Um ensaio de fase 2 de ALN-APP em pacientes com angiopatia amilóide cerebral (cAPPricorn-1)
16 de outubro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica de ALN-APP administrado por via intratecal em pacientes com angiopatia amilóide cerebral (CAA)
The purpose of the study is to evaluate the effect of ALN-APP on measures of CAA disease progression and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of ALN-APP in adult patients with sporadic CAA (sCAA) and Dutch-type CAA (D-CAA). The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind treatment period and an optional 18-month open-label extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 50 months.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
210
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Adelaide, Austrália, 5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane, Austrália, 4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Austrália, 3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Austrália, 6009
- Clinical Trial Site
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Parkville, Austrália, 3050
- Clinical Trial Site
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton, Canadá, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna, Canadá, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton, Canadá, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canadá, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa, Canadá, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canadá, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria, Canadá, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Clinical Trial Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Clinical Trial Site
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Clinical Trial Site
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Naples, Florida, Estados Unidos, 34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Clinical Trial Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Clinical Trial Site
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Ohio
-
Canton, Ohio, Estados Unidos, 44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Abington, Pennsylvania, Estados Unidos, 19001
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Clinical Trial Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Clinical Trial Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Holanda, 1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden, Holanda, 2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Bern, Suíça, 3010
- Clinical Trial Site
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Geneva, Suíça, 1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen, Suíça, 9007
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
30 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria (sporadic CAA patients):
- Is 50 years or older
- Has probable CAA per the Boston Criteria Version 2.0
Inclusion Criteria (Dutch-type CAA patients):
- Is 30 years or older
- Has known E693Q amyloid precursor protein (APP) gene mutation for Dutch-type CAA
Exclusion Criteria:
- Moderate or severe stage Alzheimer's disease (AD) or significant cognitive impairment (CI)
- Has a history of previous clinical intracerebral hemorrhage (ICH) with onset less than 90 days prior to anticipated randomization in the study
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >3×upper limit of normal (ULN) at Screening
- Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 at Screening
- Has recently received an investigational agent
- Has had treatment with amyloid-targeting antibody
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALN-APP
Participants will be administered multiple doses of ALN-APP during the double-blind treatment period and optional open-label extension period. |
ALN-APP will be administered intrathecally
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo/ALN-APP
Participants will be administered multiple doses of placebo during the double-blind treatment period. Participants who continue into the optional open-label extension period will be administered multiple doses of ALN-APP. |
ALN-APP will be administered intrathecally
Outros nomes:
Placebo will be administered intrathecally |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Período de tratamento duplo-cego: taxa anualizada de novos microsangramentos cerebrais lobares (CMBs) avaliados em ressonância magnética (MRI) do cérebro em pacientes com angiopatia amilóide cerebral esporádica (sCAA)
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Período de tratamento duplo-cego: classificação global baseada na gravidade, contagem, carga de sintomas e momento de novos eventos hemorrágicos clínicos e lesões hemorrágicas avaliadas em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: mudança da linha de base ao longo do tempo na vasorreatividade cerebrovascular medida por parâmetros dependentes do nível de oxigenação sanguínea (BOLD) com ressonância magnética funcional evocada visual
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: incidência de novas lesões hemorrágicas cerebrais e hiperintensidades da substância branca avaliadas em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: mudança da linha de base ao longo do tempo na pontuação de doença de pequenos vasos da angiopatia amilóide cerebral total (CAA) avaliada em ressonância magnética do cérebro
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: alteração da linha de base na concentração da proteína alfa precursora de amilóide solúvel (sAPPα) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego: alteração da linha de base na concentração de proteína beta precursora de amilóide solúvel (sAPPβ) no LCR
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Período de tratamento duplo-cego e período de extensão aberta (OLE): frequência de eventos adversos
Prazo: Até 48 meses
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Até 48 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de maio de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
9 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de outubro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de outubro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Metabólicas
- Deficiências de Proteostase
- Doenças Arteriais Intracranianas
- Doenças Arteriais Cerebrais
- Amiloidose
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Angiopatia Amilóide Cerebral
Outros números de identificação do estudo
- ALN-APP-002
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU.
Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more.
Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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