- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06370351
Et fase I/II klinisk forsøg med SENS-501 hos børn, der lider fra alvorligt til dybt høretab på grund af Otoferlin (OTOF) mutationer (AUDIOGENE)
12. april 2024 opdateret af: Sensorion
Et fase I/II, åbent, adaptivt, åbent etiket dosiseskalering og -udvidelse klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ensidig intracochleær injektion af SENS-501 ved brug af et injektionssystem hos børn med alvorligt til stort høretab på grund af Otoferlin-genet Mutationer
Denne undersøgelse har til hensigt at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af SENS-501 hos børn i alderen 6-31 måneder med præ-lingualt høretab på grund af en mutation i Otoferlin-genet.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det er et multicenter, adaptivt åbent, ikke-randomiseret, dosis-eskalerings- og udvidelsesstudie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet efter intracochleær administration af SENS-501.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Géraldine HONNET, MD
- E-mail: geraldine.honnet@sensorion-pharma.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Lionel HOVSEPIAN, MD
- Telefonnummer: +33786311376
- E-mail: lionel.hovsepian@sensorion-pharma.com
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Kontakt:
- Natalie LOUNDON, Pr
- Telefonnummer: +33(0)171396782
- E-mail: natalie.loundon@aphp.fr
-
Ledende efterforsker:
- Natalie LOUNDON, Pr
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn (mand eller kvinde) ≥ 6 til ≤ 31 måneder på tidspunktet for inklusion
- Svært til dybt høretab vurderet ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
- Biallel mutation i Otoferlin-genet
- Tilstedeværelse af otoakustiske emissioner (OAE'er)
- Dokumenteret normal cochlea og indre øregange
- Patienter med intakt vestibulær funktion
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kronisk, akut eller alvorlig sygdom, eller uspecificerede årsager, som efter investigatorens mening gør deltageren uegnet til deltagelse i undersøgelsen eller udgør en uacceptabel risiko.
- Er blevet doseret i et tidligere klinisk forsøg med genterapi
- Patienter med et tidligere eller igangværende cochleært implantat
- Enhver kontraindikation til operationen bestemt af kirurgen eller anæstesi bestemt af anæstesiologen, eller den udpegede, eller historie med behandling kendt som ototoksisk (f.eks. cisplatin, høj dosis og lang behandling med aminoglykosider osv.) i en længere periode (mere end 2 uger).
- Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg
- Enhver anden betingelse, som efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller compliance eller ville forhindre deltageren i at gennemføre undersøgelsen med succes eller kan forstyrre evalueringen af undersøgelsesbehandlingen
- Forventet manglende overholdelse af protokolkravene
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Dosiseskalering - Lavdosisgruppe
Intrakokleær administration af en lav dosis SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem
|
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem
|
Eksperimentel: Dosiseskalering - Højdosisgruppe
Intrakokleær administration af en høj dosis af SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem
|
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem
|
Eksperimentel: Dosisudvidelsesgruppe
Intrakokleær administration af SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem, i den dosis, der anbefales efter dosiseskaleringsfasen
|
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhed og tolerabilitet af SENS-501
Tidsramme: 5 år
|
Antal undersøgelsesrelaterede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
|
5 år
|
Effektiviteten af SENS-501 vurderet af ABR
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring af høretærskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhed og tolerabilitet af SENS-501
Tidsramme: 5 år
|
Antal undersøgelsesrelaterede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
|
5 år
|
Effektiviteten af SENS-501 vurderet af ABR
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring af høretærskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
|
5 år
|
Effekten af SENS-501 vurderet af PTA
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring af høretærskel målt ved Pure-tone gennemsnit (PTA)
|
5 år
|
Klinisk ydeevne af administrationssystemet
Tidsramme: 1 dag
|
Administrationssucces ; Brugernes feedback-spørgeskema om administration og brug af apparaterne
|
1 dag
|
Administrationssystemets sikkerhed
Tidsramme: 5 år
|
Uønskede anordningseffekter og anordningsmangler, Procedurekomplikationer
|
5 år
|
Brugervenligheden af administrationssystemet
Tidsramme: 1 dag
|
Usability spørgeskema
|
1 dag
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants Malades
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
30. april 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. april 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. april 2024
Først opslået (Faktiske)
17. april 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med SENS-501 administration
-
Aclaris Therapeutics, Inc.Afsluttet
-
Johns Hopkins UniversityUniversity of ArkansasRekrutteringSund og raskForenede Stater
-
KU LeuvenStollery Children's Hospital; Sophia KindergeneeskundeAktiv, ikke rekrutterendeKritisk sygdom | BørnCanada, Belgien, Holland
-
University of Alabama at BirminghamAfsluttetUmoden arteriovenøs fistelForenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiVirginia Commonwealth UniversityAfsluttetFor tidligt spædbarnForenede Stater
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalAfsluttetType 2 diabetes mellitusKorea, Republikken
-
Sheba Medical CenterAfsluttetFastende hyperglykæmi
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalAfsluttetType 2 diabetesKorea, Republikken
-
Johns Hopkins UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Rekruttering
-
Columbia UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetFedme | Kardiovaskulær sygdom | Diabetes mellitus, type IIForenede Stater