Um ensaio de fase 2 de ALN-APP em pacientes com angiopatia amilóide cerebral (cAPPricorn-1)
17 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica de ALN-APP administrado por via intratecal em pacientes com angiopatia amilóide cerebral (CAA)
O objetivo do estudo é avaliar o efeito do ALN-APP nas medidas de progressão da doença CAA e caracterizar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica (PD) do ALN-APP em pacientes adultos com CAA esporádica (sCAA) e tipo holandês CAA (D-CAA).
O estudo será conduzido em 2 períodos: um período de tratamento duplo-cego de 24 meses e um período opcional de extensão aberta (OLE) de 18 meses.
A duração estimada da participação no estudo, incluindo triagem, tratamento e acompanhamento de segurança adicional, é de até 50 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
210
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Adelaide, Austrália, 5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane, Austrália, 4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Austrália, 3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Austrália, 6009
- Clinical Trial Site
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Parkville, Austrália, 3050
- Clinical Trial Site
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton, Canadá, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna, Canadá, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton, Canadá, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa, Canadá, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canadá, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria, Canadá, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Clinical Trial Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Clinical Trial Site
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Clinical Trial Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Clinical Trial Site
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-
Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Holanda, 1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden, Holanda, 2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Bern, Suíça, 3010
- Clinical Trial Site
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Geneva, Suíça, 1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen, Suíça, 9007
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão (pacientes com CAA esporádica):
- Tem 50 anos ou mais
- Tem CAA provável de acordo com os Critérios de Boston Versão 2.0
Critérios de inclusão (pacientes com CAA do tipo holandês):
- Tem 30 anos ou mais
- Tem mutação conhecida do gene da proteína precursora de amiloide (APP) E693Q para CAA do tipo holandês
Critério de exclusão:
- Doença de Alzheimer (DA) em estágio moderado ou grave ou comprometimento cognitivo significativo (IC)
- Tem história de hemorragia intracerebral clínica anterior (HIC) com início menos de 90 dias antes da randomização prevista no estudo
- Tem alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) >3×limite superior do normal (LSN) na triagem
- Tem taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <30 mL/min/1,73m^2 na triagem
- Recebeu recentemente um agente investigacional
- Fez tratamento com anticorpo direcionado a amilóide
Nota: aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALN-APP
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-APP durante o período de tratamento duplo-cego e período de extensão aberto opcional.
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ALN-APP será administrado por via intratecal
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo/ALN-APP
Os participantes receberão múltiplas doses de placebo durante o período de tratamento duplo-cego.
Os participantes que continuarem no período de extensão aberto opcional receberão múltiplas doses de ALN-APP.
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ALN-APP será administrado por via intratecal
Outros nomes:
Placebo será administrado por via intratecal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Período de tratamento duplo-cego: taxa anualizada de novos microsangramentos cerebrais lobares (CMBs) avaliados em ressonância magnética (MRI) do cérebro em pacientes com angiopatia amilóide cerebral esporádica (sCAA)
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Período de tratamento duplo-cego: classificação global baseada na gravidade, contagem, carga de sintomas e momento de novos eventos hemorrágicos clínicos e lesões hemorrágicas avaliadas em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: mudança da linha de base ao longo do tempo na vasorreatividade cerebrovascular medida por parâmetros dependentes do nível de oxigenação sanguínea (BOLD) com ressonância magnética funcional evocada visual
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: incidência de novas lesões hemorrágicas cerebrais e hiperintensidades da substância branca avaliadas em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: mudança da linha de base ao longo do tempo na pontuação de doença de pequenos vasos da angiopatia amilóide cerebral total (CAA) avaliada em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: alteração da linha de base na concentração da proteína alfa precursora de amilóide solúvel (sAPPα) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: alteração da linha de base na concentração de proteína beta precursora de amilóide solúvel (sAPPβ) no LCR
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego e período de extensão aberta (OLE): frequência de eventos adversos
Prazo: Até 48 meses
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Até 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
9 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Deficiências de Proteostase
- Doenças Arteriais Intracranianas
- Doenças Arteriais Cerebrais
- Amiloidose
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Angiopatia Amilóide Cerebral
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- ALN-APP-002
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos Estados Unidos (EUA) e/ou na União Europeia (UE).
Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .