Badanie fazy 2 ALN-APP u pacjentów z mózgową angiopatią amyloidową (cAPPricorn-1)
2 września 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki ALN-APP podawanego dooponowo u pacjentów z mózgową angiopatią amyloidową (CAA)
Celem badania jest ocena wpływu ALN-APP na pomiary progresji choroby CAA oraz scharakteryzowanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki (PD) ALN-APP u dorosłych pacjentów ze sporadycznym CAA (sCAA) i typem holenderskim. CAA (D-CAA).
Badanie zostanie przeprowadzone w 2 okresach: 24-miesięcznym okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby i opcjonalnym 18-miesięcznym okresie przedłużenia badania metodą otwartej próby (OLE).
Szacowany czas udziału w badaniu, obejmujący badania przesiewowe, leczenie i dodatkową obserwację dotyczącą bezpieczeństwa, wynosi do 50 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
210
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Clinical Trial Site
-
Brisbane, Australia, 4029
- Clinical Trial Site
-
Heidelberg, Australia, 3084
- Clinical Trial Site
-
Nedlands, Australia, 6009
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1081 GN
- Clinical Trial Site
-
Leiden, Holandia, 2333ZA
- Clinical Trial Site
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- Clinical Trial Site
-
Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
- Clinical Trial Site
-
Moncton, Kanada, E1C 2Z3
- Clinical Trial Site
-
Montreal, Kanada, H3G 1H9
- Clinical Trial Site
-
Ottawa, Kanada, K1Z 1G3
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada, M3B 2S7
- Clinical Trial Site
-
Victoria, Kanada, V8R 1J8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Clinical Trial Site
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Clinical Trial Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94114
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Clinical Trial Site
-
Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
- Clinical Trial Site
-
Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34105
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Abington, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19001
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Clinical Trial Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Clinical Trial Site
-
Geneva, Szwajcaria, 1205
- Clinical Trial Site
-
Sankt Gallen, Szwajcaria, 9007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia (pacjenci ze sporadycznym CAA):
- Ma 50 lat lub więcej
- Posiada prawdopodobny certyfikat CAA zgodnie z kryteriami bostońskimi w wersji 2.0
Kryteria włączenia (pacjenci z CAA typu holenderskiego):
- Ma 30 lat lub więcej
- Zna mutację genu białka prekursorowego amyloidu (APP) E693Q dla CAA typu holenderskiego
Kryteria wyłączenia:
- Umiarkowane lub ciężkie stadium choroby Alzheimera (AD) lub znaczne upośledzenie funkcji poznawczych (CI)
- Czy w przeszłości występował kliniczny krwotok śródmózgowy (ICH) rozpoczynający się mniej niż 90 dni przed przewidywaną randomizacją w badaniu
- Czy aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) wynosi >3×górna granica normy (GGN) w badaniu przesiewowym
- Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 na Projekcji
- Niedawno otrzymał agenta dochodzeniowego
- Był leczony przeciwciałem skierowanym przeciwko amyloidowi
Uwaga: obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: APLIKACJA ALN
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki ALN-APP podczas okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby i opcjonalnie okresu przedłużenia badania prowadzonego metodą otwartej próby.
|
ALN-APP będzie podawany dokanałowo
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo/ALN-APP
Uczestnicy otrzymają wielokrotne dawki placebo podczas okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Uczestnicy, którzy będą kontynuować opcjonalny okres przedłużenia badania metodą otwartej próby, otrzymają wielokrotne dawki ALN-APP.
|
ALN-APP będzie podawany dokanałowo
Inne nazwy:
Placebo będzie podawane dooponowo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: roczna częstość występowania nowych płatowych mikrokrwawień mózgowych (CMB), oceniana na podstawie obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu u pacjentów ze sporadyczną mózgową angiopatią amyloidową (sCAA)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: ranking globalny na podstawie ciężkości, liczby, nasilenia objawów i czasu wystąpienia nowych klinicznych zdarzeń krwotocznych oraz zmian krwotocznych ocenianych na podstawie rezonansu magnetycznego mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana w czasie reaktywności naczyń mózgowo-naczyniowych w porównaniu z wartością wyjściową mierzona na podstawie parametrów zależnych od poziomu natlenienia krwi (BOLD) za pomocą funkcjonalnego rezonansu magnetycznego wywołanego wzrokowo
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: częstość występowania nowych zmian krwotocznych w mózgu i hiperintensywności istoty białej oceniane w badaniu MRI mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w punktacji całkowitej mózgowej angiopatii amyloidowej (CAA) ocenianej w badaniu MRI mózgu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia rozpuszczalnego białka prekursorowego amyloidu alfa (sAPPα) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby: Zmiana stężenia rozpuszczalnego prekursora amyloidu beta (sAPPβ) w płynie mózgowo-rdzeniowym w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
|
Do 24 miesięcy
|
|
Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby i okres przedłużenia badania metodą otwartej próby (OLE): Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 48 miesięcy
|
Do 48 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
9 sierpnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby metaboliczne
- Niedobory proteostazy
- Choroby tętnic wewnątrzczaszkowych
- Choroby tętnic mózgowych
- Amyloidoza
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Mózgowa angiopatia amyloidowa
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-APP-002
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510137-29-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w Stanach Zjednoczonych (USA) i/lub Unii Europejskiej (UE).
Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .