Vaiheen I/II kliininen tutkimus SENS-501:llä lapsille, jotka kärsivät vakavasta tai syvään kuulon heikkenemisestä otoferliinin (OTOF) mutaatioiden vuoksi (AUDIOGENE)
tiistai 7. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Sensorion
Vaiheen I/II, avoin, mukautuva, avoimen annoksen eskaloinnin ja laajentamisen kliininen koe SENS-501:n yksipuolisen intrakokleaarisen injektion tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi käyttämällä injektiojärjestelmää lapsilla, joilla on otoferliinigeenistä johtuva vakava tai syvä kuulonmenetys Mutaatiot
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SENS-501:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta 6–31 kuukauden ikäisillä lapsilla, joilla on otoferliinigeenin mutaatiosta johtuva prelingvaalinen kuulonmenetys.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Se on monikeskus, mukautuva avoin, ei-satunnaistettu, annosta nostava ja laajentava tutkimus, jolla arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa SENS-501:n intracochleaarisen annon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset (miehet tai naiset) ≥ 6 - ≤ 31 kuukautta sisällyttämishetkellä
- Vaikea tai syvä kuulonmenetys, joka on arvioitu kuulon aivorungon vasteen (ABR) perusteella
- Bialleelinen mutaatio Otoferlin-geenissä
- Otoakustisten päästöjen (OAE) esiintyminen
- Dokumentoitu normaali simpukka ja sisäiset kuulokäytävät
- Potilaat, joilla on ehjä vestibulaaritoiminto
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi krooninen, akuutti tai vakava sairaus tai määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekevät osallistujan sopimattomaksi osallistumaan tutkimukseen tai muodostavat kohtuuttoman riskin.
- On annosteltu aiemmassa geeniterapiatutkimuksessa
- Potilaat, joilla on aiempi tai nykyinen sisäkorvaistute
- Mikä tahansa kirurgin määräämä vasta-aihe leikkaukselle tai anestesialääkärin tai anestesialääkärin määräämä anestesia tai ototoksisena hoidon (esim. sisplatiini, suuri annos ja pitkä hoito aminoglykosidilla jne.) pitkäaikainen (yli 2) viikkoa).
- Osallistuminen muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin
- Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai vaatimustenmukaisuuden tai estää osallistujaa suorittamasta tutkimusta onnistuneesti tai saattaa häiritä tutkimushoidon arviointia
- Odotettu protokollavaatimusten noudattamatta jättäminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annoksen nostaminen – Pienen annoksen ryhmä
Pienen annoksen SENS-501:tä intrakokleaarinen anto yhteen korvaan erillisellä annostelujärjestelmällä
|
SENS-501:n hallinta erillisellä hallintajärjestelmällä
|
|
Kokeellinen: Annoksen nostaminen – Suuren annoksen ryhmä
Suuren annoksen SENS-501:tä intraokleaarinen anto yhteen korvaan erillisellä annostelujärjestelmällä
|
SENS-501:n hallinta erillisellä hallintajärjestelmällä
|
|
Kokeellinen: Annoksen laajennusryhmä
SENS-501:n intrakokleaarinen anto yhteen korvaan erillisellä antojärjestelmällä suositellulla annoksella annoksen korotusvaiheen jälkeen
|
SENS-501:n hallinta erillisellä hallintajärjestelmällä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SENS-501:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tutkimukseen liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä.
|
5 vuotta
|
|
SENS-501:n tehokkuuden arvioi ABR
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Kuulokynnyksen paraneminen kuulokynnyksen mukaan mitattuna kuulokynnyksen avulla (ABR)
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SENS-501:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Tutkimukseen liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) lukumäärä.
|
5 vuotta
|
|
SENS-501:n tehokkuuden arvioi ABR
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Kuulokynnyksen paraneminen kuulokynnyksen mukaan mitattuna kuulokynnyksen avulla (ABR)
|
5 vuotta
|
|
Hallintojärjestelmän kliininen suorituskyky
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Hallinnon menestys ; Käyttäjien palautekysely laitteiden hallinnosta ja käytöstä
|
1 päivä
|
|
Hallintojärjestelmän turvallisuus
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Haitalliset laitevaikutukset ja Laitteen puutteet, Menettelyn komplikaatiot
|
5 vuotta
|
|
Hallintojärjestelmän käytettävyys
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Käytettävyyskysely
|
1 päivä
|
|
PTA arvioi SENS-501:n tehokkuuden
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Pure-tone audiometrialla (PTA) mitattu kuulokynnyksen paraneminen
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 21. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .