Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 2 di ALN-APP in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale (cAPPricorn-1)

10 giugno 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica dell'ALN-APP somministrato per via intratecale in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale (CAA)

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di ALN-APP sulle misure di progressione della malattia CAA e caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica (PD) di ALN-APP in pazienti adulti con CAA sporadica (sCAA) e di tipo olandese CAA (D-CAA). Lo studio sarà condotto in 2 periodi: un periodo di trattamento in doppio cieco di 24 mesi e un periodo facoltativo di estensione in aperto (OLE) di 18 mesi. La durata stimata della partecipazione allo studio, comprensivo di screening, trattamento e ulteriore follow-up sulla sicurezza, è fino a 50 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

200

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australia, 4029
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canada, L8L 2X2
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canada, E1C 2Z3
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3G 1H9
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canada, K1Z 1G3
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canada, V8R 1J8
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 GN
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Olanda, 2333ZA
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34105
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02360
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stati Uniti, 19001
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Attivo, non reclutante
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Svizzera, 1205
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Svizzera, 9007
        • Terminato
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione (pazienti con CAA sporadica):

  • Ha 50 anni o più
  • Possiede probabile CAA secondo i Boston Criteria Versione 2.0

Criteri di inclusione (pazienti con CAA di tipo olandese):

  • Ha 30 anni o più
  • È nota la mutazione del gene E693Q della proteina precursore dell'amiloide (APP) per la CAA di tipo olandese

Criteri di esclusione:

  • Malattia di Alzheimer (AD) in stadio moderato o grave o deterioramento cognitivo significativo (CI)
  • Ha una storia di precedente emorragia intracerebrale clinica (ICH) con insorgenza meno di 90 giorni prima della randomizzazione prevista nello studio
  • Presenta alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >3 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 allo screening
  • Ha recentemente ricevuto un agente investigativo
  • Ha ricevuto un trattamento con anticorpi anti-amiloide

Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALN-APP
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-APP durante il periodo di trattamento in doppio cieco e il periodo di estensione facoltativo in aperto.
Droga: ALN-APP
L'ALN-APP verrà somministrato per via intratecale
Altri nomi:
  • mivelsiran
Comparatore placebo: Placebo/ALN-APP
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco. Ai partecipanti che continuano nel periodo di estensione facoltativo in aperto verranno somministrate dosi multiple di ALN-APP.
Droga: ALN-APP
L'ALN-APP verrà somministrato per via intratecale
Altri nomi:
  • mivelsiran
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato per via intratecale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo di trattamento in doppio cieco: tasso annualizzato di nuovi microsanguinamenti cerebrali lobari (CMB) valutato mediante risonanza magnetica (MRI) del cervello in pazienti con angiopatia amiloide cerebrale sporadica (sCAA)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Periodo di trattamento in doppio cieco: classifica globale basata su gravità, conteggio, gravità dei sintomi e tempistica dei nuovi eventi emorragici clinici e delle lesioni emorragiche valutati sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale nel tempo della vasoreattività cerebrovascolare misurata mediante parametri dipendenti dal livello di ossigenazione del sangue (BOLD) con MRI funzionale evocata dalla vista
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: incidenza di nuove lesioni emorragiche cerebrali e iperintensità della sostanza bianca valutate sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale nel tempo del punteggio relativo alla malattia dei piccoli vasi dell'angiopatia cerebrale totale (CAA) valutato sulla risonanza magnetica del cervello
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale della concentrazione della proteina alfa precursore dell'amiloide solubile (sAPPα) nel liquido cerebrospinale (LCS)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco: variazione rispetto al basale della concentrazione della proteina beta precursore dell'amiloide solubile (sAPPβ) nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Periodo di trattamento in doppio cieco e periodo di estensione in aperto (OLE): frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 48 mesi
Fino a 48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

9 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

14 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti (USA) e/o nell'Unione Europea (UE).

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALN-APP

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi