Eine klinische Phase-I/II-Studie mit SENS-501 bei Kindern, die an schwerem bis hochgradigem Hörverlust aufgrund von Otoferlin (OTOF)-Mutationen leiden (AUDIOGENE)

Einschlusskriterien:

• Kinder (männlich oder weiblich) ≥ 6 bis ≤ 31 Monate zum Zeitpunkt der Aufnahme
• Schwerer bis hochgradiger Hörverlust, beurteilt durch auditorische Hirnstammreaktion (ABR)
• Biallelische Mutation im Otoferlin-Gen
• Vorhandensein otoakustischer Emissionen (OAEs)
• Dokumentierte normale Cochlea und innere Gehörgänge
• Patienten mit intakter Vestibularfunktion

Ausschlusskriterien:

• Chronische, akute oder schwerwiegende Erkrankungen in der Vorgeschichte oder nicht näher bezeichnete Gründe, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen oder ein inakzeptables Risiko darstellen.
• Wurden in einer früheren klinischen Studie zur Gentherapie dosiert
• Patienten mit einem früheren oder aktuellen Cochlea-Implantat
• Jede vom Chirurgen festgestellte Kontraindikation für den chirurgischen Eingriff oder die vom Anästhesisten oder Beauftragten festgelegte Anästhesie oder eine Therapie in der Vorgeschichte, die als ototoxisch bekannt ist (z. B. Cisplatin, hochdosierte und lange Behandlung mit Aminoglykosiden usw.) über einen längeren Zeitraum (mehr als 2 Monate). Wochen).
• Teilnahme an anderen interventionellen klinischen Studien
• Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfers die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers gefährden oder den Teilnehmer am erfolgreichen Abschluss der Studie hindern oder die Bewertung der Studienbehandlung beeinträchtigen könnte
• Voraussichtliche Nichteinhaltung der Protokollanforderungen