Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Startseite Berichtete Ergebnisse bei PNH

8. Mai 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Startseite Berichtete Ergebnisse bei PNH: Ein auf einer mobilen App basierendes, prospektives Beobachtungsprogramm zur Bewertung der Krankheitslast und der Behandlungsmuster bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie in den USA

Die Studie zielt darauf ab, das gesamte Spektrum der Symptome, der Behandlungsinanspruchnahme und der gesamten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) von PNH-Patienten im Längsschnitt zu erfassen. Durch die primäre Nutzung von Home Reported Outcomes (HRO)-Daten zur Symptombelastung und Behandlungsnutzung, ergänzt durch patientenberichtete Outcome (PRO)-Maßnahmen, versucht die Studie, eine neue Real-World-Datenquelle (RWD) zu etablieren, um die Symptomvariabilität und HRQoL untereinander zu verstehen PNH-Patienten, einschließlich derjenigen, die oral verabreichtes Iptacopan erhalten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird prospektiv und beobachtend sein und über einen anfänglichen Zeitraum von sechs Monaten pro Person ab dem Zeitpunkt der Studieneinschreibung durchgeführt. Die Teilnehmer nutzen die mobile Folia-App, um sich für alle Studienaktivitäten anzumelden, ihre Einwilligung zu erteilen und sie abzuschließen. Zur Identifizierung von Teilnehmern wird eine hybride Rekrutierungsmethode aus Kliniküberweisungen und Community-Überweisungen eingesetzt, die gebeten werden, Routinebehandlungen, Symptome, Änderungen in Behandlungsplänen und HRQoL mithilfe der mobilen Folia Health-App zu verfolgen. Es werden monatliche Umfrage-Check-Ins durchgeführt, um zusätzliche Dateneingaben zu erfassen, mit der Möglichkeit, elektronische Gesundheitsakten (EHR) und/oder Schadensersatzdaten zu integrieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

128

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen ab 18 Jahren, bei denen PNH diagnostiziert wurde, unabhängig von den Symptomen oder der Behandlungsgeschichte, und die in den USA ansässig sind und über ausreichende Kenntnisse und Lesefähigkeiten der englischen Sprache verfügen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Studienteilnehmer, die für die Aufnahme in diese Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Ab 18 Jahren
  • Wohnsitz in den USA mit guten Kenntnissen und Lesefähigkeiten der englischen Sprache
  • Jeder Patient mit einer PNH-Diagnose, unabhängig von den Symptomen oder der Behandlungsgeschichte

Ausschlusskriterien:

Studienteilnehmer, die nicht alle oben aufgeführten Einschlusskriterien erfüllen, können nicht an dieser Studie teilnehmen. Außer den erforderlichen Einschlusskriterien gibt es keine weiteren Ausschlusskriterien, um den explorativen Charakter des primären Endpunkts zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit PNH
Sonstiges: PNH-relevante Therapien
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Es gibt keine Behandlungszuteilung. Die Entscheidung, PNH-relevante Therapien (wie Eculizumab, Ravulizumab, Pegcetacoplan, Iptacopan und andere) einzuleiten, wird ausschließlich auf klinischer Beurteilung beruhen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PNH-Symptombelastung
Zeitfenster: Baseline, Monat 6
Der primäre Endpunkt wird durch longitudinale Home Reported Outcomes (HRO)-Verfolgung selbst ausgewählter Symptome bei der Registrierung und damit verbundener Änderungen des Schweregrads im Vergleich zu selbst gemeldeten Ausgangswerten gemessen.
Baseline, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer nach Behandlungsinanspruchnahme und Behandlung potenzieller Schubereignisse
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Behandlungsnutzung und Management potenzieller Schubereignisse, die während des Studienzeitraums verfolgt wurden
Bis zu 6 Monaten
Anzahl der Teilnehmer nach gemeldeter Behandlungsnutzung und Behandlungswechsel
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Von der HRO gemeldete Behandlungsnutzung und Behandlungswechsel während der gesamten Studiendauer, trianguliert mit den während der gesamten Studiendauer gemeldeten Symptomen
Bis zu 6 Monaten
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL)
Zeitfenster: bis zu 6 Monaten

HRQoL HRO-Tracking-Daten:

  • Stimmung und Verhaltensgesundheit
  • Produktivität
  • Gründe für den Abbruch oder Wechsel einer Behandlung
bis zu 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

15. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C1US01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Klinische Studien zur PNH-relevante Therapien

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren