Strona główna Zgłoszone wyniki w PNH
26 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Strona główna Zgłoszone wyniki w PNH: oparty na aplikacji mobilnej, perspektywiczny program obserwacyjny mający na celu ocenę obciążenia chorobą i wzorców leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii w USA
Celem badania jest długoterminowe uchwycenie pełnego spektrum objawów, wykorzystania leczenia i ogólnej jakości życia związanej ze stanem zdrowia (HRQoL), jakiej doświadczają pacjenci z PNH.
Wykorzystując przede wszystkim dane dotyczące wyników zgłaszane w domu (HRO) na temat nasilenia objawów i stosowania leczenia, uzupełnione miarami wyników zgłaszanymi przez pacjenta (PRO), badanie ma na celu ustanowienie nowego źródła danych ze świata rzeczywistego (RWD), aby zrozumieć zmienność objawów i HRQoL wśród pacjentów. Pacjenci z PNH, w tym pacjenci otrzymujący iptakopan podawany doustnie.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie będzie miało charakter prospektywny i obserwacyjny i będzie prowadzone przez początkowy okres sześciu miesięcy dla każdej osoby od chwili włączenia się do badania.
Uczestnicy będą korzystać z aplikacji mobilnej Folia w celu rejestracji, wyrażenia zgody i ukończenia wszystkich działań związanych z badaniem.
W celu identyfikacji uczestników zostanie zastosowana hybrydowa metoda rekrutacji obejmująca skierowania do kliniki i skierowania do społeczności, którzy zostaną poproszeni o śledzenie rutynowego leczenia, objawów, zmian w planach leczenia i HRQoL za pomocą aplikacji mobilnej Folia Health.
Prowadzone będą comiesięczne kontrole ankietowe w celu zebrania dodatkowych danych wejściowych, z możliwością integracji danych z elektronicznej dokumentacji medycznej (EHR) i/lub danych o roszczeniach.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
128
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby w wieku powyżej 18 lat, u których zdiagnozowano PNH, niezależnie od objawów lub historii leczenia, mieszkające w USA i posiadające biegłą znajomość i umiejętność czytania w języku angielskim.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy badania kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie następujące kryteria:
- W wieku 18 lat lub więcej
- Mieszkający w USA, biegle rozumiejący i umiejący czytać język angielski
- Każdy pacjent z rozpoznaniem PNH, niezależnie od objawów i historii leczenia
Kryteria wyłączenia:
Uczestnicy badania, którzy nie spełniają wszystkich kryteriów włączenia wymienionych powyżej, nie mogą brać udziału w tym badaniu. Poza wymaganymi kryteriami włączenia nie ma innych kryteriów wykluczenia spełniających eksploracyjny charakter pierwszorzędowego punktu końcowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy z PNH
|
Jest to badanie obserwacyjne.
Nie ma przydziału leczenia.
Decyzja o rozpoczęciu terapii istotnych dla PNH (takich jak ekulizumab, rawulizumab, pegcetakoplan, iptakopan i inne) zostanie podjęta wyłącznie na podstawie oceny klinicznej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obciążenie objawami PNH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy będzie mierzony za pomocą podłużnego śledzenia wyników zgłaszanych w domu (HRO), wybranych przez siebie objawów podczas włączenia do badania i powiązanych zmian w nasileniu w stosunku do samodzielnie zgłaszanych wartości wyjściowych.
|
Wartość wyjściowa, miesiąc 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników według wykorzystania leczenia i zarządzania potencjalnymi zdarzeniami zaostrzenia
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie leczenia i zarządzanie potencjalnymi zdarzeniami zaostrzeniami śledzone w okresie badania
|
Do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników według zgłoszonego stosowania leczenia i zmiany leczenia
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Stosowanie i zmiana leczenia zgłoszone przez HRO w trakcie trwania badania, triangulowane z objawami zgłaszanymi przez cały czas trwania badania
|
Do 6 miesięcy
|
|
Jakość życia zależna od zdrowia (HRQoL)
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
|
Dane śledzenia HRQoL HRO:
|
do 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
15 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
27 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLNP023C1US01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .