Een klinische fase I/II-studie met SENS-501 bij kinderen die lijden aan ernstig tot ernstig gehoorverlies als gevolg van Otoferlin (OTOF)-mutaties (AUDIOGENE)

Inclusiecriteria:

• Kinderen (man of vrouw) ≥ 6 tot ≤ 31 maanden op het moment van opname
• Ernstig tot zeer ernstig gehoorverlies beoordeeld door auditieve hersenstamrespons (ABR)
• Biallelische mutatie in het Otoferlin-gen
• Aanwezigheid van oto-akoestische emissies (OAE's)
• Gedocumenteerde normale slakkenhuis en interne gehoorgangen
• Patiënten met intacte vestibulaire functie

Uitsluitingscriteria:

• Geschiedenis van chronische, acute of ernstige ziekte, of niet-gespecificeerde redenen, die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt maken voor deelname aan het onderzoek of een onaanvaardbaar risico vormen.
• Zijn gedoseerd in een eerder klinisch onderzoek naar gentherapie
• Patiënten met een eerder of huidig ​​cochleair implantaat
• Elke contra-indicatie voor de operatie bepaald door de chirurg of anesthesie bepaald door de anesthesist of aangewezen persoon, of een voorgeschiedenis van therapie bekend als ototoxisch (bijv. cisplatine, hoge dosis en langdurige behandeling met aminoglycosiden, enz.) gedurende een langere periode (meer dan 2 weken).
• Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
• Elke andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of de therapietrouw van de deelnemer in gevaar kan brengen of die de deelnemer ervan zou kunnen weerhouden het onderzoek met succes af te ronden of die de evaluatie van de onderzoeksbehandeling zou kunnen verstoren
• Verwachte niet-naleving van de protocolvereisten