ホーム PNHで報告された成果
2025年8月26日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
ホーム PNHで報告された成果：米国における発作性夜間ヘモグロビン尿症の疾患負担と治療パターンを評価するためのモバイルアプリベースの前向き観察プログラム
この研究は、PNH患者が経験する症状、治療利用、全体的な健康関連の生活の質（HRQoL）の全範囲を長期的に把握することを目的としています。
この研究では、症状の負担と治療の利用状況に関する在宅報告アウトカム（HRO）データを主に利用し、患者報告アウトカム（PRO）の尺度を補足することで、患者間の症状のばらつきとHRQoLを理解するための新しい実世界データ（RWD）ソースの確立を目指しています。イプタコパンを経口投与されている患者を含む PNH 患者。
調査の概要
詳細な説明
この研究は前向きかつ観察的なものであり、研究登録時点から各個人ごとに最初の 6 か月にわたって実施されます。
参加者は Folia モバイル アプリを使用して、すべての研究活動を登録、同意し、完了します。
参加者を特定するためにクリニックの紹介と地域からの紹介のハイブリッド採用方法が採用され、参加者はFolia Healthモバイルアプリを使用して日常的な治療、症状、治療計画の変更、HRQoLを追跡するよう求められます。
電子医療記録 (EHR) および/または請求データを統合する可能性とともに、追加のデータ入力を取得するために毎月の調査チェックインが実施されます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
128
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
症状や治療歴に関係なく、PNH と診断された 18 歳以上の個人で、米国に拠点を置き、英語の十分な理解と読解能力を備えています。
説明
包含基準:
この研究に参加する資格のある研究参加者は、次の基準をすべて満たしている必要があります。
- 18歳以上
- 米国に拠点を置き、英語を十分に理解し、読む能力がある
- 症状や治療歴に関係なく、PNHと診断されたすべての患者
除外基準:
上記の対象基準をすべて満たさない研究参加者は、この研究に参加できません。 必須の包含基準以外に、主要エンドポイントの探索的性質を満たすための他の除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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PNHの参加者
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これは観察研究です。
治療の割り当てはありません。
PNH 関連療法 (エクリズマブ、ラブリズマブ、ペグセタコプラン、イプタコパンなど) を開始するかどうかの決定は、臨床判断のみに基づいて行われます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PNHの症状負担
時間枠：ベースライン、6 か月目
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主要エンドポイントは、登録時に自己選択した症状と、自己報告ベースラインに対する関連する重症度の変化を縦断的に追跡する在宅報告アウトカム（HRO）を通じて測定されます。
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ベースライン、6 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療利用別の参加者数と潜在的な再燃イベントの管理
時間枠：最長6ヶ月
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研究期間中に追跡された治療の利用と潜在的な再燃イベントの管理
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最長6ヶ月
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報告された治療の使用および治療の切り替えごとの参加者数
時間枠：最長6ヶ月
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研究期間全体を通じてHROによって報告された治療の使用および治療の切り替え。研究期間全体を通じて報告された症状と三角測量したもの。
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最長6ヶ月
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健康関連の生活の質 (HRQoL)
時間枠：最長6ヶ月
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HRQoL HRO 追跡データ:
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最長6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月11日
一次修了 (推定)
2026年6月15日
研究の完了 (推定)
2026年6月15日
試験登録日
最初に提出
2024年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月8日
最初の投稿 (実際)
2024年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年8月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月26日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLNP023C1US01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。