Vaiheen 2 koe ALN-APP:sta potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (cAPPricorn-1)
torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun ALN-APP:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (CAA)
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-APP:n vaikutusta CAA-taudin etenemismittauksiin ja karakterisoida ALN-APP:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuispotilailla, joilla on satunnainen CAA (sCAA) ja hollantilainen tyyppi. CAA (D-CAA).
Tutkimus suoritetaan kahdessa jaksossa: 24 kuukauden kaksoissokkohoitojakso ja valinnainen 18 kuukauden avoin jatkojakso (OLE).
Tutkimukseen osallistumisen arvioitu kesto, joka sisältää seulonnan, hoidon ja lisäturvallisuusseurannan, on enintään 50 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
210
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 GN
- Clinical Trial Site
-
Leiden, Alankomaat, 2333ZA
- Clinical Trial Site
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
Brisbane, Australia, 4029
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
-
Hamilton, Kanada, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
-
Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
-
Moncton, Kanada, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Kanada, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
-
Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
-
Victoria, Kanada, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Clinical Trial Site
-
Geneva, Sveitsi, 1205
- Clinical Trial Site
-
Sankt Gallen, Sveitsi, 9007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Clinical Trial Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Clinical Trial Site
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Clinical Trial Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Clinical Trial Site
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Clinical Trial Site
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34105
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Clinical Trial Site
-
Plymouth, Massachusetts, Yhdysvallat, 02360
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit (satunnaiset CAA-potilaat):
- On 50 vuotta tai vanhempi
- Sillä on todennäköinen CAA Boston Criteria Version 2.0:n mukaan
Osallistumiskriteerit (hollantilaistyypin CAA-potilaat):
- On 30 vuotta tai vanhempi
- Hänellä on tunnettu E693Q-amyloidiprekursoriproteiinin (APP) geenimutaatio hollantilaisen tyypin CAA:lle
Poissulkemiskriteerit:
- Keskivaikea tai vaikea vaihe Alzheimerin tauti (AD) tai merkittävä kognitiivinen heikentyminen (CI)
- Hänellä on aiempi kliininen aivoverenvuoto (ICH), joka on alkanut alle 90 päivää ennen oletettua satunnaistamista tutkimuksessa
- Sillä on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Sen arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
- Hän on äskettäin saanut tutkinta-agentin
- Häntä on hoidettu amyloidiin kohdistetulla vasta-aineella
Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALN-APP
Osallistujille annetaan useita ALN-APP-annoksia kaksoissokkohoitojakson ja valinnaisen avoimen jatkojakson aikana.
|
ALN-APP annetaan intratekaalisesti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo/ALN-APP
Osallistujille annetaan useita plaseboannoksia kaksoissokkohoitojakson aikana.
Osallistujille, jotka jatkavat valinnaiseen avoimeen jatkojaksoon, annetaan useita ALN-APP-annoksia.
|
ALN-APP annetaan intratekaalisesti
Muut nimet:
Plasebo annetaan intratekaalisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettiresonanssikuvauksella (MRI) arvioitujen uusien lobar-aivojen mikroverenvuodon vuositaso potilailla, joilla on satunnainen aivoamyloidiangiopatia (sCAA)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Maailmanlaajuinen sijoitus uusien kliinisten verenvuototapahtumien ja verenvuotovaurioiden vaikeusasteen, lukumäärän, oiremäärän ja ajoituksen perusteella arvioituna aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen verisuonten vasoreaktiivisuuden muutos lähtötilanteesta ajan mittaan mitattuna veren happitasosta riippuvaisilla (BOLD) parametreillä visuaalisella toiminnallisella MRI:llä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Uusien aivoverenvuotovaurioiden ja valkoisen aineen hyperintensiteettien ilmaantuvuus aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettikuvauksella arvioitu kokonaisaivoamyloidiangiopatian (CAA) pienten verisuonten pisteytyksen muutos lähtötilanteesta ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) liukoisen amyloidiprekursoriproteiinin (sAPPα) pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso: Liukoisen amyloidiprekursoriproteiinibeetan (sAPPβ) pitoisuuden muutos lähtötilanteesta CSF:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta
|
|
Kaksoissokkohoitojakso ja avoimen merkinnän laajennusjakso (OLE): haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
|
Jopa 48 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 9. elokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 14. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Kallonsisäiset valtimotaudit
- Aivovaltimoiden sairaudet
- Amyloidoosi
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Aivojen amyloidiangiopatia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-APP-002
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa (USA) ja/tai Euroopan unionissa (EU).
Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .