Vaiheen 2 koe ALN-APP:sta potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (cAPPricorn-1)
perjantai 16. lokakuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun ALN-APP:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (CAA)
The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
210
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 GN
- Clinical Trial Site
-
Leiden, Alankomaat, 2333ZA
- Clinical Trial Site
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
Brisbane, Australia, 4029
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
-
Hamilton, Kanada, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
-
Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
-
Moncton, Kanada, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Kanada, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
-
Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
-
Victoria, Kanada, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Clinical Trial Site
-
Geneva, Sveitsi, 1205
- Clinical Trial Site
-
Sankt Gallen, Sveitsi, 9007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Clinical Trial Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Clinical Trial Site
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Clinical Trial Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Clinical Trial Site
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Clinical Trial Site
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34105
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Clinical Trial Site
-
Plymouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02360
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):
- Is 50 years or older
- Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0
Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):
- Is 30 years or older
- Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA
Exclusion Criteria:
- Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
- Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALN-APP
Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period. |
ALN-APP will be administered intrathecally
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo/ALN-APP
Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP. |
ALN-APP will be administered intrathecally
Muut nimet:
Placebo will be administered intrathecally |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettiresonanssikuvauksella (MRI) arvioitujen uusien lobar-aivojen mikroverenvuodon vuositaso potilailla, joilla on satunnainen aivoamyloidiangiopatia (sCAA)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Maailmanlaajuinen sijoitus uusien kliinisten verenvuototapahtumien ja verenvuotovaurioiden vaikeusasteen, lukumäärän, oiremäärän ja ajoituksen perusteella arvioituna aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen verisuonten vasoreaktiivisuuden muutos lähtötilanteesta ajan mittaan mitattuna veren happitasosta riippuvaisilla (BOLD) parametreillä visuaalisella toiminnallisella MRI:llä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Uusien aivoverenvuotovaurioiden ja valkoisen aineen hyperintensiteettien ilmaantuvuus aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettikuvauksella arvioitu kokonaisaivoamyloidiangiopatian (CAA) pienten verisuonten pisteytyksen muutos lähtötilanteesta ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) liukoisen amyloidiprekursoriproteiinin (sAPPα) pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Liukoisen amyloidiprekursoriproteiinibeetan (sAPPβ) pitoisuuden muutos lähtötilanteesta CSF:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso ja avoimen merkinnän laajennusjakso (OLE): haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
|
Jopa 48 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 9. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 14. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Kallonsisäiset valtimotaudit
- Aivovaltimoiden sairaudet
- Amyloidoosi
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Aivojen amyloidiangiopatia
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-APP-002
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .