Un ensayo de fase 2 de ALN-APP en pacientes con angiopatía amiloide cerebral (cAPPricorn-1)
17 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacodinamia de ALN-APP administrado por vía intratecal en pacientes con angiopatía amiloide cerebral (CAA)
El propósito del estudio es evaluar el efecto de ALN-APP en las medidas de progresión de la enfermedad CAA y caracterizar la seguridad, tolerabilidad y farmacodinamia (PD) de ALN-APP en pacientes adultos con CAA esporádica (sCAA) y tipo holandés CAA (D-CAA).
El estudio se llevará a cabo durante 2 períodos: un período de tratamiento doble ciego de 24 meses y un período opcional de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 18 meses.
La duración estimada de la participación en el estudio, que incluye la detección, el tratamiento y el seguimiento de seguridad adicional, es de hasta 50 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
210
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane, Australia, 4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Trial Site
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Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton, Canadá, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna, Canadá, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton, Canadá, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa, Canadá, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canadá, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria, Canadá, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Clinical Trial Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Clinical Trial Site
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Clinical Trial Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Clinical Trial Site
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-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden, Países Bajos, 2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Bern, Suiza, 3010
- Clinical Trial Site
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Geneva, Suiza, 1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen, Suiza, 9007
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión (pacientes con CAA esporádica):
- Tiene 50 años o más
- Tiene CAA probable según los criterios de Boston versión 2.0
Criterios de inclusión (pacientes con CAA de tipo holandés):
- Tiene 30 años o más
- Se conoce la mutación del gen de la proteína precursora de amiloide (APP) E693Q para CAA de tipo holandés
Criterio de exclusión:
- Enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio moderado o grave o deterioro cognitivo significativo (IC)
- Tiene antecedentes de hemorragia intracerebral clínica (HIC) previa con inicio menos de 90 días antes de la aleatorización prevista en el estudio.
- Tiene alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >3 × límite superior de lo normal (LSN) en el momento de la selección.
- Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m^2 en la proyección
- Ha recibido recientemente un agente en investigación.
- Ha recibido tratamiento con anticuerpos dirigidos al amiloide.
Nota: se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ALN-APP
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de ALN-APP durante el período de tratamiento doble ciego y el período de extensión opcional de etiqueta abierta.
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ALN-APP se administrará por vía intratecal
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo/APLICACIÓN ALN
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de placebo durante el período de tratamiento doble ciego.
A los participantes que continúen en el período de extensión opcional de etiqueta abierta se les administrarán múltiples dosis de ALN-APP.
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ALN-APP se administrará por vía intratecal
Otros nombres:
El placebo se administrará por vía intratecal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Período de tratamiento doble ciego: tasa anualizada de nuevas microhemorragias cerebrales lobares (CMB) evaluadas mediante resonancia magnética (MRI) del cerebro en pacientes con angiopatía amiloide cerebral esporádica (sCAA)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Período de tratamiento doble ciego: clasificación global basada en la gravedad, el recuento, la carga de síntomas y el momento de los nuevos eventos hemorrágicos clínicos y las lesiones hemorrágicas evaluadas mediante resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en la vasorreactividad cerebrovascular medida por parámetros dependientes del nivel de oxigenación sanguínea (BOLD) con resonancia magnética funcional evocada visualmente
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego: incidencia de nuevas lesiones hemorrágicas cerebrales e hiperintensidades de la sustancia blanca evaluadas en resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la puntuación de la enfermedad de pequeños vasos de la angiopatía amiloide cerebral total (CAA) evaluada en una resonancia magnética del cerebro
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego: cambio con respecto al valor inicial en la concentración de la proteína alfa precursora de amiloide soluble (sAPPα) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego: cambio desde el valor inicial en la concentración de la proteína beta precursora de amiloide soluble (sAPPβ) en el LCR
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
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Hasta 24 meses
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Período de tratamiento doble ciego y período de extensión abierta (OLE): frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 48 meses
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Hasta 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
9 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
14 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades metabólicas
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades Arteriales Intracraneales
- Enfermedades Arteriales Cerebrales
- Amilosis
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Angiopatía amiloide cerebral
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- ALN-APP-002
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El acceso a los datos anonimizados de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los Estados Unidos (EE. UU.) y/o la Unión Europea (UE).
Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .