Domů Hlášené výsledky v PNH
26. srpna 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Domů Hlášené výsledky v PNH: Prospektivní pozorovací program založený na mobilních aplikacích k vyhodnocení zátěže nemocí a léčebných vzorců u paroxysmální noční hemoglobinurie v USA
Cílem studie je dlouhodobě zachytit celé spektrum symptomů, využití léčby a celkovou kvalitu života související se zdravím (HRQoL), kterou zažívají pacienti s PNH.
Primárním využitím dat domácích hlášených výsledků (HRO) o zátěži symptomů a využití léčby, doplněných o měření výsledků hlášených pacientem (PRO), se studie snaží vytvořit nový zdroj dat z reálného světa (RWD), který by porozuměl variabilitě symptomů a HRQoL mezi Pacienti s PNH, včetně těch, kteří dostávají perorálně podávaný iptacopan.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie bude prospektivní a pozorovací, vedená po počáteční období šesti měsíců na jednotlivce od okamžiku zařazení do studie.
Účastníci budou využívat mobilní aplikaci Folia k registraci, souhlasu a dokončení všech studijních aktivit.
K identifikaci účastníků, kteří budou požádáni, aby sledovali rutinní léčbu, symptomy, změny v léčebných plánech a HRQoL pomocí mobilní aplikace Folia Health, bude použita hybridní metoda náboru doporučení z klinik a doporučení z komunity.
Měsíční průzkumy budou prováděny za účelem zachycení dalších datových vstupů s možností integrace elektronických zdravotních záznamů (EHR) a/nebo údajů o škodách.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
128
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jednotlivci ve věku 18+, kterým byla diagnostikována PNH, bez ohledu na symptomy nebo anamnézu léčby, a pocházejí z USA, kteří dobře rozumí a umí číst anglický jazyk.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci studie způsobilí pro zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:
- Ve věku 18 let nebo starší
- Se sídlem v USA s dobrým porozuměním a schopností číst anglický jazyk
- Každý pacient s diagnózou PNH, bez ohledu na symptom nebo historii léčby
Kritéria vyloučení:
Účastníci studie, kteří nesplňují všechna výše uvedená kritéria pro zařazení, se této studie nemohou zúčastnit. Kromě požadovaných zařazovacích kritérií neexistují žádná další vylučovací kritéria, která by splnila průzkumnou povahu primárního koncového bodu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Účastníci s PNH
|
Toto je pozorovací studie.
Neexistuje žádné přidělení léčby.
Rozhodnutí o zahájení terapií relevantních pro PNH (jako je eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan a další) bude založeno výhradně na klinickém posouzení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zátěž symptomů PNH
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 6
|
Primární cílový bod bude měřen prostřednictvím longitudinálního sledování Home Reported Outcomes (HRO) samostatně vybraných symptomů při zařazení a souvisejících změn v závažnosti oproti výchozím hodnotám, které sami uvedli.
|
Výchozí stav, měsíc 6
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků podle využití léčby a řízení případných vzplanutí
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití léčby a řízení potenciálních vzplanutí sledovaných během období studie
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků podle hlášeného užívání léčby a změny léčby
Časové okno: Až 6 měsíců
|
HRO hlášené použití léčby a změna léčby během trvání studie, trianglované se symptomy hlášenými během trvání studie
|
Až 6 měsíců
|
|
Kvalita života související se zdravím (HRQoL)
Časové okno: až 6 měsíců
|
Data sledování HRQoL HRO:
|
až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
13. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
27. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLNP023C1US01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .