En fase 2-studie av ALN-APP hos pasienter med cerebral amyloid angiopapati (cAPPricorn-1)
17. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken til intratekalt administrert ALN-APP hos pasienter med cerebral amyloid angiopati (CAA)
Formålet med studien er å evaluere effekten av ALN-APP på mål på CAA sykdomsprogresjon og å karakterisere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken (PD) til ALN-APP hos voksne pasienter med sporadisk CAA (sCAA) og nederlandsk type. CAA (D-CAA).
Studien vil bli utført over 2 perioder: en 24 måneders dobbeltblind behandlingsperiode og en valgfri 18 måneders åpen forlengelse (OLE) periode.
Den estimerte varigheten av studiedeltakelsen, inkludert screening, behandling og ytterligere sikkerhetsoppfølging, er opptil 50 måneder.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
210
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
Brisbane, Australia, 4029
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Trial Site
-
Parkville, Australia, 3050
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Calgary, Canada, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
-
Hamilton, Canada, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
-
Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
-
Moncton, Canada, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Canada, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
-
Ottawa, Canada, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Canada, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
-
Victoria, Canada, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Clinical Trial Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Clinical Trial Site
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Clinical Trial Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95816
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94114
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Clinical Trial Site
-
Maitland, Florida, Forente stater, 32751
- Clinical Trial Site
-
Naples, Florida, Forente stater, 34105
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40504
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Clinical Trial Site
-
Plymouth, Massachusetts, Forente stater, 02360
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Forente stater, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, Forente stater, 19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 GN
- Clinical Trial Site
-
Leiden, Nederland, 2333ZA
- Clinical Trial Site
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Clinical Trial Site
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
-
London, Storbritannia, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Clinical Trial Site
-
Geneva, Sveits, 1205
- Clinical Trial Site
-
Sankt Gallen, Sveits, 9007
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier (sporadiske CAA-pasienter):
- Er 50 år eller eldre
- Har sannsynlig CAA i henhold til Boston Criteria versjon 2.0
Inklusjonskriterier (CAA-pasienter av nederlandsk type):
- Er 30 år eller eldre
- Har kjent E693Q amyloid forløperprotein (APP) genmutasjon for nederlandsk type CAA
Ekskluderingskriterier:
- Moderat eller alvorlig stadium av Alzheimers sykdom (AD) eller betydelig kognitiv svikt (CI)
- Har en historie med tidligere klinisk intracerebral blødning (ICH) med utbrudd mindre enn 90 dager før forventet randomisering i studien
- Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >3×øvre normalgrense (ULN) ved screening
- Har estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 ved Screening
- Har nylig fått en etterforskningsagent
- Har hatt behandling med amyloid-målrettet antistoff
Merk: andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALN-APP
Deltakerne vil bli administrert flere doser av ALN-APP i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden og valgfri åpen forlengelsesperiode.
|
ALN-APP vil bli administrert intratekalt
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo/ALN-APP
Deltakerne vil få flere doser placebo i løpet av den dobbeltblinde behandlingsperioden.
Deltakere som fortsetter inn i den valgfrie åpne forlengelsesperioden vil få flere doser ALN-APP.
|
ALN-APP vil bli administrert intratekalt
Andre navn:
Placebo vil bli administrert intratekalt
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Annualisert frekvens av nye lobare cerebrale mikroblødninger (CMBs) vurdert på magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjernen hos pasienter med sporadisk cerebral amyloidangiopati (sCAA)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Global rangering basert på alvorlighetsgrad, antall, symptombelastning og tidspunkt for nye kliniske hemoragiske hendelser og hemoragiske lesjoner vurdert på MR av hjernen
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Endring fra baseline over tid i cerebrovaskulær vasoreaktivitet målt ved blodoksygeneringsnivåavhengige (FET) parametre med visuell fremkalt funksjonell MR
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Forekomst av nye cerebrale hemoragiske lesjoner og hyperintensiteter av hvit substans vurdert på MR av hjernen
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Endring fra baseline over tid i total cerebral amyloid angiopati (CAA) Små karsykdomsscore vurdert på MR av hjernen
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Endring fra baseline i oppløselig amyloid forløperprotein alfa (sAPPα) konsentrasjon i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode: Endring fra baseline i konsentrasjonen av løselig amyloid forløperprotein beta (sAPPβ) i CSF
Tidsramme: Inntil 24 måneder
|
Inntil 24 måneder
|
|
Dobbeltblind behandlingsperiode og åpen utvidelsesperiode (OLE): Hyppighet av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 48 måneder
|
Inntil 48 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. mai 2024
Primær fullføring (Antatt)
9. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
14. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Proteostase mangler
- Intrakranielle arterielle sykdommer
- Cerebrale arterielle sykdommer
- Amyloidose
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Cerebral amyloid angiopati
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- ALN-APP-002
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene gjøres tilgjengelig 12 måneder etter at studien er fullført og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA (USA) og/eller EU (EU).
Data vil bli gitt avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettsiden www.vivli.org.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .