Hjem Rapporterte resultater i PNH
26. august 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Hjemmerapporterte resultater i PNH: Et mobilapp-basert, prospektivt, observasjonsprogram for å evaluere sykdomsbyrde og behandlingsmønstre ved paroksysmal nattlig hemoglobinuri i USA
Studien har som mål å i lengderetningen fange opp hele spekteret av symptomer, behandlingsutnyttelse og generell helserelatert livskvalitet (HRQoL) som PNH-pasienter opplever.
Ved først og fremst å bruke hjemmerapporterte utfallsdata (HRO) om symptombyrde og behandlingsbruk, supplert med pasientrapporterte utfall (PRO)-mål, søker studien å etablere en ny virkelige datakilde (RWD) for å forstå symptomvariabilitet og HRQoL blant PNH-pasienter, inkludert de som får oralt administrert iptacopan.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil være prospektiv og observasjonsbasert, utført over en innledende periode på seks måneder per person fra studieoppmeldingen.
Deltakerne vil bruke Folia-mobilappen for å registrere seg, samtykke og fullføre alle studieaktiviteter.
En hybrid rekrutteringsmetode for klinikkhenvisninger og fellesskapshenvisninger vil bli brukt for å identifisere deltakere, som vil bli bedt om å spore rutinebehandling, symptomer, endringer i behandlingsplaner og HRQoL ved å bruke Folia Health-mobilappen.
Månedlige undersøkelser vil bli utført for å fange opp ytterligere datainndata, med mulighet for å integrere elektronisk helsejournal (EPJ) og/eller skadedata.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
128
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer i alderen 18+ som har blitt diagnostisert med PNH, uavhengig av symptom eller behandlingshistorie, og som er USA-baserte med en dyktig forståelse av og evne til å lese det engelske språket.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Studiedeltakere som er kvalifisert for inkludering i denne studien, må oppfylle alle følgende kriterier:
- 18 år eller eldre
- USA-basert med en dyktig forståelse av og evne til å lese det engelske språket
- Enhver pasient med diagnosen PNH, uavhengig av symptom eller behandlingshistorie
Ekskluderingskriterier:
Studiedeltakere som ikke oppfyller alle inklusjonskriteriene som er oppført ovenfor, kan ikke delta i denne studien. Utenom påkrevde inklusjonskriterier er det ingen andre eksklusjonskriterier for å oppfylle den utforskende karakteren til det primære endepunktet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Deltakere med PNH
|
Dette er en observasjonsstudie.
Det er ingen behandlingstildeling.
Beslutningen om å starte PNH-relevante behandlinger (som eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan og andre) vil være basert utelukkende på klinisk vurdering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PNH symptombyrde
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
|
Primært endepunkt vil bli målt gjennom longitudinell Home Reported Outcomes (HRO) sporing av selvvalgte symptomer ved registrering og tilhørende endringer i alvorlighetsgrad mot selvrapporterte baselines.
|
Grunnlinje, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere etter behandlingsutnyttelse og håndtering av potensielle fakkelhendelser
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Behandlingsutnyttelse og håndtering av potensielle fakkelhendelser sporet i løpet av studieperioden
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall deltakere etter rapportert behandlingsbruk og behandlingsbytte
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
HRO-rapportert behandlingsbruk og behandlingsbytte gjennom studiens varighet, triangulert med symptomer rapportert gjennom hele studiens varighet
|
Inntil 6 måneder
|
|
Helserelatert livskvalitet (HRQoL)
Tidsramme: opptil 6 måneder
|
HRQoL HRO sporingsdata:
|
opptil 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
15. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
15. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
27. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLNP023C1US01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .