ALN-APP 在脑淀粉样血管病患者中的 2 期试验 (cAPPricorn-1)
2026年9月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估鞘内注射 ALN-APP 对脑淀粉样血管病 (CAA) 患者的疗效、安全性、耐受性和药效学
本研究的目的是评估 ALN-APP 对 CAA 疾病进展测量的影响，并表征 ALN-APP 在散发性 CAA (sCAA) 和荷兰型成年患者中的安全性、耐受性和药效学 (PD) CAA（D-CAA）。
该研究将分两个阶段进行：24 个月的双盲治疗期和可选的 18 个月开放标签扩展 (OLE) 期。
预计参与研究的持续时间（包括筛查、治疗和额外的安全随访）最长可达 50 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
210
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Calgary、加拿大、T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
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Hamilton、加拿大、L8L 2X2
- Clinical Trial Site
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Kelowna、加拿大、V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
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Moncton、加拿大、E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
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Montreal、加拿大、H3A 2B4
- Clinical Trial Site
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Montreal、加拿大、H3G 1H9
- Clinical Trial Site
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Ottawa、加拿大、K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
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Toronto、加拿大、M3B 2S7
- Clinical Trial Site
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Victoria、加拿大、V8R 1J8
- Clinical Trial Site
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Adelaide、澳大利亚、5000
- Clinical Trial Site
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Brisbane、澳大利亚、4029
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、澳大利亚、3084
- Clinical Trial Site
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Nedlands、澳大利亚、6009
- Clinical Trial Site
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Parkville、澳大利亚、3050
- Clinical Trial Site
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Bern、瑞士、3010
- Clinical Trial Site
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Geneva、瑞士、1205
- Clinical Trial Site
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Sankt Gallen、瑞士、9007
- Clinical Trial Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Clinical Trial Site
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Orange、California、美国、92868
- Clinical Trial Site
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Palo Alto、California、美国、94304
- Clinical Trial Site
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Sacramento、California、美国、95816
- Clinical Trial Site
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San Francisco、California、美国、94114
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Clinical Trial Site
-
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510
- Clinical Trial Site
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- Clinical Trial Site
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Clinical Trial Site
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Maitland、Florida、美国、32751
- Clinical Trial Site
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Naples、Florida、美国、34105
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40504
- Clinical Trial Site
-
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Clinical Trial Site
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Plymouth、Massachusetts、美国、02360
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Clinical Trial Site
-
-
New York
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New York、New York、美国、10032
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10016
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10065
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Canton、Ohio、美国、44718
- Clinical Trial Site
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
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Abington、Pennsylvania、美国、19001
- Clinical Trial Site
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Clinical Trial Site
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Dallas、Texas、美国、75243
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Clinical Trial Site
-
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Clinical Trial Site
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Clinical Trial Site
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London、英国、WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
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London、英国、SE5 8AF
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、荷兰、1081 GN
- Clinical Trial Site
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Leiden、荷兰、2333ZA
- Clinical Trial Site
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Nijmegen、荷兰、6525 GA
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准（散发性 CAA 患者）：
- 年满 50 岁
- 根据波士顿标准 2.0 版，可能具有 CAA
纳入标准（荷兰型 CAA 患者）：
- 年满 30 岁
- 已知荷兰型 CAA 的 E693Q 淀粉样前体蛋白 (APP) 基因突变
排除标准：
- 中度或重度阿尔茨海默病 (AD) 或严重认知障碍 (CI)
- 有既往临床脑出血 (ICH) 病史，且发病时间在研究中预期随机分组前 90 天以内
- 筛选时丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) >3 倍正常值上限 (ULN)
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 放映时
- 最近收到了调查代理人
- 已接受淀粉样蛋白靶向抗体治疗
注意：其他协议定义的纳入/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALN-APP
在双盲治疗期和可选的开放标签延长期内，参与者将接受多剂量的 ALN-APP。
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ALN-APP 将鞘内给药
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂/ALN-APP
在双盲治疗期间，参与者将接受多剂量的安慰剂。
继续进入可选开放标签延长期的参与者将接受多剂 ALN-APP。
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ALN-APP 将鞘内给药
其他名称：
安慰剂将通过鞘内给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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双盲治疗期：散发性脑淀粉样血管病 (sCAA) 患者脑部磁共振成像 (MRI) 评估新发脑叶微出血 (CMB) 的年化率
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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双盲治疗期：根据脑部 MRI 评估的新临床出血事件和出血性病变的严重程度、计数、症状负担和时间进行全球排名
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期：通过视觉诱发功能 MRI 的血氧水平依赖性 (BOLD) 参数测量脑血管血管反应性随时间的推移相对于基线的变化
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期：通过脑 MRI 评估新发脑出血病变和白质高信号的发生率
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期：脑部 MRI 评估的总脑淀粉样血管病 (CAA) 小血管疾病评分随时间推移相对于基线的变化
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期：脑脊液 (CSF) 中可溶性淀粉样前体蛋白 α (sAPPα) 浓度相对于基线的变化
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期：脑脊液中可溶性淀粉样前体蛋白β (sAPPβ) 浓度相对于基线的变化
大体时间：最长 24 个月
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最长 24 个月
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双盲治疗期和开放标签延长 (OLE) 期：不良事件的频率
大体时间：长达 48 个月
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长达 48 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年5月17日
初级完成 (估计的)
2027年8月9日
研究完成 (估计的)
2029年12月14日
研究注册日期
首次提交
2024年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月26日
首次发布 (实际的)
2024年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月17日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALN-APP-002
- 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
研究完成后 12 个月，且产品和适应症在美国 (US) 和/或欧盟 (EU) 获得批准后不少于 12 个月，即可获取支持这些结果的匿名个人参与者数据。
数据将根据研究计划的批准和数据共享协议的执行而提供。 可以通过网站 www.vivli.org 提交访问数据的请求。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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