Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hjem Rapporterede resultater i PNH

8. maj 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Hjemmerapporterede resultater i PNH: Et mobilapp-baseret, prospektivt, observationsprogram til evaluering af sygdomsbyrde og behandlingsmønstre i paroksysmal natlig hæmoglobinuri i USA

Undersøgelsen har til formål på langs at indfange hele spektret af symptomer, behandlingsudnyttelse og overordnet sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), som PNH-patienter oplever. Ved primært at bruge hjemmerapporterede udfaldsdata (HRO) om symptombyrde og behandlingsbrug, suppleret med patientrapporterede udfaldsmålinger (PRO), forsøger undersøgelsen at etablere en ny virkelige datakilde (RWD) for at forstå symptomvariabilitet og HRQoL blandt PNH-patienter, inklusive dem, der modtager oralt administreret iptacopan.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil være prospektiv og observationel, udført over en indledende periode på seks måneder pr. person fra tidspunktet for studietilmeldingen. Deltagerne vil bruge Folia-mobilappen til at tilmelde sig, give samtykke til og gennemføre alle studieaktiviteter. En hybrid rekrutteringsmetode med klinikhenvisninger og fællesskabshenvisninger vil blive brugt til at identificere deltagere, som vil blive bedt om at spore rutinebehandling, symptomer, ændringer i behandlingsplaner og HRQoL ved hjælp af Folia Health-mobilappen. Månedlige undersøgelsescheck-ins vil blive udført for at opfange yderligere datainput med mulighed for at integrere elektronisk sundhedsjournal (EPJ) og/eller skadesdata.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

128

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer i alderen 18+, som er blevet diagnosticeret med PNH, uanset symptom eller behandlingshistorie, og er amerikansk-baserede med en dygtig forståelse af og evne til at læse det engelske sprog.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Undersøgelsesdeltagere, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • 18 år eller ældre
  • USA-baseret med en dygtig forståelse af og evne til at læse det engelske sprog
  • Enhver patient med diagnosen PNH, uanset symptom eller behandlingshistorie

Ekskluderingskriterier:

Studiedeltagere, som ikke opfylder alle inklusionskriterier anført ovenfor, kan ikke deltage i denne undersøgelse. Ud over de påkrævede inklusionskriterier er der ingen andre eksklusionskriterier for at opfylde det primære endepunkts udforskende karakter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med PNH
Andet: PNH-relevante behandlinger
Dette er et observationsstudie. Der er ingen behandlingstildeling. Beslutningen om at påbegynde PNH-relevante behandlinger (såsom eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan og andre) vil udelukkende være baseret på klinisk vurdering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PNH symptombyrde
Tidsramme: Baseline, måned 6
Primært endepunkt vil blive målt gennem longitudinelle hjemmerapporterede resultater (HRO) sporing af selvvalgte symptomer ved tilmelding og associerede ændringer i sværhedsgrad i forhold til selvrapporterede baselines.
Baseline, måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere efter behandlingsudnyttelse og håndtering af potentielle opblussen
Tidsramme: Op til 6 måneder
Behandlingsudnyttelse og håndtering af potentielle flare-hændelser sporet i løbet af undersøgelsesperioden
Op til 6 måneder
Antal deltagere efter indberettet behandlingsbrug og behandlingsskift
Tidsramme: Op til 6 måneder
HRO-rapporteret behandlingsbrug og behandlingsskift gennem hele undersøgelsens varighed, trianguleret med symptomer rapporteret i hele undersøgelsens varighed
Op til 6 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
Tidsramme: op til 6 måneder

HRQoL HRO sporingsdata:

  • Humør og adfærdsmæssig sundhed
  • Produktivitet
  • Årsager til at afbryde eller ændre en behandling
op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

15. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

15. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023C1US01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med PNH-relevante behandlinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner