Um ensaio clínico de fase I/II com SENS-501 em crianças que sofrem de perda auditiva grave a profunda devido a mutações de Otoferlin (OTOF) (AUDIOGENE)

Critério de inclusão:

• Crianças (homens ou mulheres) ≥ 6 a ≤ 31 meses no momento da inclusão
• Perda auditiva severa a profunda avaliada pelo potencial auditivo de tronco encefálico (PEATE)
• Mutação bialélica no gene Otoferlin
• Presença de Emissões Otoacústicas (EOA)
• Cóclea e canais auditivos internos normais documentados
• Pacientes com função vestibular intacta

Critério de exclusão:

• História de doença crônica, aguda ou grave, ou motivos não especificados, que na opinião do Investigador, torne o participante inadequado para participação no estudo ou constitua um risco inaceitável.
• Foram dosados ​​em um ensaio clínico de terapia genética anterior
• Pacientes com implante coclear anterior ou atual
• Qualquer contraindicação à cirurgia determinada pelo cirurgião ou anestesia determinada pelo anestesista, ou pessoa designada, ou história de terapia conhecida como ototóxica (por exemplo, cisplatina, altas doses e tratamento longo com aminoglicosídeos, etc.) por um período prolongado (mais de 2 semanas).
• Participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista
• Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, possa comprometer a segurança ou conformidade do participante ou impediria o participante de concluir com êxito o estudo ou poderia interferir na avaliação do tratamento do estudo
• Não conformidade antecipada com os requisitos do protocolo