Inicio Resultados informados en la HPN
8 de mayo de 2024 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Inicio Resultados informados en HPN: un programa de observación prospectivo basado en aplicaciones móviles para evaluar la carga de morbilidad y los patrones de tratamiento en la hemoglobinuria paroxística nocturna en los EE. UU.
El estudio tiene como objetivo capturar longitudinalmente el espectro completo de síntomas, utilización del tratamiento y calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en general que experimentan los pacientes con HPN.
Al utilizar principalmente datos de resultados informados en el hogar (HRO) sobre la carga de síntomas y el uso del tratamiento, complementados con medidas de resultados informados por el paciente (PRO), el estudio busca establecer una nueva fuente de datos del mundo real (RWD) para comprender la variabilidad de los síntomas y la CVRS entre Pacientes con HPN, incluidos aquellos que reciben iptacopan administrado por vía oral.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio será prospectivo y observacional y se llevará a cabo durante un período inicial de seis meses por individuo desde el momento de la inscripción al estudio.
Los participantes utilizarán la aplicación móvil Folia para inscribirse, dar su consentimiento y completar todas las actividades del estudio.
Se empleará un método de reclutamiento híbrido de referencias clínicas y referencias comunitarias para identificar a los participantes, a quienes se les pedirá que realicen un seguimiento del tratamiento de rutina, los síntomas, los cambios en los planes de tratamiento y la CVRS mediante la aplicación móvil Folia Health.
Se realizarán controles de encuestas mensuales para capturar entradas de datos adicionales, con la posibilidad de integrar registros médicos electrónicos (EHR) y/o datos de reclamaciones.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
128
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Personas mayores de 18 años a las que se les haya diagnosticado HPN, independientemente de los síntomas o el historial de tratamiento, y que residan en los EE. UU. y tengan una comprensión competente y la capacidad de leer el idioma inglés.
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes del estudio elegibles para su inclusión en este estudio deben cumplir todos los criterios siguientes:
- 18 años o más
- Con base en los EE. UU., con una comprensión competente y capacidad para leer el idioma inglés.
- Cualquier paciente con diagnóstico de HPN, independientemente de los síntomas o el historial de tratamiento.
Criterio de exclusión:
Los participantes del estudio que no cumplan con todos los criterios de inclusión enumerados anteriormente no podrán participar en este estudio. Fuera de los criterios de inclusión requeridos, no existen otros criterios de exclusión para cumplir con la naturaleza exploratoria del criterio de valoración principal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Participantes con HPN
|
Este es un estudio observacional.
No hay asignación de tratamiento.
La decisión de iniciar terapias relevantes para la HPN (como eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan y otras) se basará únicamente en el juicio clínico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Carga de síntomas de HPN
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6
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El criterio de valoración principal se medirá mediante el seguimiento longitudinal de los resultados informados en el hogar (HRO) de los síntomas autoseleccionados en el momento de la inscripción y los cambios asociados en la gravedad en comparación con las líneas de base autoinformadas.
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Línea de base, mes 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes por utilización del tratamiento y manejo de posibles brotes
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Utilización del tratamiento y manejo de posibles brotes rastreados durante el período del estudio.
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Hasta 6 meses
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Número de participantes por uso de tratamiento informado y cambio de tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Uso y cambio de tratamiento informados por la HRO a lo largo de la duración del estudio, triangulados con los síntomas informados a lo largo de la duración del estudio
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Hasta 6 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
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Datos de seguimiento de HRQoL HRO:
|
hasta 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
15 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
15 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
15 de mayo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes mielodisplásicos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023C1US01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .