En fase I/II klinisk studie med SENS-501 hos barn som lider fra alvorlig til dyp hørselstap på grunn av Otoferlin (OTOF) mutasjoner (AUDIOGENE)
7. juli 2026 oppdatert av: Sensorion
En fase I/II, åpen, adaptiv, åpen etikett doseeskalering og -utvidelse klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til unilateral intrakokleær injeksjon av SENS-501 ved bruk av et injeksjonssystem hos barn med alvorlig til alvorlig hørselstap på grunn av Otoferlin-genet Mutasjoner
Denne studien har til hensikt å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av SENS-501 hos barn i alderen 6-31 måneder med pre-lingualt hørselstap på grunn av en mutasjon i Otoferlin-genet.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det er en multisenter, adaptiv åpen, ikke-randomisert, dose-eskalerings- og utvidelsesstudie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt etter intracochleær administrering av SENS-501.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn (mann eller kvinne) ≥ 6 til ≤ 31 måneder på tidspunktet for inkludering
- Alvorlig til dyp hørselstap vurdert ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
- Biallel mutasjon i Otoferlin-genet
- Tilstedeværelse av otoakustiske utslipp (OAE)
- Dokumentert normal cochlea og indre hørselskanaler
- Pasienter med intakt vestibulær funksjon
Ekskluderingskriterier:
- Historie om kronisk, akutt eller alvorlig sykdom, eller uspesifiserte årsaker, som etter etterforskerens mening gjør deltakeren uegnet for deltakelse i studien eller utgjør en uakseptabel risiko.
- Har blitt dosert i en tidligere klinisk studie med genterapi
- Pasienter med tidligere eller nåværende cochleaimplantat
- Enhver kontraindikasjon for operasjonen bestemt av kirurgen eller anestesi bestemt av anestesilegen, eller den utpekte, eller historie med behandling kjent som ototoksisk (f.eks. cisplatin, høy dose og lang behandling med aminoglykosider, etc.) i en lengre periode (mer enn 2 uker).
- Deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie
- Enhver annen tilstand som etter etterforskerens mening kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til deltakeren eller hindre deltakeren fra vellykket gjennomføring av studien eller kan forstyrre evalueringen av studiebehandlingen
- Forventet manglende overholdelse av protokollkravene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Doseeskalering - Lavdosegruppe
Intrakokleær administrering av en lav dose SENS-501 i ett øre, med et dedikert administreringssystem
|
Administrasjon av SENS-501 med et dedikert administrasjonssystem
|
|
Eksperimentell: Doseeskalering - Høydosegruppe
Intrakokleær administrering av en høy dose SENS-501 i ett øre, med et dedikert administreringssystem
|
Administrasjon av SENS-501 med et dedikert administrasjonssystem
|
|
Eksperimentell: Dose ekspansjonsgruppe
Intrakokleær administrering av SENS-501 i ett øre, med et dedikert administreringssystem, i dosen anbefalt etter doseeskaleringsfasen
|
Administrasjon av SENS-501 med et dedikert administrasjonssystem
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for SENS-501
Tidsramme: 5 år
|
Antall studierelaterte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
|
5 år
|
|
Effekten av SENS-501 vurdert av ABR
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring av hørselsterskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for SENS-501
Tidsramme: 5 år
|
Antall studierelaterte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE).
|
5 år
|
|
Effekten av SENS-501 vurdert av ABR
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring av hørselsterskel målt ved auditiv hjernestammerespons (ABR)
|
5 år
|
|
Klinisk ytelse av administrasjonssystemet
Tidsramme: 1 dag
|
Administrasjonssuksess ; Brukernes tilbakemeldingsspørreskjema om administrasjon og bruk av enhetene
|
1 dag
|
|
Sikkerhet i administrasjonssystemet
Tidsramme: 5 år
|
Uønskede enhetseffekter og enhetsmangler, prosedyrekomplikasjoner
|
5 år
|
|
Brukervennlighet av administrasjonssystemet
Tidsramme: 1 dag
|
Spørreskjema om brukervennlighet
|
1 dag
|
|
Effekten av SENS-501 vurdert av PTA
Tidsramme: 5 år
|
Forbedring av hørselsterskel målt ved Pure-tone audiometri (PTA)
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
17. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .