Etusivu Raportoidut tulokset PNH:ssa
tiistai 26. elokuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Etusivulle raportoidut tulokset PNH:ssa: Mobiilisovelluspohjainen, tuleva, havainnointiohjelma tautitaakan ja hoitomallien arvioimiseksi paroksysmaalisessa yössä hemoglobinuriassa Yhdysvalloissa
Tutkimuksen tavoitteena on kaapata pitkittäin kaikki PNH-potilaiden kokemat oireet, hoidon käyttö ja yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL).
HRO-tietoja oireiden rasituksesta ja hoidon käytöstä täydennettynä potilaiden raportoiduilla tulosmittauksilla (PRO) tutkimuksessa pyritään luomaan uusi reaalimaailman tietolähde (RWD) oireiden vaihtelevuuden ja HRQoL:n ymmärtämiseksi. PNH-potilaat, mukaan lukien ne, jotka saavat suun kautta iptakopaania.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on prospektiivinen ja havainnollinen, ja se suoritetaan kuuden kuukauden alkujakson aikana henkilöä kohti opiskelupaikasta lähtien.
Osallistujat käyttävät Folia-mobiilisovellusta ilmoittautumiseen, suostumukseen ja kaikkien opiskelutoimintojen suorittamiseen.
Osallistujien tunnistamiseen käytetään hybridirekrytointimenetelmää klinikan lähetteiden ja yhteisön lähetteiden avulla. Heitä pyydetään seuraamaan rutiinihoitoja, oireita, hoitosuunnitelmien muutoksia ja HRQoL:ää Folia Health -mobiilisovelluksella.
Kuukausittaiset kyselytutkimukset suoritetaan lisätietojen keräämiseksi, ja siihen on mahdollista integroida sähköinen terveyskertomus (EHR) ja/tai korvaustiedot.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
128
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Yli 18-vuotiaat henkilöt, joilla on diagnosoitu PNH oireista tai hoitohistoriasta riippumatta ja jotka asuvat Yhdysvalloissa ja jotka ymmärtävät ja osaavat lukea englantia.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tähän tutkimukseen osallistuvien tutkimukseen osallistujien on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- 18-vuotias tai vanhempi
- Yhdysvaltalainen, jolla on englannin kielen taitava ymmärrys ja kyky lukea sitä
- Jokainen potilas, jolla on PNH-diagnoosi, oireista tai hoitohistoriasta riippumatta
Poissulkemiskriteerit:
Tutkimukseen osallistujat, jotka eivät täytä kaikkia yllä lueteltuja osallistumiskriteerejä, eivät voi osallistua tähän tutkimukseen. Vaadittujen sisällyttämiskriteerien lisäksi ei ole muita poissulkemiskriteerejä ensisijaisen päätetapahtuman tutkivan luonteen täyttämiseksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat PNH:n kanssa
|
Tämä on havainnointitutkimus.
Hoitomäärää ei ole.
Päätös PNH:n kannalta merkityksellisten hoitojen (kuten ekulitsumabi, ravulitsumabi, pegsetakoplan, iptakopaani ja muut) aloittamisesta perustuu yksinomaan kliiniseen harkintaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PNH-oireitaakka
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Ensisijainen päätepiste mitataan pitkittäisellä Home Reported Outcomes (HRO) -seurannalla itse valituista oireista ilmoittautumisen yhteydessä ja niihin liittyvien muutosten vaikeusasteessa verrattuna itse ilmoitettuihin lähtötasoihin.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä hoidon käytön ja mahdollisten pahenemistapahtumien hallinnan mukaan
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Hoidon käyttö ja mahdollisten pahenemistapahtumien hallinta tutkimusjakson aikana
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä raportoitu hoidon käyttö ja hoidon vaihtaminen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
HRO:n raportoima hoidon käyttö ja hoidon vaihtaminen koko tutkimuksen keston ajan, kolmiomittautuneena koko tutkimuksen ajan raportoitujen oireiden kanssa
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL)
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
|
HRQoL HRO -seurantatiedot:
|
jopa 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 11. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023C1US01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .