脳アミロイド血管症患者を対象としたALN-APPの第2相試験 (cAPPricorn-1)
2026年9月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
脳アミロイド血管症（CAA）患者における髄腔内投与されたALN-APPの有効性、安全性、忍容性、および薬力学を評価するための第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
研究の目的は、CAA 疾患進行の尺度に対する ALN-APP の効果を評価し、孤発性 CAA (sCAA) およびダッチ型 CAA の成人患者における ALN-APP の安全性、忍容性、および薬力学 (PD) を特徴付けることです。 CAA (D-CAA)。
この研究は、24か月の二重盲検治療期間と、オプションの18か月の非盲検延長（OLE）期間の2つの期間にわたって実施されます。
スクリーニング、治療、追加の安全性追跡調査を含む研究参加の推定期間は最大 50 か月です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
210
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Clinical Trial Site
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Orange、California、アメリカ、92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento、California、アメリカ、95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco、California、アメリカ、94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Clinical Trial Site
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Maitland、Florida、アメリカ、32751
- Clinical Trial Site
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Naples、Florida、アメリカ、34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth、Massachusetts、アメリカ、02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Clinical Trial Site
-
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Clinical Trial Site
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New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Trial Site
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New York、New York、アメリカ、10065
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Clinical Trial Site
-
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Canton、Ohio、アメリカ、44718
- Clinical Trial Site
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Clinical Trial Site
-
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Pennsylvania
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Abington、Pennsylvania、アメリカ、19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas、Texas、アメリカ、75243
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Clinical Trial Site
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ、1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden、オランダ、2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- Clinical Trial Site
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane、オーストラリア、4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、オーストラリア、3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands、オーストラリア、6009
- Clinical Trial Site
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Parkville、オーストラリア、3050
- Clinical Trial Site
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Calgary、カナダ、T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton、カナダ、L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna、カナダ、V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton、カナダ、E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal、カナダ、H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal、カナダ、H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa、カナダ、K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto、カナダ、M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria、カナダ、V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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Bern、スイス、3010
- Clinical Trial Site
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Geneva、スイス、1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen、スイス、9007
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準 (散発性 CAA 患者):
- 50歳以上である
- ボストン基準バージョン 2.0 に従って CAA の可能性があります
包含基準 (オランダ型 CAA 患者):
- 30歳以上である
- オランダ型CAAのE693Qアミロイド前駆体タンパク質(APP)遺伝子変異が知られている
除外基準:
- 中等度または重度のアルツハイマー病 (AD) または重大な認知障害 (CI)
- -以前に臨床的脳内出血（ICH）の病歴があり、研究で予想されるランダム化の90日以内に発症した
- スクリーニング時に正常値の上限（ULN）の3倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を有する
- 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 上映時
- 最近調査エージェントを受け取りました
- アミロイド標的抗体による治療を受けている
注: 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALN-アプリ
参加者には、二重盲検治療期間および任意の非盲検延長期間中に複数回のALN-APPが投与されます。
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ALN-APP はくも膜下腔内に投与されます
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ/ALN-APP
参加者には、二重盲検治療期間中に複数回のプラセボが投与されます。
オプションの非盲検延長期間まで継続する参加者には、ALN-APP が複数回投与されます。
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ALN-APP はくも膜下腔内に投与されます
他の名前：
プラセボはくも膜下腔内に投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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二重盲検治療期間：散発性脳アミロイド血管症（sCAA）患者の脳の磁気共鳴画像法（MRI）で評価した新規脳葉微小出血（CMB）の年間発生率
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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二重盲検治療期間: 脳の MRI で評価された新たな臨床的出血事象および出血性病変の重症度、数、症状負荷、およびタイミングに基づく世界ランク
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間: 視覚誘発機能的 MRI による血中酸素濃度依存性 (BOLD) パラメーターによって測定された脳血管血管反応性のベースラインからの経時的変化
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間: 脳の MRI で評価された新たな脳出血性病変および白質高信号の発生率
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間: 脳の MRI で評価された総脳アミロイド血管症 (CAA) 小血管疾患スコアのベースラインからの経時的変化
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間: 脳脊髄液 (CSF) 中の可溶性アミロイド前駆体タンパク質アルファ (sAPPα) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間：CSF中の可溶性アミロイド前駆体タンパク質ベータ（sAPPβ）濃度のベースラインからの変化
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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二重盲検治療期間と非盲検延長（OLE）期間：有害事象の頻度
時間枠：最長48ヶ月
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最長48ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月17日
一次修了 (推定)
2027年8月9日
研究の完了 (推定)
2029年12月14日
試験登録日
最初に提出
2024年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月26日
最初の投稿 (実際)
2024年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月17日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-APP-002
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および米国 (US) および/または欧州連合 (EU) で製品および適応症が承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。
データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。