Главная Сообщаемые результаты в ПНГ
26 августа 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Главная Сообщаемые результаты при ПНГ: проспективная наблюдательная программа на основе мобильного приложения для оценки бремени заболевания и схем лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии в США
Целью исследования является продольный охват всего спектра симптомов, использования лечения и общего качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), с которым сталкиваются пациенты с ПНГ.
Используя в первую очередь данные о результатах, сообщаемых на дому (HRO) о бремени симптомов и использовании лечения, дополненные показателями результатов, сообщаемых пациентами (PRO), исследование направлено на создание нового источника реальных данных (RWD) для понимания вариабельности симптомов и качества жизни среди пациентов. Пациенты с ПНГ, в том числе получающие иптакопан перорально.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование будет проспективным и обсервационным и будет проводиться в течение начального периода в шесть месяцев на каждого человека с момента включения в исследование.
Участники будут использовать мобильное приложение Folia для регистрации, согласия и выполнения всех учебных мероприятий.
Для выявления участников будет использоваться гибридный метод набора пациентов с направлениями из клиники и сообществами, которым будет предложено отслеживать обычное лечение, симптомы, изменения в планах лечения и качество жизни человека с помощью мобильного приложения Folia Health.
Будут проводиться ежемесячные опросы для сбора дополнительных входных данных с возможностью интеграции электронных медицинских карт (ЭМК) и/или данных о претензиях.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
128
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
Места учебы
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Соединенные Штаты, 07936
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Лица в возрасте 18+, у которых был диагностирован ПНГ, независимо от симптомов или истории лечения, проживающие в США и хорошо понимающие английский язык и умеющие читать.
Описание
Критерии включения:
Участники исследования, имеющие право на включение в это исследование, должны соответствовать всем следующим критериям:
- Возраст 18 лет и старше
- Проживает в США, хорошо понимает и умеет читать английский язык.
- Любой пациент с диагнозом ПНГ, независимо от симптомов или истории лечения.
Критерий исключения:
Участники исследования, которые не соответствуют всем перечисленным выше критериям включения, не могут участвовать в этом исследовании. Помимо обязательных критериев включения, других критериев исключения, отвечающих исследовательскому характеру первичной конечной точки, не существует.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с PNH
|
Это наблюдательное исследование.
Распределения по лечению нет.
Решение о начале лечения ПНГ (например, экулизумаб, равулизумаб, пегцетакоплан, иптакопан и другие) будет основываться исключительно на клинической оценке.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Бремя симптомов ПНГ
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяц
|
Первичная конечная точка будет измеряться посредством продольного отслеживания результатов, сообщаемых на дому (HRO), самостоятельно выбранных симптомов при включении в исследование и связанных с ними изменений тяжести по сравнению с исходными показателями, сообщаемыми самими участниками.
|
Исходный уровень, 6 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников по использованию лечения и управлению потенциальными вспышками
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование лечения и управление потенциальными обострениями, отслеживаемыми в течение периода исследования.
|
До 6 месяцев
|
|
Число участников по заявленному использованию лечения и смене лечения
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Сообщения HRO об использовании лечения и смене лечения на протяжении всего периода исследования, триангулированные с симптомами, зарегистрированными на протяжении всего периода исследования.
|
До 6 месяцев
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL)
Временное ограничение: до 6 месяцев
|
Данные отслеживания HRQoL HRO:
|
до 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 июня 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 июня 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
27 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023C1US01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .