Un essai de phase 2 d'ALN-APP chez des patients atteints d'angiopathie amyloïde cérébrale (cAPPricorn-1)
17 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamie de l'ALN-APP administrée par voie intrathécale chez les patients atteints d'angiopathie amyloïde cérébrale (AAC)
Le but de l'étude est d'évaluer l'effet de l'ALN-APP sur les mesures de progression de la maladie CAA et de caractériser l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique (PD) de l'ALN-APP chez les patients adultes atteints d'AAC sporadique (sCAA) et de type hollandais. CAA (D-CAA).
L'étude se déroulera sur 2 périodes : une période de traitement en double aveugle de 24 mois et une période facultative d'extension en ouvert (OLE) de 18 mois.
La durée estimée de la participation à l'étude, y compris le dépistage, le traitement et un suivi de sécurité supplémentaire, peut aller jusqu'à 50 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
210
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Adelaide, Australie, 5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane, Australie, 4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Australie, 3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands, Australie, 6009
- Clinical Trial Site
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Parkville, Australie, 3050
- Clinical Trial Site
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Calgary, Canada, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton, Canada, L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton, Canada, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canada, H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal, Canada, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa, Canada, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canada, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria, Canada, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden, Pays-Bas, 2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London, Royaume-Uni, SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Bern, Suisse, 3010
- Clinical Trial Site
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Geneva, Suisse, 1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen, Suisse, 9007
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Clinical Trial Site
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento, California, États-Unis, 95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, États-Unis, 94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Clinical Trial Site
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Maitland, Florida, États-Unis, 32751
- Clinical Trial Site
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Naples, Florida, États-Unis, 34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, États-Unis, 40504
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth, Massachusetts, États-Unis, 02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Clinical Trial Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Clinical Trial Site
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Clinical Trial Site
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Clinical Trial Site
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-
North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Canton, Ohio, États-Unis, 44718
- Clinical Trial Site
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Abington, Pennsylvania, États-Unis, 19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion (patients sporadiques AAC) :
- A 50 ans ou plus
- A une CAA probable selon les critères de Boston version 2.0
Critères d'inclusion (patients AAC de type néerlandais) :
- A 30 ans ou plus
- A connu une mutation du gène de la protéine précurseur amyloïde (APP) E693Q pour l'AAC de type hollandais
Critère d'exclusion:
- Maladie d'Alzheimer (MA) de stade modéré ou sévère ou déficit cognitif (IC) important
- A des antécédents d'hémorragie intracérébrale clinique (HIC) survenue moins de 90 jours avant la randomisation prévue dans l'étude
- Présente une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) > 3 × limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage
- A un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 mL/min/1,73 m^2 à la projection
- A récemment reçu un agent enquêteur
- A reçu un traitement avec des anticorps ciblant l'amyloïde
Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALN-APP
Les participants recevront plusieurs doses d'ALN-APP pendant la période de traitement en double aveugle et période de prolongation facultative en ouvert.
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ALN-APP sera administré par voie intrathécale
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo/ALN-APP
Les participants recevront plusieurs doses de placebo pendant la période de traitement en double aveugle.
Les participants qui poursuivent la période de prolongation facultative en ouvert recevront plusieurs doses d'ALN-APP.
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ALN-APP sera administré par voie intrathécale
Autres noms:
Le placebo sera administré par voie intrathécale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Période de traitement en double aveugle : taux annualisé de nouveaux microsaignements cérébraux lobaires (CMB) évalués par imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau chez les patients atteints d'angiopathie amyloïde cérébrale sporadique (AACs)
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Période de traitement en double aveugle : classement mondial basé sur la gravité, le nombre, la charge des symptômes et le calendrier des nouveaux événements hémorragiques cliniques et des lésions hémorragiques évaluées par IRM du cerveau
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle : évolution par rapport à la valeur initiale au fil du temps de la vasoréactivité cérébrovasculaire mesurée par les paramètres dépendants du niveau d'oxygénation sanguine (BOLD) avec IRM fonctionnelle évoquée visuellement
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle : incidence de nouvelles lésions hémorragiques cérébrales et d'hyperintensités de la substance blanche évaluées par IRM du cerveau
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle : évolution par rapport à la valeur initiale au fil du temps du score total de l'angiopathie amyloïde cérébrale (AAC) de la maladie des petits vaisseaux évalué par IRM du cerveau
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle : modification par rapport à la valeur initiale de la concentration de la protéine précurseur amyloïde soluble alpha (sAPPα) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle : modification par rapport à la valeur initiale de la concentration en protéine bêta précurseur amyloïde soluble (sAPPβ) dans le LCR
Délai: Jusqu'à 24 mois
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Jusqu'à 24 mois
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Période de traitement en double aveugle et période de prolongation en ouvert (OLE) : fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 48 mois
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Jusqu'à 48 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 mai 2024
Achèvement primaire (Estimé)
9 août 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
14 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2024
Première publication (Réel)
1 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies métaboliques
- Déficits de protéostase
- Maladies artérielles intracrâniennes
- Maladies artérielles cérébrales
- Amylose
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Angiopathie Amyloïde Cérébrale
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- Drogues contrefaites
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-APP-002
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis (US) et/ou dans l'Union européenne (UE).
Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .