Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze I/II klinické studie se SENS-501 u dětí trpících těžkou až hlubokou ztrátou sluchu v důsledku mutací otoferlinu (OTOF) (AUDIOGENE)

12. dubna 2024 aktualizováno: Sensorion

Fáze I/II, otevřená, adaptivní, otevřená klinická studie se zvyšováním a rozšiřováním dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jednostranné intrakochleární injekce SENS-501 pomocí injekčního systému u dětí s těžkou až hlubokou ztrátou sluchu v důsledku genu otoferlin Mutace

Tato studie má za cíl posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost SENS-501 u dětí ve věku 6-31 měsíců s prelingvální ztrátou sluchu v důsledku mutace v genu Otoferlin.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, adaptivní otevřenou, nerandomizovanou studii s eskalací dávky a rozšiřující studii k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti po intrakochleárním podání SENS-501.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie LOUNDON, Pr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti (muž nebo žena) ≥ 6 až ≤ 31 měsíců v době zařazení
  • Těžká až hluboká ztráta sluchu hodnocená sluchovou odpovědí mozkového kmene (ABR)
  • Bialelická mutace v genu Otoferlin
  • Přítomnost otoakustických emisí (OAE)
  • Zdokumentovaná normální kochlea a vnitřní zvukovody
  • Pacienti s intaktní vestibulární funkcí

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza chronického, akutního nebo závažného onemocnění nebo blíže nespecifikované důvody, které podle názoru zkoušejícího činí účastníka nevhodným pro účast ve studii nebo představují nepřijatelné riziko.
  • Byly podávány v předchozí klinické studii genové terapie
  • Pacienti s předchozím nebo současným kochleárním implantátem
  • Jakákoli kontraindikace chirurgického zákroku určená chirurgem nebo anestezie stanovená anesteziologem nebo navrženým anesteziologem nebo anamnéza léčby známé jako ototoxická (např. týdny).
  • Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii
  • Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost nebo shodu účastníka nebo by účastníkovi znemožnila úspěšné dokončení studie nebo by mohla narušit hodnocení studijní léčby.
  • Předpokládaný nesoulad s požadavky protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky – Skupina s nízkou dávkou
Intrakochleární podání nízké dávky SENS-501 do jednoho ucha s vyhrazeným systémem podání
Kombinovaný produkt: Správa SENS-501
Správa SENS-501 pomocí speciálního administračního systému
Experimentální: Eskalace dávky – skupina s vysokou dávkou
Intrakochleární podání vysoké dávky SENS-501 do jednoho ucha s vyhrazeným systémem podávání
Kombinovaný produkt: Správa SENS-501
Správa SENS-501 pomocí speciálního administračního systému
Experimentální: Skupina expanze dávky
Intrakochleární podání SENS-501 do jednoho ucha s vyhrazeným systémem podání v dávce doporučené po fázi eskalace dávky
Kombinovaný produkt: Správa SENS-501
Správa SENS-501 pomocí speciálního administračního systému

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost SENS-501
Časové okno: 5 let
Počet nežádoucích příhod souvisejících se studií (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
5 let
Účinnost SENS-501 hodnocená ABR
Časové okno: 5 let
Zlepšení sluchového prahu měřené sluchovou odezvou mozkového kmene (ABR)
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost SENS-501
Časové okno: 5 let
Počet nežádoucích příhod souvisejících se studií (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
5 let
Účinnost SENS-501 hodnocená ABR
Časové okno: 5 let
Zlepšení sluchového prahu měřené sluchovou odezvou mozkového kmene (ABR)
5 let
Účinnost SENS-501 hodnocená PTA
Časové okno: 5 let
Zlepšení sluchového prahu měřeno průměrem čistého tónu (PTA)
5 let
Klinický výkon administračního systému
Časové okno: 1 den
Administrativní úspěch ; Dotazník zpětné vazby uživatelů na správu a používání zařízení
1 den
Bezpečnost administračního systému
Časové okno: 5 let
Nežádoucí účinky zařízení a nedostatky zařízení, komplikace procedury
5 let
Použitelnost administračního systému
Časové okno: 1 den
Dotazník použitelnosti
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sensorion

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants Malades

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SENS-501-101
  • 2023-504466-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Správa SENS-501

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit