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Risultati riportati a domicilio nella EPN

8 maggio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Home Risultati riportati nella EPN: un programma di osservazione prospettico, basato su app mobile, per valutare l'impatto della malattia e i modelli di trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna negli Stati Uniti

Lo studio mira a catturare longitudinalmente l'intero spettro di sintomi, utilizzo del trattamento e qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) complessiva riscontrata dai pazienti affetti da EPN. Utilizzando principalmente i dati sugli esiti riportati a domicilio (HRO) sul carico dei sintomi e sull'uso del trattamento, integrati con le misure degli esiti riportati dai pazienti (PRO), lo studio cerca di stabilire una nuova fonte di dati del mondo reale (RWD) per comprendere la variabilità dei sintomi e l'HRQoL tra Pazienti affetti da EPN, compresi quelli che ricevono iptacopan somministrato per via orale.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio sarà prospettico e osservazionale, condotto per un periodo iniziale di sei mesi per individuo dal momento dell'arruolamento nello studio. I partecipanti utilizzeranno l'app mobile Folia per iscriversi, consentire e completare tutte le attività di studio. Verrà utilizzato un metodo di reclutamento ibrido di riferimenti clinici e riferimenti alla comunità per identificare i partecipanti, ai quali verrà chiesto di monitorare il trattamento di routine, i sintomi, i cambiamenti nei piani di trattamento e l'HRQoL utilizzando l'app mobile Folia Health. Verranno effettuati check-in mensili per acquisire ulteriori dati, con la possibilità di integrare i dati della cartella clinica elettronica (FSE) e/o dei sinistri.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

128

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui di età pari o superiore a 18 anni a cui è stata diagnosticata la EPN, indipendentemente dai sintomi o dall'anamnesi terapeutica, e risiedono negli Stati Uniti con una conoscenza approfondita e capacità di leggere la lingua inglese.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti allo studio idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Di età pari o superiore a 18 anni
  • Con sede negli Stati Uniti con una conoscenza approfondita e capacità di leggere la lingua inglese
  • Qualsiasi paziente con diagnosi di EPN, indipendentemente dai sintomi o dall'anamnesi terapeutica

Criteri di esclusione:

I partecipanti allo studio che non soddisfano tutti i criteri di inclusione sopra elencati non possono partecipare a questo studio. Al di fuori dei criteri di inclusione richiesti, non esistono altri criteri di esclusione per soddisfare la natura esplorativa dell'endpoint primario.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con EPN
Altro: Terapie rilevanti per la EPN
Questo è uno studio osservazionale. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento. La decisione di avviare terapie rilevanti per la EPN (come eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan e altre) si baserà esclusivamente sul giudizio clinico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Carico dei sintomi EPN
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
L'endpoint primario sarà misurato attraverso il monitoraggio longitudinale degli Home Reported Outcomes (HRO) dei sintomi auto-selezionati al momento dell'arruolamento e dei cambiamenti associati nella gravità rispetto ai valori di base auto-riportati.
Riferimento, mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti per utilizzo del trattamento e gestione di potenziali eventi di riacutizzazione
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Utilizzo del trattamento e gestione dei potenziali eventi di riacutizzazione monitorati durante il periodo di studio
Fino a 6 mesi
Numero di partecipanti per uso del trattamento segnalato e cambio di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Utilizzo del trattamento riportato dall'HRO e cambio di trattamento per tutta la durata dello studio, triangolati con i sintomi riportati per tutta la durata dello studio
Fino a 6 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi

Dati di monitoraggio HRO HRQoL:

  • Umore e salute comportamentale
  • Produttività
  • Motivi per interrompere o modificare un trattamento
fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

15 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

15 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023C1US01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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