Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 koe ALN-APP:sta potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (cAPPricorn-1)

torstai 9. toukokuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus intratekaalisesti annetun ALN-APP:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on aivoamyloidiangiopatia (CAA)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-APP:n vaikutusta CAA-taudin etenemismittauksiin ja karakterisoida ALN-APP:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuispotilailla, joilla on satunnainen CAA (sCAA) ja hollantilainen tyyppi. CAA (D-CAA). Tutkimus suoritetaan kahdessa jaksossa: 24 kuukauden kaksoissokkohoitojakso ja valinnainen 18 kuukauden avoin jatkojakso (OLE). Tutkimukseen osallistumisen arvioitu kesto, joka sisältää seulonnan, hoidon ja lisäturvallisuusseurannan, on enintään 50 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit (satunnaiset CAA-potilaat):

  • On 50 vuotta tai vanhempi
  • Sillä on todennäköinen CAA Boston Criteria Version 2.0:n mukaan

Osallistumiskriteerit (hollantilaistyypin CAA-potilaat):

  • On 30 vuotta tai vanhempi
  • Hänellä on tunnettu E693Q-amyloidiprekursoriproteiinin (APP) geenimutaatio hollantilaisen tyypin CAA:lle

Poissulkemiskriteerit:

  • Keskivaikea tai vaikea vaihe Alzheimerin tauti (AD) tai merkittävä kognitiivinen heikentyminen (CI)
  • Hänellä on aiempi kliininen aivoverenvuoto (ICH), joka on alkanut alle 90 päivää ennen oletettua satunnaistamista tutkimuksessa
  • Sillä on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
  • Sen arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
  • Hän on äskettäin saanut tutkinta-agentin
  • Häntä on hoidettu amyloidiin kohdistetulla vasta-aineella

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALN-APP
Osallistujille annetaan useita ALN-APP-annoksia kaksoissokkohoitojakson ja valinnaisen avoimen jatkojakson aikana.
Lääke: ALN-APP
ALN-APP annetaan intratekaalisesti
Muut nimet:
  • mivelsiran
Placebo Comparator: Placebo/ALN-APP
Osallistujille annetaan useita plaseboannoksia kaksoissokkohoitojakson aikana. Osallistujille, jotka jatkavat valinnaiseen avoimeen jatkojaksoon, annetaan useita ALN-APP-annoksia.
Lääke: ALN-APP
ALN-APP annetaan intratekaalisesti
Muut nimet:
  • mivelsiran
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan intratekaalisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettiresonanssikuvauksella (MRI) arvioitujen uusien lobar-aivojen mikroverenvuodon vuositaso potilailla, joilla on satunnainen aivoamyloidiangiopatia (sCAA)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkohoitojakso: Maailmanlaajuinen sijoitus uusien kliinisten verenvuototapahtumien ja verenvuotovaurioiden vaikeusasteen, lukumäärän, oiremäärän ja ajoituksen perusteella arvioituna aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen verisuonten vasoreaktiivisuuden muutos lähtötilanteesta ajan mittaan mitattuna veren happitasosta riippuvaisilla (BOLD) parametreillä visuaalisella toiminnallisella MRI:llä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso: Uusien aivoverenvuotovaurioiden ja valkoisen aineen hyperintensiteettien ilmaantuvuus aivojen magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso: Aivojen magneettikuvauksella arvioitu kokonaisaivoamyloidiangiopatian (CAA) pienten verisuonten pisteytyksen muutos lähtötilanteesta ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) liukoisen amyloidiprekursoriproteiinin (sAPPα) pitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso: Liukoisen amyloidiprekursoriproteiinibeetan (sAPPβ) pitoisuuden muutos lähtötilanteesta CSF:ssä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta
Kaksoissokkohoitojakso ja avoimen merkinnän laajennusjakso (OLE): haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 48 kuukautta
Jopa 48 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa (USA) ja/tai Euroopan unionissa (EU).

Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen amyloidiangiopatia

Kliiniset tutkimukset ALN-APP

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa