Badanie kliniczne fazy I/II z zastosowaniem SENS-501 u dzieci cierpiących na ubytek słuchu od ciężkiego do głębokiego w wyniku mutacji otoferliny (OTOF) (AUDIOGENE)
7 lipca 2026 zaktualizowane przez: Sensorion
Otwarte, adaptacyjne, otwarte badanie kliniczne fazy I/II dotyczące zwiększania i rozszerzania dawki, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa jednostronnego wstrzyknięcia doślimakowego preparatu SENS-501 przy użyciu systemu wstrzykiwania u dzieci z ciężkim lub głębokim ubytkiem słuchu spowodowanym genem otoferliny Mutacje
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności preparatu SENS-501 u dzieci w wieku od 6 do 31 miesięcy z przedjęzykowym ubytkiem słuchu spowodowanym mutacją w genie Otoferlin.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, adaptacyjne, otwarte, nierandomizowane badanie polegające na eskalacji dawki i ekspansji, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności po doślimkowym podaniu preparatu SENS-501.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci (mężczyźni lub kobiety) w momencie włączenia do badania w wieku ≥ 6 do ≤ 31 miesięcy
- Ubytek słuchu od ciężkiego do głębokiego oceniany na podstawie odpowiedzi słuchowej pnia mózgu (ABR)
- Mutacja bialleliczna w genie Otoferlin
- Obecność otoemisji akustycznych (OAE)
- Udokumentowany prawidłowy ślimak i wewnętrzne kanały słuchowe
- Pacjenci z nienaruszoną funkcją przedsionkową
Kryteria wyłączenia:
- Historia przewlekłej, ostrej lub poważnej choroby lub nieokreślonych przyczyn, które w opinii Badacza powodują, że uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu lub stanowi niedopuszczalne ryzyko.
- Dawki podawano w poprzednim badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej
- Pacjenci z wcześniejszym lub obecnym implantem ślimakowym
- Wszelkie przeciwwskazania do operacji określone przez chirurga lub znieczulenie określone przez anestezjologa lub osobę przez niego wyznaczoną, lub historię terapii określanej jako ototoksyczna (np. cisplatyna, wysokie dawki i długotrwałe leczenie aminoglikozydami itp.) przez dłuższy okres (ponad 2 lata). tygodnie).
- Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
- Wszelkie inne warunki, które w opinii Badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu lub przestrzeganiu zasad przez uczestnika lub uniemożliwić uczestnikowi pomyślne ukończenie badania lub mogą zakłócać ocenę badanego leczenia
- Przewidywana niezgodność z wymogami protokołu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki – grupa z niską dawką
Doślimakowe podanie niskiej dawki SENS-501 do jednego ucha za pomocą dedykowanego systemu podawania
|
Administracja SENS-501 za pomocą dedykowanego systemu administracyjnego
|
|
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki – grupa z dużą dawką
Doślimkowe podanie dużej dawki SENS-501 do jednego ucha za pomocą dedykowanego systemu podawania
|
Administracja SENS-501 za pomocą dedykowanego systemu administracyjnego
|
|
Eksperymentalny: Grupa ekspansji dawki
Doślimkowe podanie preparatu SENS-501 do jednego ucha za pomocą dedykowanego systemu podawania, w dawce zalecanej po fazie zwiększania dawki
|
Administracja SENS-501 za pomocą dedykowanego systemu administracyjnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja SENS-501
Ramy czasowe: 5 lat
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z badaniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
|
5 lat
|
|
Skuteczność SENS-501 oceniona przez ABR
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa progu słyszenia mierzona za pomocą słuchowej odpowiedzi pnia mózgu (ABR)
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja SENS-501
Ramy czasowe: 5 lat
|
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z badaniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
|
5 lat
|
|
Skuteczność SENS-501 oceniona przez ABR
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa progu słyszenia mierzona za pomocą słuchowej odpowiedzi pnia mózgu (ABR)
|
5 lat
|
|
Wydajność kliniczna systemu podawania
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Sukces administracji; Kwestionariusz opinii użytkowników na temat administrowania i użytkowania urządzeń
|
1 dzień
|
|
Bezpieczeństwo systemu administracyjnego
Ramy czasowe: 5 lat
|
Niekorzystne skutki urządzenia i braki urządzenia, powikłania proceduralne
|
5 lat
|
|
Użyteczność systemu administracyjnego
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Kwestionariusz użyteczności
|
1 dzień
|
|
Skuteczność SENS-501 oceniana przez PTA
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poprawa progu słyszenia mierzona audiometrią tonową (PTA)
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lipca 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SENS-501-101
- 2023-504466-28-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .