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Eine Phase-2-Studie mit ALN-APP bei Patienten mit zerebraler Amyloidangiopathie (cAPPricorn-1)

9. Mai 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ALN-APP bei Patienten mit zerebraler Amyloidangiopathie (CAA)

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirkung von ALN-APP auf Messungen des Fortschreitens der CAA-Krankheit zu bewerten und die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik (PD) von ALN-APP bei erwachsenen Patienten mit sporadischem CAA (sCAA) und Dutch-Typ zu charakterisieren CAA (D-CAA). Die Studie wird über zwei Zeiträume durchgeführt: einen 24-monatigen doppelblinden Behandlungszeitraum und einen optionalen 18-monatigen Open-Label-Verlängerungszeitraum (OLE). Die geschätzte Dauer der Studienteilnahme, einschließlich Screening, Behandlung und zusätzlicher Sicherheitsnachsorge, beträgt bis zu 50 Monate.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien (sporadische CAA-Patienten):

  • Ist 50 Jahre oder älter
  • Verfügt über eine wahrscheinliche CAA gemäß den Boston Criteria Version 2.0

Einschlusskriterien (CAA-Patienten vom niederländischen Typ):

  • Ist 30 Jahre oder älter
  • Hat eine bekannte Mutation des E693Q-Amyloid-Vorläuferproteins (APP) für CAA vom niederländischen Typ

Ausschlusskriterien:

  • Mittleres oder schweres Stadium der Alzheimer-Krankheit (AD) oder erhebliche kognitive Beeinträchtigung (CI)
  • Hat eine Vorgeschichte früherer klinischer intrazerebraler Blutungen (ICB), die weniger als 90 Tage vor der erwarteten Randomisierung in der Studie aufgetreten sind
  • Hat Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) >3×Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
  • Hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von <30 ml/min/1,73 m^2 bei Screening
  • Hat kürzlich einen Ermittlungsbeamten erhalten
  • Wurde mit einem auf Amyloid gerichteten Antikörper behandelt

Hinweis: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALN-APP
Den Teilnehmern werden während der doppelblinden Behandlungsphase und der optionalen offenen Verlängerungsphase mehrere Dosen ALN-APP verabreicht.
Arzneimittel: ALN-APP
ALN-APP wird intrathekal verabreicht
Andere Namen:
  • mivelsiran
Placebo-Komparator: Placebo/ALN-APP
Den Teilnehmern werden während der doppelblinden Behandlungsphase mehrere Dosen Placebo verabreicht. Teilnehmern, die die optionale offene Verlängerungsphase fortsetzen, werden mehrere Dosen ALN-APP verabreicht.
Arzneimittel: ALN-APP
ALN-APP wird intrathekal verabreicht
Andere Namen:
  • mivelsiran
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird intrathekal verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Doppelblind-Behandlungszeitraum: Annualisierte Rate neuer lobärer zerebraler Mikroblutungen (CMBs), bewertet mittels Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns bei Patienten mit sporadischer zerebraler Amyloidangiopathie (sCAA)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Doppelblind-Behandlungszeitraum: Globaler Rang basierend auf Schweregrad, Anzahl, Symptombelastung und Zeitpunkt neuer klinischer hämorrhagischer Ereignisse und hämorrhagischer Läsionen, beurteilt durch MRT des Gehirns
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblinder Behandlungszeitraum: Veränderung der zerebrovaskulären Vasoreaktivität im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch vom Blutoxygenierungsgrad abhängige (BOLD) Parameter mit visuell evozierter funktioneller MRT
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblinder Behandlungszeitraum: Inzidenz neuer zerebraler hämorrhagischer Läsionen und Hyperintensitäten der weißen Substanz, beurteilt durch MRT des Gehirns
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblinder Behandlungszeitraum: Änderung des Scores für kleine Gefäßerkrankungen der gesamten zerebralen Amyloidangiopathie (CAA) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert, bewertet mittels MRT des Gehirns
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblind-Behandlungszeitraum: Änderung der Konzentration des löslichen Amyloid-Vorläuferproteins Alpha (sAPPα) in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblinder Behandlungszeitraum: Änderung der Konzentration des löslichen Amyloid-Vorläuferproteins Beta (sAPPβ) im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Doppelblind-Behandlungszeitraum und Open-Label-Verlängerungszeitraum (OLE): Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 48 Monate
Bis zu 48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und mindestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den Vereinigten Staaten (USA) und/oder der Europäischen Union (EU) verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zerebrale Amyloid-Angiopathie

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