Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Otthon jelentett eredmények a PNH-ban

2024. május 8. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Otthon jelentett eredmények a PNH-ban: mobilalkalmazás-alapú, leendő, megfigyelési program a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria betegségterhelésének és kezelési mintáinak értékelésére az Egyesült Államokban

A tanulmány célja, hogy longitudinálisan rögzítse a PNH-betegek tüneteinek teljes spektrumát, a kezelés alkalmazását és az általános egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQoL). Elsősorban otthon jelentett eredmények (HRO) adatok felhasználásával a tünetterhelésre és a kezelés használatára vonatkozóan, kiegészítve a betegek által bejelentett kimenetel (PRO) mérőszámokkal, a tanulmány egy új valós adatforrást (RWD) kíván létrehozni, hogy megértse a tünetek variabilitását és a HRQoL-t a betegek körében. PNH-betegek, beleértve az orálisan adott iptacopant kapó betegeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat prospektív és megfigyeléses lesz, a vizsgálatba való beiratkozástól számítva személyenként hat hónapos kezdeti időszak alatt. A résztvevők a Folia mobilalkalmazást használják a beiratkozáshoz, a hozzájáruláshoz és az összes tanulmányi tevékenység elvégzéséhez. A résztvevők azonosítására a klinikai beutalások és a közösségi beutalások hibrid toborzási módszerét alkalmazzák, akiknek nyomon kell követniük a rutinkezelést, a tüneteket, a kezelési tervek változásait és a HRQoL-t a Folia Health mobilalkalmazás segítségével. A további adatbevitelek rögzítése érdekében havi felmérési bejelentkezéseket végeznek, az elektronikus egészségügyi nyilvántartás (EHR) és/vagy a kárigények adatainak integrálásával.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

128

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

18 év feletti személyek, akiknél PNH-t diagnosztizáltak, függetlenül a tünetektől vagy a kezelési előzményektől, és az Egyesült Államokban élnek, és jól értik az angol nyelvet, és képesek olvasni is.

Leírás

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban részt vevőknek, akik részt vehetnek ebben a vizsgálatban, meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

  • 18 éves vagy idősebb
  • Amerikai székhelyű, az angol nyelv jártas megértésével és olvasásának képességével
  • Minden olyan beteg, akinél PNH-t diagnosztizáltak, függetlenül a tünetektől vagy a kezelési előzményektől

Kizárási kritériumok:

Azok a vizsgálati résztvevők, akik nem felelnek meg az összes fent felsorolt ​​felvételi kritériumnak, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban. A kötelező felvételi kritériumokon kívül nincs más kizárási feltétel az elsődleges végpont feltáró jellegének teljesítése érdekében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
PNH-val rendelkező résztvevők
Egyéb: PNH-releváns terápiák
Ez egy megfigyeléses tanulmány. Nincs kezelési kiosztás. A PNH-releváns terápiák (például eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan és mások) kezdeményezésére vonatkozó döntés kizárólag a klinikai megítélésen alapul.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PNH tünetterhelés
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap
Az elsődleges végpont mérése a beiratkozáskor kiválasztott tünetek longitudinális Home Reported Outcomes (HRO) nyomon követésével történik, valamint a súlyosságban bekövetkezett kapcsolódó változásokat az ön által bejelentett alapállapotokhoz képest.
Alapállapot, 6. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma a kezelés felhasználása és a potenciális fellángolások kezelése szerint
Időkeret: Akár 6 hónapig
A kezelés alkalmazása és a potenciális fellángolási események kezelése a vizsgálati időszak alatt
Akár 6 hónapig
A résztvevők száma a bejelentett kezeléshasználat és a kezelésváltás szerint
Időkeret: Akár 6 hónapig
A HRO által jelentett kezeléshasználat és kezelésváltás a vizsgálat teljes időtartama alatt, háromszögletű a vizsgálat teljes időtartama alatt jelentett tünetekkel
Akár 6 hónapig
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL)
Időkeret: legfeljebb 6 hónapig

HRQoL HRO követési adatok:

  • Hangulat és viselkedés egészsége
  • Termelékenység
  • A kezelés abbahagyásának vagy megváltoztatásának okai
legfeljebb 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. május 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. május 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. május 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 8.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLNP023C1US01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PNH-releváns terápiák

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel