이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

오토페린(OTOF) 돌연변이로 인한 중증 내지 심도 청력 손실을 앓고 있는 어린이를 대상으로 SENS-501을 사용한 I/II상 임상 시험 (AUDIOGENE)

2024년 4월 12일 업데이트: Sensorion

Otoferlin 유전자로 인한 중증 내지 심도 청력 손실이 있는 어린이에게 주입 시스템을 사용하여 SENS-501의 일측 달팽이관 내 주입의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 I/II상, 개방형, 적응형, 공개 라벨 용량 증량 및 확장 임상 시험 돌연변이

이 연구는 Otoferlin 유전자의 돌연변이로 인해 언어 전 청력 손실이 있는 6~31개월 사이의 어린이를 대상으로 SENS-501의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 계획입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 SENS-501의 달팽이관 내 투여 후 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 적응형 공개 라벨, 비무작위, 용량 증량 및 확장 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Natalie LOUNDON, Pr

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 포함 당시 6개월 이상 31개월 이하의 아동(남성 또는 여성)
  • 청각 뇌간 반응(ABR)으로 평가한 중증도 내지 심도 청력 손실
  • 오토펠린 유전자의 이중대립 돌연변이
  • OAE(이음향 방출)의 존재
  • 문서화된 정상 달팽이관 및 내부 청각관
  • 전정 기능이 손상되지 않은 환자

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로 참가자를 연구 참여에 부적합하게 만들거나 허용할 수 없는 위험을 구성하는 만성, 급성 또는 주요 질병의 병력 또는 불특정 이유.
  • 이전 유전자 치료 임상 시험에서 투여를 받은 적이 있는 경우
  • 이전 또는 현재 인공와우 이식을 받은 환자
  • 외과 의사가 결정한 수술이나 마취과의사 또는 지정인이 결정한 마취 또는 장기간(2회 이상) 동안 이독성으로 알려진 치료(예: 시스플라틴, 고용량 및 장기간의 아미노글리코사이드 치료 등) 치료 이력에 대한 금기 사항 주).
  • 기타 중재적 임상시험에 참여
  • 연구자의 의견으로는 참가자의 안전이나 순응도를 손상시킬 수 있거나 참가자의 성공적인 연구 완료를 방해하거나 연구 치료 평가를 방해할 수 있는 기타 모든 상태
  • 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않을 것으로 예상됨

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 용량 증량 - 저용량 그룹
전용 투여 시스템을 통해 한쪽 귀에 저용량 SENS-501을 달팽이관 내 투여
조합 제품: SENS-501 관리
전용 관리 시스템으로 SENS-501 관리
실험적: 용량 증량 - 고용량군
전용 투여 시스템을 통해 한쪽 귀에 고용량 SENS-501을 달팽이관 내 투여
조합 제품: SENS-501 관리
전용 관리 시스템으로 SENS-501 관리
실험적: 용량 확장 그룹
용량 증량 단계 후 권장 용량으로 전용 투여 시스템을 사용하여 한쪽 귀에 SENS-501을 달팽이관 내 투여
조합 제품: SENS-501 관리
전용 관리 시스템으로 SENS-501 관리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SENS-501의 안전성과 내약성
기간: 5 년
연구 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수.
5 년
ABR이 평가한 SENS-501의 효능
기간: 5 년
청각 뇌간 반응(ABR)으로 측정한 청력 역치 개선
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SENS-501의 안전성과 내약성
기간: 5 년
연구 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수.
5 년
ABR이 평가한 SENS-501의 효능
기간: 5 년
청각 뇌간 반응(ABR)으로 측정한 청력 역치 개선
5 년
PTA가 평가한 SENS-501의 효능
기간: 5 년
순음 평균(PTA)으로 측정한 청력 역치 개선
5 년
투여 시스템의 임상적 성능
기간: 1 일
관리 성공 ; 장치 관리 및 사용에 대한 사용자 피드백 설문지
1 일
행정시스템의 안전성
기간: 5 년
기기 부작용 및 기기 결함, 시술 합병증
5 년
관리 시스템의 유용성
기간: 1 일
사용성 설문지
1 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sensorion

수사관

  • 수석 연구원: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants Malades

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 4월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 12일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SENS-501-101
  • 2023-504466-28-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

이비인후과 질환에 대한 임상 시험

SENS-501 관리에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Paraguay

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다