Un essai clinique de phase I/II avec SENS-501 chez des enfants souffrant d'une perte auditive sévère à profonde due à des mutations de l'otoferline (OTOF) (AUDIOGENE)

Critère d'intégration:

• Enfants (hommes ou femmes) ≥ 6 à ≤ 31 mois au moment de l'inclusion
• Surdité sévère à profonde évaluée par la réponse auditive du tronc cérébral (PEA)
• Mutation biallélique du gène Otoferlin
• Présence d’émissions otoacoustiques (OAE)
• Cochlée et conduits auditifs internes normaux documentés
• Patients dont la fonction vestibulaire est intacte

Critère d'exclusion:

• Antécédents de maladie chronique, aiguë ou grave, ou raisons non précisées, qui, de l'avis de l'enquêteur, rendent le participant inapte à participer à l'étude ou constitue un risque inacceptable.
• Ont été administrés lors d'un précédent essai clinique de thérapie génique
• Patients ayant déjà ou actuellement un implant cochléaire
• Toute contre-indication à la chirurgie déterminée par le chirurgien ou à l'anesthésie déterminée par l'anesthésiologiste ou la personne désignée, ou antécédents de traitement connu comme ototoxique (par exemple, cisplatine, dose élevée et traitement prolongé par des aminoglycosides, etc.) pendant une période prolongée (plus de 2 semaines).
• Participation à tout autre essai clinique interventionnel
• Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou l'observance du participant ou empêcherait le participant de terminer avec succès l'étude ou pourrait interférer avec l'évaluation du traitement à l'étude.
• Non-respect anticipé des exigences du protocole