SENS-501 在因 Otoferlin (OTOF) 突变导致严重至极重度听力损失的儿童中进行的 I/II 期临床试验 (AUDIOGENE)
2026年7月7日 更新者：Sensorion
I/II 期、开放式、适应性、开放标签剂量递增和扩展临床试验，旨在评估使用注射系统单侧耳蜗内注射 SENS-501 对 Otoferlin 基因导致的重度至极重度听力损失儿童的疗效和安全性突变
本研究旨在评估 SENS-501 对于因 Otoferlin 基因突变而导致语前听力损失的 6-31 个月儿童的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、适应性开放标签、非随机、剂量递增和扩展研究，旨在评估耳蜗内给药 SENS-501 后的安全性、耐受性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 纳入时年龄 ≥ 6 至 ≤ 31 个月的儿童（男性或女性）
- 通过听觉脑干反应（ABR）评估重度至极重度听力损失
- Otoferlin 基因双等位基因突变
- 存在耳声发射 (OAE)
- 记录正常的耳蜗和内耳道
- 前庭功能完整的患者
排除标准：
- 研究者认为参与者不适合参与研究或构成不可接受的风险的慢性、急性或重大疾病史，或未明确的原因。
- 已在之前的基因治疗临床试验中接受过给药
- 先前或当前已植入人工耳蜗的患者
- 外科医生确定的手术禁忌症或麻醉师或指定人员确定的麻醉禁忌症，或长期（超过 2 次）耳毒性治疗史（例如顺铂、高剂量和长期氨基糖苷类治疗等）周）。
- 参与任何其他介入性临床试验
- 研究者认为可能损害参与者的安全性或依从性或妨碍参与者成功完成研究或可能干扰研究治疗评估的任何其他情况
- 预期不符合协议要求
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量递增-低剂量组
使用专用给药系统在一只耳朵中进行低剂量的 SENS-501 耳蜗内给药
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使用专用管理系统管理 SENS-501
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实验性的：剂量递增——高剂量组
使用专用给药系统在一只耳内进行高剂量 SENS-501 的耳蜗内给药
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使用专用管理系统管理 SENS-501
|
|
实验性的：剂量扩展组
使用专用给药系统，按照剂量递增阶段后推荐的剂量，在一只耳朵中耳蜗内给药 SENS-501
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使用专用管理系统管理 SENS-501
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SENS-501 的安全性和耐受性
大体时间：5年
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研究相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量。
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5年
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ABR 评估 SENS-501 的功效
大体时间：5年
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通过听觉脑干反应（ABR）测量听力阈值的改善
|
5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SENS-501 的安全性和耐受性
大体时间：5年
|
研究相关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量。
|
5年
|
|
ABR 评估 SENS-501 的功效
大体时间：5年
|
通过听觉脑干反应（ABR）测量听力阈值的改善
|
5年
|
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给药系统的临床表现
大体时间：1天
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管理成功；用户关于设备管理和使用的反馈调查问卷
|
1天
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管理系统安全
大体时间：5年
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设备不良影响和设备缺陷、手术并发症
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5年
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管理系统的可用性
大体时间：1天
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可用性调查问卷
|
1天
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PTA 评估 SENS-501 的功效
大体时间：5年
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通过纯音测听 (PTA) 测量的听力阈值得到改善
|
5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 学习椅：Natalie LOUNDON, Pr、Hôpital Necker Enfants malades
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月21日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2031年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月12日
首次发布 (实际的)
2024年4月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月7日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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