Hjem Rapporterede resultater i PNH
26. august 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
Hjemmerapporterede resultater i PNH: Et mobilapp-baseret, prospektivt, observationsprogram til evaluering af sygdomsbyrde og behandlingsmønstre i paroksysmal natlig hæmoglobinuri i USA
Undersøgelsen har til formål på langs at indfange hele spektret af symptomer, behandlingsudnyttelse og overordnet sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), som PNH-patienter oplever.
Ved primært at bruge hjemmerapporterede udfaldsdata (HRO) om symptombyrde og behandlingsbrug, suppleret med patientrapporterede udfaldsmålinger (PRO), forsøger undersøgelsen at etablere en ny virkelige datakilde (RWD) for at forstå symptomvariabilitet og HRQoL blandt PNH-patienter, inklusive dem, der modtager oralt administreret iptacopan.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen vil være prospektiv og observationel, udført over en indledende periode på seks måneder pr. person fra tidspunktet for studietilmeldingen.
Deltagerne vil bruge Folia-mobilappen til at tilmelde sig, give samtykke til og gennemføre alle studieaktiviteter.
En hybrid rekrutteringsmetode med klinikhenvisninger og fællesskabshenvisninger vil blive brugt til at identificere deltagere, som vil blive bedt om at spore rutinebehandling, symptomer, ændringer i behandlingsplaner og HRQoL ved hjælp af Folia Health-mobilappen.
Månedlige undersøgelsescheck-ins vil blive udført for at opfange yderligere datainput med mulighed for at integrere elektronisk sundhedsjournal (EPJ) og/eller skadesdata.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
128
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer i alderen 18+, som er blevet diagnosticeret med PNH, uanset symptom eller behandlingshistorie, og er amerikansk-baserede med en dygtig forståelse af og evne til at læse det engelske sprog.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Undersøgelsesdeltagere, der er kvalificerede til at blive inkluderet i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:
- 18 år eller ældre
- USA-baseret med en dygtig forståelse af og evne til at læse det engelske sprog
- Enhver patient med diagnosen PNH, uanset symptom eller behandlingshistorie
Ekskluderingskriterier:
Studiedeltagere, som ikke opfylder alle inklusionskriterier anført ovenfor, kan ikke deltage i denne undersøgelse. Ud over de påkrævede inklusionskriterier er der ingen andre eksklusionskriterier for at opfylde det primære endepunkts udforskende karakter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagere med PNH
|
Dette er et observationsstudie.
Der er ingen behandlingstildeling.
Beslutningen om at påbegynde PNH-relevante behandlinger (såsom eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan og andre) vil udelukkende være baseret på klinisk vurdering.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PNH symptombyrde
Tidsramme: Baseline, måned 6
|
Primært endepunkt vil blive målt gennem longitudinelle hjemmerapporterede resultater (HRO) sporing af selvvalgte symptomer ved tilmelding og associerede ændringer i sværhedsgrad i forhold til selvrapporterede baselines.
|
Baseline, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere efter behandlingsudnyttelse og håndtering af potentielle opblussen
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Behandlingsudnyttelse og håndtering af potentielle flare-hændelser sporet i løbet af undersøgelsesperioden
|
Op til 6 måneder
|
|
Antal deltagere efter indberettet behandlingsbrug og behandlingsskift
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
HRO-rapporteret behandlingsbrug og behandlingsskift gennem hele undersøgelsens varighed, trianguleret med symptomer rapporteret i hele undersøgelsens varighed
|
Op til 6 måneder
|
|
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL)
Tidsramme: op til 6 måneder
|
HRQoL HRO sporingsdata:
|
op til 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
15. juni 2026
Studieafslutning (Anslået)
15. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
13. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
27. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CLNP023C1US01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .