Un ensayo clínico de fase I/II con SENS-501 en niños que sufren pérdida auditiva de severa a profunda debido a mutaciones de otoferlina (OTOF) (AUDIOGENE)

Criterios de inclusión:

• Niños (hombre o mujer) ≥ 6 a ≤ 31 meses al momento de la inclusión
• Pérdida auditiva de severa a profunda evaluada mediante la respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR)
• Mutación bialélica en el gen Otoferlin.
• Presencia de emisiones otoacústicas (OAE)
• Cóclea y conductos auditivos internos normales documentados.
• Pacientes con función vestibular intacta.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de enfermedad crónica, aguda o grave, o motivos no especificados, que en opinión del Investigador, hagan que el participante no sea apto para participar en el estudio o constituya un riesgo inaceptable.
• Haber recibido dosis en un ensayo clínico de terapia génica anterior.
• Pacientes con implante coclear previo o actual
• Cualquier contraindicación para la cirugía determinada por el cirujano o anestesia determinada por el anestesiólogo, o su designado, o antecedentes de terapia conocida como ototóxica (p. ej., cisplatino, dosis altas y tratamiento prolongado con aminoglucósidos, etc.) por un período prolongado (más de 2 semanas).
• Participación en cualquier otro ensayo clínico intervencionista.
• Cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, pueda comprometer la seguridad o el cumplimiento del participante o impediría que el participante complete exitosamente el estudio o podría interferir con la evaluación del tratamiento del estudio.
• Incumplimiento previsto de los requisitos del protocolo.