Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase I/II klinisk forsøg med SENS-501 hos børn, der lider fra alvorligt til dybt høretab på grund af Otoferlin (OTOF) mutationer (AUDIOGENE)

23. september 2024 opdateret af: Sensorion

Et fase I/II, åbent, adaptivt, åbent etiket dosiseskalering og -udvidelse klinisk forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​ensidig intracochleær injektion af SENS-501 ved brug af et injektionssystem hos børn med alvorligt til stort høretab på grund af Otoferlin-genet Mutationer

Denne undersøgelse har til hensigt at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af SENS-501 hos børn i alderen 6-31 måneder med præ-lingualt høretab på grund af en mutation i Otoferlin-genet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det er et multicenter, adaptivt åbent, ikke-randomiseret, dosis-eskalerings- og udvidelsesstudie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet efter intracochleær administration af SENS-501.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Westmead, Australien, NSW 2145
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital Westmead
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Catherine Birman, Pr
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Natalie LOUNDON, Pr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn (mand eller kvinde) ≥ 6 til ≤ 31 måneder på tidspunktet for inklusion
  • Svært til dybt høretab vurderet ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
  • Biallel mutation i Otoferlin-genet
  • Tilstedeværelse af otoakustiske emissioner (OAE'er)
  • Dokumenteret normal cochlea og indre øregange
  • Patienter med intakt vestibulær funktion

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kronisk, akut eller alvorlig sygdom, eller uspecificerede årsager, som efter investigatorens mening gør deltageren uegnet til deltagelse i undersøgelsen eller udgør en uacceptabel risiko.
  • Er blevet doseret i et tidligere klinisk forsøg med genterapi
  • Patienter med et tidligere eller igangværende cochleært implantat
  • Enhver kontraindikation til operationen bestemt af kirurgen eller anæstesi bestemt af anæstesiologen, eller den udpegede, eller historie med behandling kendt som ototoksisk (f.eks. cisplatin, høj dosis og lang behandling med aminoglykosider osv.) i en længere periode (mere end 2 uger).
  • Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg
  • Enhver anden betingelse, som efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller compliance eller ville forhindre deltageren i at gennemføre undersøgelsen med succes eller kan forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesbehandlingen
  • Forventet manglende overholdelse af protokolkravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosiseskalering - Lavdosisgruppe
Intrakokleær administration af en lav dosis SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem
Kombinationsprodukt: SENS-501 administration
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem
Eksperimentel: Dosiseskalering - Højdosisgruppe
Intrakokleær administration af en høj dosis af SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem
Kombinationsprodukt: SENS-501 administration
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem
Eksperimentel: Dosisudvidelsesgruppe
Intrakokleær administration af SENS-501 i det ene øre, med et dedikeret administrationssystem, i den dosis, der anbefales efter dosiseskaleringsfasen
Kombinationsprodukt: SENS-501 administration
Administration af SENS-501 med et dedikeret administrationssystem

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af SENS-501
Tidsramme: 5 år
Antal undersøgelsesrelaterede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
5 år
Effektiviteten af ​​SENS-501 vurderet af ABR
Tidsramme: 5 år
Forbedring af høretærskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af SENS-501
Tidsramme: 5 år
Antal undersøgelsesrelaterede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er).
5 år
Effektiviteten af ​​SENS-501 vurderet af ABR
Tidsramme: 5 år
Forbedring af høretærskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
5 år
Klinisk ydeevne af administrationssystemet
Tidsramme: 1 dag
Administrationssucces ; Brugernes feedback-spørgeskema om administration og brug af apparaterne
1 dag
Administrationssystemets sikkerhed
Tidsramme: 5 år
Uønskede anordningseffekter og anordningsmangler, Procedurekomplikationer
5 år
Brugervenligheden af ​​administrationssystemet
Tidsramme: 1 dag
Usability spørgeskema
1 dag
Effekten af ​​SENS-501 vurderet af PTA
Tidsramme: 5 år
Forbedring af høretærskel målt ved Pure-tone audiometri (PTA)
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sensorion

Efterforskere

  • Studiestol: Natalie LOUNDON, Pr, Hopital Necker Enfants Malades

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2024

Først opslået (Faktiske)

17. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SENS-501-101
  • 2023-504466-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SENS-501 administration

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner