뇌 아밀로이드 혈관병증 환자를 대상으로 한 ALN-APP의 2상 시험 (cAPPricorn-1)
2026년 9월 2일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 환자에게 척수강내 투여되는 ALN-APP의 효능, 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 제2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
연구의 목적은 CAA 질병 진행 측정에 대한 ALN-APP의 효과를 평가하고 산발성 CAA(sCAA) 및 네덜란드형 CAA가 있는 성인 환자에서 ALN-APP의 안전성, 내약성 및 약력학(PD)을 특성화하는 것입니다. CAA (D-CAA).
이 연구는 24개월의 이중 맹검 치료 기간과 선택적인 18개월의 공개 라벨 연장(OLE) 기간의 2개 기간에 걸쳐 수행됩니다.
선별검사, 치료 및 추가적인 안전성 추적조사를 포함하여 연구 참여 예상 기간은 최대 50개월입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
210
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden, 네덜란드, 2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Clinical Trial Site
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento, California, 미국, 95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, 미국, 94114
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Clinical Trial Site
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Maitland, Florida, 미국, 32751
- Clinical Trial Site
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Naples, Florida, 미국, 34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Clinical Trial Site
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New York, New York, 미국, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, 미국, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Abington, Pennsylvania, 미국, 19001
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Clinical Trial Site
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Dallas, Texas, 미국, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
-
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- Clinical Trial Site
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Bern, 스위스, 3010
- Clinical Trial Site
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Geneva, 스위스, 1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen, 스위스, 9007
- Clinical Trial Site
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London, 영국, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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Calgary, 캐나다, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Kelowna, 캐나다, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton, 캐나다, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal, 캐나다, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa, 캐나다, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto, 캐나다, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria, 캐나다, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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Adelaide, 호주, 5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane, 호주, 4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, 호주, 3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands, 호주, 6009
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준(산발성 CAA 환자):
- 50세 이상입니다
- Boston Criteria 버전 2.0에 따른 CAA 가능성이 있음
포함 기준(네덜란드형 CAA 환자):
- 30세 이상입니다
- 네덜란드형 CAA에 대한 E693Q 아밀로이드 전구체 단백질(APP) 유전자 돌연변이가 알려져 있습니다.
제외 기준:
- 중등도 또는 중증 단계의 알츠하이머병(AD) 또는 심각한 인지 장애(CI)
- 연구에서 예상되는 무작위 배정 전 90일 이내에 발병한 이전 임상 뇌내 출혈(ICH) 병력이 있는 경우
- 스크리닝 시 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)가 3×정상 상한(ULN)을 초과함
- 추정 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/분/1.73m^2 미만입니다. 상영 중
- 최근 조사 대리인을 받았습니다.
- 아밀로이드 표적 항체로 치료를 받은 적이 있음
참고: 다른 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALN-앱
참가자에게는 이중 맹검 치료 기간 및 선택적인 공개 라벨 연장 기간 동안 ALN-APP를 여러 번 투여하게 됩니다.
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ALN-APP는 척수강내로 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약/ALN-APP
참가자에게는 이중 맹검 치료 기간 동안 여러 번 위약이 투여됩니다.
선택적 공개 라벨 연장 기간을 계속 진행하는 참가자에게는 ALN-APP를 여러 번 투여하게 됩니다.
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ALN-APP는 척수강내로 투여됩니다.
다른 이름들:
위약은 척수강 내로 투여됩니다
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이중 맹검 치료 기간: 산발성 뇌 아밀로이드 혈관병증(sCAA) 환자의 뇌 자기공명영상(MRI)에서 평가된 새로운 대뇌 미세출혈(CMB)의 연간 비율
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 새로운 임상 출혈 사건 및 출혈 병변의 심각도, 개수, 증상 부담 및 시기를 기준으로 한 글로벌 순위
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간: 시각 유발 기능적 MRI를 사용하여 혈액 산소화 수준 의존성(굵게) 매개변수로 측정한 뇌혈관 혈관 반응성의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 새로운 뇌출혈 병변 및 백질 고강도의 발생률
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간: 뇌 MRI에서 평가된 총 뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 소혈관 질환 점수의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간: 뇌척수액(CSF) 내 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 알파(sAPPα) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간: CSF의 가용성 아밀로이드 전구체 단백질 베타(sAPPβ) 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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이중 맹검 치료 기간 및 공개 라벨 연장(OLE) 기간: 부작용 빈도
기간: 최대 48개월
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최대 48개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 17일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 9일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-APP-002
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 접근은 연구 완료 후 12개월, 해당 제품 및 적응증이 미국(US) 및/또는 유럽 연합(EU)에서 승인된 후 12개월 이후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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