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Un ensayo de fase 2 de ALN-APP en pacientes con angiopatía amiloide cerebral (cAPPricorn-1)

16 de octubre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacodinamia de ALN-APP administrado por vía intratecal en pacientes con angiopatía amiloide cerebral (CAA)

The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

210

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australia, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2N 4Z6
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canadá, L8L 2X2
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canadá, V1Y 1Z9
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canadá, E1C 2Z3
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canadá, H3A 2B4
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canadá, H3G 1H9
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canadá, K1Z 1G3
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canadá, M3B 2S7
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canadá, V8R 1J8
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02360
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 GN
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Países Bajos, 2333ZA
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, SE5 8AF
        • Clinical Trial Site
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Suiza, 1205
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Suiza, 9007
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

30 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):

  • Is 50 years or older
  • Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0

Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):

  • Is 30 years or older
  • Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA

Exclusion Criteria:

  • Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
  • Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period.
Droga: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Otros nombres:
  • mivelsiran
Comparador de placebos: Placebo/ALN-APP

Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP.
Droga: ALN-APP

ALN-APP will be administered intrathecally

Otros nombres:
  • mivelsiran
Droga: Placebo

Placebo will be administered intrathecally

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Período de tratamiento doble ciego: tasa anualizada de nuevas microhemorragias cerebrales lobares (CMB) evaluadas mediante resonancia magnética (MRI) del cerebro en pacientes con angiopatía amiloide cerebral esporádica (sCAA)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Período de tratamiento doble ciego: clasificación global basada en la gravedad, el recuento, la carga de síntomas y el momento de los nuevos eventos hemorrágicos clínicos y las lesiones hemorrágicas evaluadas mediante resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en la vasorreactividad cerebrovascular medida por parámetros dependientes del nivel de oxigenación sanguínea (BOLD) con resonancia magnética funcional evocada visualmente
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego: incidencia de nuevas lesiones hemorrágicas cerebrales e hiperintensidades de la sustancia blanca evaluadas en resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la puntuación de la enfermedad de pequeños vasos de la angiopatía amiloide cerebral total (CAA) evaluada en una resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego: cambio con respecto al valor inicial en la concentración de la proteína alfa precursora de amiloide soluble (sAPPα) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el valor inicial en la concentración de la proteína beta precursora de amiloide soluble (sAPPβ) en el LCR
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Período de tratamiento doble ciego y período de extensión abierta (OLE): frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 48 meses
Hasta 48 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

9 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

14 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

1 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.

Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.

Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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