Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-forsøg med ALN-APP hos patienter med cerebral amyloid angiopati (cAPPricorn-1)

10. juni 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ALN-APP hos patienter med cerebral amyloid angiopati (CAA)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​ALN-APP på mål for CAA sygdomsprogression og at karakterisere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken (PD) af ALN-APP hos voksne patienter med sporadisk CAA (sCAA) og hollandsk type CAA (D-CAA). Studiet vil blive udført over 2 perioder: en 24-måneders dobbeltblind behandlingsperiode og en valgfri 18-måneders åben-label forlængelse (OLE) periode. Den estimerede varighed af studiedeltagelse, inklusive screening, behandling og yderligere sikkerhedsopfølgning, er op til 50 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3050
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Canada, L8L 2X2
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Canada, V1Y 1Z9
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Canada, E1C 2Z3
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3G 1H9
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Canada, K1Z 1G3
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Canada, V8R 1J8
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34105
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02360
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Forenede Stater, 19001
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 GN
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Holland, 2333ZA
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Schweiz, 1205
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9007
        • Afsluttet
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier (sporadiske CAA-patienter):

  • Er 50 år eller ældre
  • Har sandsynligvis CAA i henhold til Boston Criteria Version 2.0

Inklusionskriterier (CAA-patienter af hollandsk type):

  • Er 30 år eller ældre
  • Har kendt E693Q amyloid precursor protein (APP) genmutation for hollandsk type CAA

Ekskluderingskriterier:

  • Moderat eller alvorligt stadium Alzheimers sygdom (AD) eller signifikant kognitiv svækkelse (CI)
  • Har en historie med tidligere klinisk intracerebral blødning (ICH) med debut mindre end 90 dage før forventet randomisering i undersøgelsen
  • Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >3×øvre grænse for normal (ULN) ved screening
  • Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 mL/min/1,73m^2 ved Screening
  • Har for nylig modtaget en undersøgelsesagent
  • Har fået behandling med amyloid-målrettet antistof

Bemærk: andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALN-APP
Deltagerne vil få flere doser af ALN-APP i løbet af den dobbeltblindede behandlingsperiode og valgfri åben forlængelsesperiode.
Medicin: ALN-APP
ALN-APP vil blive administreret intratekalt
Andre navne:
  • mivelsiran
Placebo komparator: Placebo/ALN-APP
Deltagerne vil få flere doser placebo i den dobbeltblindede behandlingsperiode. Deltagere, der fortsætter ind i den valgfri åbne forlængelsesperiode, vil få flere doser ALN-APP.
Medicin: ALN-APP
ALN-APP vil blive administreret intratekalt
Andre navne:
  • mivelsiran
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret intratekalt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dobbeltblind behandlingsperiode: Årlig frekvens af nye lobare cerebrale mikroblødninger (CMB'er) vurderet på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen hos patienter med sporadisk cerebral amyloidangiopati (sCAA)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dobbeltblind behandlingsperiode: Global rangering baseret på sværhedsgrad, antal, symptombyrde og timing af nye kliniske hæmoragiske hændelser og hæmoragiske læsioner vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline over tid i cerebrovaskulær vasoreaktivitet målt ved blodiltningsniveauafhængige (FED) parametre med visuelt fremkaldt funktionel MR
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Forekomst af nye cerebrale hæmoragiske læsioner og hyperintensiteter af hvid substans vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline over tid i total cerebral amyloid angiopati (CAA) score for små karsygdomme vurderet på MR af hjernen
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline i opløseligt amyloidprækursorprotein alfa (sAPPα) koncentration i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode: Ændring fra baseline i koncentrationen af ​​opløseligt amyloidprækursorprotein beta (sAPPβ) i CSF
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Dobbeltblind behandlingsperiode og åben-label forlængelsesperiode (OLE): Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 48 måneder
Op til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

14. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2024

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA (USA) og/eller EU (EU).

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral amyloid angiopati

Kliniske forsøg med ALN-APP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner