Risultati riportati a domicilio nella EPN
26 agosto 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Home Risultati riportati nella EPN: un programma di osservazione prospettico, basato su app mobile, per valutare l'impatto della malattia e i modelli di trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna negli Stati Uniti
Lo studio mira a catturare longitudinalmente l'intero spettro di sintomi, utilizzo del trattamento e qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) complessiva riscontrata dai pazienti affetti da EPN.
Utilizzando principalmente i dati sugli esiti riportati a domicilio (HRO) sul carico dei sintomi e sull'uso del trattamento, integrati con le misure degli esiti riportati dai pazienti (PRO), lo studio cerca di stabilire una nuova fonte di dati del mondo reale (RWD) per comprendere la variabilità dei sintomi e l'HRQoL tra Pazienti affetti da EPN, compresi quelli che ricevono iptacopan somministrato per via orale.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio sarà prospettico e osservazionale, condotto per un periodo iniziale di sei mesi per individuo dal momento dell'arruolamento nello studio.
I partecipanti utilizzeranno l'app mobile Folia per iscriversi, consentire e completare tutte le attività di studio.
Verrà utilizzato un metodo di reclutamento ibrido di riferimenti clinici e riferimenti alla comunità per identificare i partecipanti, ai quali verrà chiesto di monitorare il trattamento di routine, i sintomi, i cambiamenti nei piani di trattamento e l'HRQoL utilizzando l'app mobile Folia Health.
Verranno effettuati check-in mensili per acquisire ulteriori dati, con la possibilità di integrare i dati della cartella clinica elettronica (FSE) e/o dei sinistri.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
128
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Numero di telefono: +41613241111
- Email: novartis.email@novartis.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Luoghi di studio
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
- Reclutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Individui di età pari o superiore a 18 anni a cui è stata diagnosticata la EPN, indipendentemente dai sintomi o dall'anamnesi terapeutica, e risiedono negli Stati Uniti con una conoscenza approfondita e capacità di leggere la lingua inglese.
Descrizione
Criterio di inclusione:
I partecipanti allo studio idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:
- Di età pari o superiore a 18 anni
- Con sede negli Stati Uniti con una conoscenza approfondita e capacità di leggere la lingua inglese
- Qualsiasi paziente con diagnosi di EPN, indipendentemente dai sintomi o dall'anamnesi terapeutica
Criteri di esclusione:
I partecipanti allo studio che non soddisfano tutti i criteri di inclusione sopra elencati non possono partecipare a questo studio. Al di fuori dei criteri di inclusione richiesti, non esistono altri criteri di esclusione per soddisfare la natura esplorativa dell'endpoint primario.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Partecipanti con EPN
|
Questo è uno studio osservazionale.
Non è prevista alcuna allocazione del trattamento.
La decisione di avviare terapie rilevanti per la EPN (come eculizumab, ravulizumab, pegcetacoplan, iptacopan e altre) si baserà esclusivamente sul giudizio clinico.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Carico dei sintomi EPN
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
|
L'endpoint primario sarà misurato attraverso il monitoraggio longitudinale degli Home Reported Outcomes (HRO) dei sintomi auto-selezionati al momento dell'arruolamento e dei cambiamenti associati nella gravità rispetto ai valori di base auto-riportati.
|
Riferimento, mese 6
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti per utilizzo del trattamento e gestione di potenziali eventi di riacutizzazione
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
|
Utilizzo del trattamento e gestione dei potenziali eventi di riacutizzazione monitorati durante il periodo di studio
|
Fino a 6 mesi
|
|
Numero di partecipanti per uso del trattamento segnalato e cambio di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
|
Utilizzo del trattamento riportato dall'HRO e cambio di trattamento per tutta la durata dello studio, triangolati con i sintomi riportati per tutta la durata dello studio
|
Fino a 6 mesi
|
|
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
Dati di monitoraggio HRO HRQoL:
|
fino a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 giugno 2024
Completamento primario (Stimato)
15 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
15 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
13 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
27 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLNP023C1US01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .