Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van ALN-APP bij patiënten met cerebrale amyloïde angiopathie (cAPPricorn-1)

16 oktober 2026 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van intrathecaal toegediende ALN-APP te evalueren bij patiënten met cerebrale amyloïde angiopathie (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

210

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australië, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australië, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australië, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australië, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canada, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canada, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canada, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canada, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Nederland, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Verenigde Staten, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Verenigde Staten, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Zwitserland, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Zwitserland, 9007
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Geneesmiddel: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Andere namen:
  • mivelsiran
Placebo-vergelijker: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Geneesmiddel: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Andere namen:
  • mivelsiran
Geneesmiddel: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dubbelblinde behandelingsperiode: jaarlijks aantal nieuwe lobaire cerebrale microbloedingen (CMB’s), beoordeeld op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen bij patiënten met sporadische cerebrale amyloïde angiopathie (sCAA)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dubbelblinde behandelingsperiode: mondiale rangschikking op basis van ernst, aantal, symptoomlast en timing van nieuwe klinische hemorragische voorvallen en hemorragische laesies beoordeeld op MRI van de hersenen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in cerebrovasculaire vasoreactiviteit gemeten aan de hand van bloedzuurstofniveau-afhankelijke (BOLD) parameters met visueel opgewekte functionele MRI
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode: incidentie van nieuwe cerebrale hemorragische laesies en hyperintensiteiten van de witte stof beoordeeld op MRI van de hersenen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in de totale cerebrale amyloïde angiopathie (CAA) score voor kleine vaatziekte beoordeeld op MRI van de hersenen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de concentratie van oplosbaar amyloïd-precursorproteïne-alfa (sAPPα) in het hersenvocht (CSV)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de concentratie van oplosbaar amyloïde precursoreiwit bèta (sAPPβ) in hersenvocht
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Dubbelblinde behandelingsperiode en open-label extensieperiode (OLE): frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 48 maanden
Tot 48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

9 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

14 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren