홈 PNH의 보고된 결과
2024년 5월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
홈 보고된 PNH 결과: 미국의 발작성 야간 혈색소뇨증의 질병 부담 및 치료 패턴을 평가하기 위한 모바일 앱 기반의 전향적 관찰 프로그램
이 연구는 PNH 환자가 경험하는 증상, 치료 활용 및 전반적인 건강 관련 삶의 질(HRQoL)의 전체 스펙트럼을 종단적으로 포착하는 것을 목표로 합니다.
증상 부담 및 치료 사용에 대한 HRO(가정 보고 결과) 데이터를 주로 활용하고 환자 보고 결과(PRO) 측정값을 보완하여 이 연구는 증상 변동성과 HRQoL을 이해하기 위한 새로운 실제 데이터(RWD) 소스를 구축하려고 합니다. 입타코판을 경구 투여받는 환자를 포함한 PNH 환자.
연구 개요
상세 설명
연구는 연구 등록 시점부터 개인당 초기 6개월 동안 수행되는 전향적이고 관찰적인 연구입니다.
참가자는 Folia 모바일 앱을 활용하여 모든 연구 활동을 등록, 동의 및 완료합니다.
Folia Health 모바일 앱을 사용하여 일상적인 치료, 증상, 치료 계획 변경 및 HRQoL을 추적하도록 요청받을 참가자를 식별하기 위해 진료소 의뢰 및 지역사회 의뢰의 하이브리드 모집 방법이 채택될 것입니다.
전자 건강 기록(EHR) 및/또는 청구 데이터를 통합할 수 있는 가능성과 함께 추가 데이터 입력을 수집하기 위해 월별 설문 조사 체크인이 수행됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
128
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
증상이나 치료 이력에 관계없이 PNH 진단을 받은 18세 이상의 개인으로서 미국에 거주하며 영어를 능숙하게 이해하고 읽을 수 있는 개인입니다.
설명
포함 기준:
본 연구에 포함될 자격이 있는 연구 참가자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 18세 이상
- 영어에 대한 능숙한 이해와 읽기 능력을 갖춘 미국 기반
- 증상이나 치료 이력에 관계없이 PNH 진단을 받은 모든 환자
제외 기준:
위에 나열된 모든 포함 기준에 맞지 않는 연구 참가자는 본 연구에 참여할 수 없습니다. 필수 포함 기준 외에 1차 평가변수의 탐색적 특성을 충족하기 위한 다른 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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PNH 참가자
|
이것은 관찰 연구입니다.
치료 배정은 없습니다.
PNH 관련 치료법(예: 에쿨리주맙, 라불리주맙, 페그세타코플랜, 입타코판 등) 시작 결정은 전적으로 임상적 판단에 근거합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PNH 증상 부담
기간: 기준, 6개월
|
1차 평가변수는 등록 시 자가 선택한 증상과 자가 보고 기준선에 대한 중증도 관련 변화를 추적하는 종단적 가정 보고 결과(HRO)를 통해 측정됩니다.
|
기준, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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잠재적인 발적 사건의 치료 활용 및 관리에 따른 참가자 수
기간: 최대 6개월
|
연구 기간 동안 추적된 잠재적 발적 사건의 치료 활용 및 관리
|
최대 6개월
|
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보고된 치료 사용 및 치료 전환에 따른 참가자 수
기간: 최대 6개월
|
연구 기간 전체에 걸쳐 HRO가 보고한 치료 사용 및 치료 전환, 연구 기간 전체에 걸쳐 보고된 증상을 삼각측량함
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최대 6개월
|
|
건강 관련 삶의 질(HRQoL)
기간: 최대 6개월
|
HRQoL HRO 추적 데이터:
|
최대 6개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 5월 15일
기본 완료 (추정된)
2025년 5월 15일
연구 완료 (추정된)
2025년 5월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLNP023C1US01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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