Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 ALN-APP u pacientů s cerebrální amyloidní angiopatií (cAPPricorn-1)

10. června 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky intratekálně podávaného ALN-APP u pacientů s cerebrální amyloidní angiopatií (CAA)

Účelem studie je vyhodnotit účinek ALN-APP na měření progrese onemocnění CAA a charakterizovat bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku (PD) ALN-APP u dospělých pacientů se sporadickou CAA (sCAA) a holandského typu CAA (D-CAA). Studie bude provedena ve 2 obdobích: 24měsíční dvojitě zaslepené léčebné období a volitelné 18měsíční otevřené období prodloužení (OLE). Odhadovaná délka účasti ve studii, včetně screeningu, léčby a dalšího sledování bezpečnosti, je až 50 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Brisbane, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 GN
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Leiden, Holandsko, 2333ZA
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Kanada, L8L 2X2
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Moncton, Kanada, E1C 2Z3
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3G 1H9
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M3B 2S7
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Victoria, Kanada, V8R 1J8
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE5 8AF
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94114
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34105
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Plymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02360
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Spojené státy, 19001
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Geneva, Švýcarsko, 1205
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Sankt Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Ukončeno
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení (sporadičtí pacienti s CAA):

  • Je starší 50 let
  • Má pravděpodobný CAA podle Boston Criteria verze 2.0

Kritéria pro zařazení (pacienti s CAA holandského typu):

  • Je starší 30 let
  • Má známou mutaci genu E693Q amyloidního prekurzorového proteinu (APP) pro CAA holandského typu

Kritéria vyloučení:

  • Středně těžké nebo těžké stadium Alzheimerovy choroby (AD) nebo významné kognitivní poruchy (CI)
  • Má v anamnéze předchozí klinické intracerebrální krvácení (ICH) s nástupem méně než 90 dnů před předpokládanou randomizací ve studii
  • Má alaninaminotransferázu (ALT) nebo aspartátaminotransferázu (AST) > 3× horní hranici normy (ULN) při screeningu
  • Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 na Screeningu
  • Nedávno přijal vyšetřovacího agenta
  • Podstoupil léčbu protilátkou zaměřenou na amyloid

Poznámka: platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALN-APP
Účastníkům bude podáváno více dávek ALN-APP během dvojitě zaslepeného léčebného období a volitelného otevřeného období prodloužení.
Lék: ALN-APP
ALN-APP bude podáván intratekálně
Ostatní jména:
  • mivelsiran
Komparátor placeba: Placebo/ALN-APP
Účastníkům bude během dvojitě zaslepeného léčebného období podáváno více dávek placeba. Účastníkům, kteří pokračují do volitelného otevřeného prodlouženého období, bude podáváno více dávek ALN-APP.
Lék: ALN-APP
ALN-APP bude podáván intratekálně
Ostatní jména:
  • mivelsiran
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno intratekálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dvojitě zaslepené léčebné období: Anualizovaná míra nových lobárních mozkových mikrokrvácení (CMB) hodnocená magnetickou rezonancí (MRI) mozku u pacientů se sporadickou cerebrální amyloidní angiopatií (sCAA)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Období dvojitě zaslepené léčby: Globální pořadí založené na závažnosti, počtu, zátěži symptomů a načasování nových klinických hemoragických příhod a hemoragických lézí hodnocených na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna cerebrovaskulární vazoreaktivity od výchozí hodnoty v průběhu času měřená parametry závislými na úrovni okysličení krve (BOLD) s vizuálně evokovanou funkční MRI
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Incidence nových cerebrálních hemoragických lézí a hyperintenzity bílé hmoty hodnocené na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna skóre celkové cerebrální amyloidní angiopatie (CAA) od základní hodnoty v průběhu času hodnocená na MRI mozku
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna koncentrace rozpustného amyloidního prekurzorového proteinu alfa (sAPPα) v mozkomíšním moku (CSF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Dvojitě zaslepené léčebné období: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci solubilního amyloidního prekurzorového proteinu beta (sAPPβ) v CSF
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Období dvojitě zaslepené léčby a období otevřeného prodloužení (OLE): Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 48 měsíců
Až 48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

9. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-APP-002
  • 2023-510137-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl produkt a indikace schváleny ve Spojených státech (USA) a/nebo v Evropské unii (EU).

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mozková amyloidní angiopatie

Klinické studie na ALN-APP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit