENE)
7 июля 2026 г. обновлено: Sensorion
Фаза I/II, открытое, адаптивное, открытое клиническое исследование с увеличением и расширением дозы для оценки эффективности и безопасности односторонней интракохлеарной инъекции SENS-501 с использованием инъекционной системы у детей с тяжелой и глубокой потерей слуха, вызванной геном отоферлина. Мутации
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности SENS-501 у детей в возрасте от 6 до 31 месяца с прелингвальной потерей слуха из-за мутации гена Отоферлина.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое адаптивное открытое нерандомизированное исследование с возможностью повышения дозы и расширения для оценки безопасности, переносимости и эффективности после интракохлеарного введения SENS-501.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дети (мужского или женского пола) от ≥ 6 до ≤ 31 месяца на момент включения
- Тяжелая и глубокая потеря слуха, оцениваемая по слуховой реакции ствола мозга (ABR)
- Биаллельная мутация в гене Отоферлина
- Наличие отоакустической эмиссии (ОАЭ)
- Документировано нормальное состояние улитки и внутренних слуховых проходов.
- Пациенты с сохранной вестибулярной функцией
Критерий исключения:
- История хронического, острого или серьезного заболевания или неуказанных причин, которые, по мнению исследователя, делают участника непригодным для участия в исследовании или представляют собой неприемлемый риск.
- Были введены дозы в предыдущем клиническом исследовании генной терапии.
- Пациенты с предыдущим или текущим кохлеарным имплантатом
- Любое противопоказание к операции, определенное хирургом, или анестезия, определенная анестезиологом или уполномоченным лицом, или история терапии, известной как ототоксичная (например, цисплатин, высокие дозы и длительное лечение аминогликозидами и т. д.) в течение длительного периода (более 2 недели).
- Участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании.
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение режима лечения участником или помешать участнику успешно завершить исследование или может помешать оценке исследуемого лечения.
- Ожидаемое несоответствие требованиям протокола
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Повышение дозы — группа с низкой дозой
Интракохлеарное введение низкой дозы SENS-501 в одно ухо с помощью специальной системы введения.
|
Администрирование SENS-501 с помощью специальной системы администрирования.
|
|
Экспериментальный: Повышение дозы — группа с высокой дозой
Интракохлеарное введение высокой дозы SENS-501 в одно ухо с помощью специальной системы введения.
|
Администрирование SENS-501 с помощью специальной системы администрирования.
|
|
Экспериментальный: Группа расширения дозы
Интракохлеарное введение SENS-501 в одно ухо с помощью специальной системы введения в дозе, рекомендованной после фазы повышения дозы.
|
Администрирование SENS-501 с помощью специальной системы администрирования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость СЕНС-501
Временное ограничение: 5 лет
|
Количество нежелательных явлений (НЯ), связанных с исследованием, и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
|
5 лет
|
|
Эффективность SENS-501 оценена ABR
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение порога слышимости, измеренное по слуховой реакции ствола мозга (ABR)
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость СЕНС-501
Временное ограничение: 5 лет
|
Количество нежелательных явлений (НЯ), связанных с исследованием, и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
|
5 лет
|
|
Эффективность SENS-501 оценена ABR
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение порога слышимости, измеренное по слуховой реакции ствола мозга (ABR)
|
5 лет
|
|
Клинические характеристики системы введения
Временное ограничение: 1 день
|
Успех администрации; Анкета отзывов пользователей по администрированию и использованию устройств
|
1 день
|
|
Безопасность системы администрирования
Временное ограничение: 5 лет
|
Побочные эффекты устройства и недостатки устройства, осложнения процедуры
|
5 лет
|
|
Удобство системы администрирования
Временное ограничение: 1 день
|
Анкета по юзабилити
|
1 день
|
|
Эффективность SENS-501 оценена PTA
Временное ограничение: 5 лет
|
Улучшение порога слышимости, измеренное с помощью чистотоновой аудиометрии (PTA)
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 апреля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Расстройства чувствительности
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Ушные заболевания
- Потеря слуха
- Глухота
- Потеря слуха, нейросенсорная
- Нарушения слуха
- Оториноларингологические заболевания
- Глухота, аутосомная рецессия 9
Другие идентификационные номера исследования
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .